Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Celowanie w elastyczność metaboliczną w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS) (MetFlex)

19 lipca 2023 zaktualizowane przez: The University of Queensland

Celowanie w elastyczność metaboliczną w ALS (MetFlex); Bezpieczeństwo i tolerancja trimetazydyny w leczeniu ALS

MetFlex jest prowadzonym przez badacza, otwartym, jednoramiennym badaniem fazy 2a, mającym na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji trimetazydyny w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego/choroby neuronu ruchowego (ALS/MND).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie będzie się składać z 4-tygodniowego okresu wstępnego w celu uzyskania stabilnego podstawowego pomiaru klinicznych markerów choroby i stresu oksydacyjnego. Po fazie wstępnej uczestnicy będą otrzymywać trimetazydynę przez 12 tygodni. Uczestnicy będą odwiedzać klinikę w odstępach 6-tygodniowych, podczas których pobierzemy próbkę krwi do pomiaru odpowiedzi farmakodynamicznej. Będziemy również gromadzić informacje dotyczące tempa postępu choroby (tj. ALSFRS-R i SVC). W 3 i 9 tygodniu leczenia uczestnicy przeprowadzą telekonferencyjną wizytę, podczas której zbierzemy dane dotyczące ALSFRS-R. Zdarzenia niepożądane będą gromadzone i rejestrowane przez cały czas trwania badania. Pod koniec okresu leczenia po czterech tygodniach odbędzie się wizyta końcowa. Całkowity okres nauki na uczestnika wyniesie 20 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Shyuan Ngo, PhD
  • Numer telefonu: +61734431133
  • E-mail: s.ngo@uq.edu.au

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • University Medical Centre Utrecht
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 75 lat
  • Podpisana świadoma zgoda przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Rodzinny lub sporadyczny ALS/MND, zdefiniowany jako klinicznie możliwy, prawdopodobny lub określony zgodnie z kryteriami El Escorial
  • Względny wskaźnik ryzyka TRICALS od -6,0 do -2,0 (75% pacjentów z ALS/MND)
  • Indeks metaboliczny ≥110% na wizycie przesiewowej.
  • Podczas badania dozwolone będzie stosowanie riluzolu. Osoby przyjmujące riluzol muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 30 dni przed wizytą wyjściową lub zaprzestać przyjmowania riluzolu co najmniej 30 dni przed wizytą wyjściową.
  • Zdolność do połykania tabletek
  • Potrafi leżeć z tułowiem uniesionym pod kątem 35° przez 30 minut bez wspomagania oddychania
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody (według oceny badacza) i możliwość przestrzegania wszystkich wizyt studyjnych i wszystkich procedur badawczych

  • Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie, sterylne chirurgicznie lub stosujące wysoce skuteczne metody antykoncepcji) na czas trwania badania. Wysoce skuteczne metody kontroli urodzeń to te, których odsetek niepowodzeń wynosi < 1% rocznie, jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo, np. Złożona (zawierająca estrogen i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji:

    • doustny
    • dopochwowe
    • przezskórne
    • Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji:
    • doustny
    • do wstrzykiwań
    • wszczepialne
    • wkładka wewnątrzmaciczna (IUD)
    • wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS)
    • partner po wazektomii
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i na początku badania oraz nie być w okresie laktacji

Kryteria wyłączenia:

  • Nie można wyrazić świadomej zgody
  • Historia lub aktualna diagnoza cukrzycy lub stanu chorobowego, który wpływa na wydatek energetyczny całego organizmu (np. Hashimoto, choroby serca)
  • Choroba Parkinsona lub parkinsonizm, drżenie, zespół niespokojnych nóg

  • Kryteria laboratoryjne bezpieczeństwa podczas badań przesiewowych związanych z poważną chorobą nerek:

    • Klirens kreatyniny < 50 ml/min (Cockcroft-Gault) na podstawie Cystatyny C
  • Stosowanie tracheostomii lub wentylacji nieinwazyjnej (NIV) > 22 godziny na dobę
  • Niemożność połknięcia tabletek

  • Terapia przeciwwskazań:

    • Alergia na jeden z aktywnych składników farmaceutycznych (API) lub substancji pomocniczych produktu.
    • Leczenie przeciwnadciśnieniowe [Trimetazydyna może powodować niedociśnienie]
  • Dowód złośliwej choroby
  • Istotna choroba nerwowo-mięśniowa inna niż ALS/MND
  • Trwająca choroba, która może powodować neuropatię
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Kobiety aktywnie starające się zajść w ciążę, które nie stosują odpowiedniej formy antykoncepcji, jak wyszczególniono w Kryteriach włączenia.
  • Pozbawienie wolności decyzją administracyjną lub sądową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalny
Trimetazydyna 35 mg
Lek: Dichlorowodorek trimetazydyny
Tabletka doustna, dwa razy dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem; Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 16 tygodni
Występowanie zdarzeń niepożądanych, zgodnie z oceną Common Terminology Criteria for AEs Version 5, podczas 12-tygodniowego okresu leczenia i 4-tygodniowego okresu wypłukiwania (łącznie 16 tygodni).
16 tygodni
Poziom ekspresji markerów stresu oksydacyjnego w osoczu i/lub surowicy uczestników badania
Ramy czasowe: 16 tygodni
Ekspresja markerów stresu oksydacyjnego (dialdehyd malonowy, 8-hydroksy-2'-deoksyguanozyna, interleukina-6; oceniana metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas/spektrometrią mas lub multipleksowaniem) w osoczu i/lub surowicy uczestników badania przez cały okres leczenia ( 12 tygodni) i na koniec okresu wypłukiwania (4 tygodnie)
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom ekspresji markerów stresu oksydacyjnego w osoczu i/lub surowicy uczestników badania jako materiał do przyszłych badań klinicznych dotyczących ALS/MND
Ramy czasowe: 16 tygodni
Ocena ekspresji markerów stresu oksydacyjnego (dialdehyd malonowy, 8-hydroksy-2'-deoksyguanozyna, interleukina-6; oceniana metodą chromatografii cieczowej ze spektrometrią mas/spektrometrią mas lub multipleksowaniem) w osoczu i/lub surowicy uczestników badania przez cały okres okresie leczenia (12 tygodni) i na koniec okresu wypłukiwania (4 tygodnie) w celu określenia przydatności do włączenia do przyszłego projektu badania
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Queensland

Współpracownicy

King's College London
UMC Utrecht
Julius Clinical
FightMND

Śledczy

  • Główny śledczy: Shyuan Ngo, PhD, The University of Queensland
  • Główny śledczy: Robert Henderson, MBBS, PhD, Royal Brisbane & Women's Hospital
  • Główny śledczy: Leonard van den Berg, MD, PhD, UMC Utrecht
  • Główny śledczy: Ammar Al-Chalabi, MB ChB, PhD, King's College London
  • Główny śledczy: Frederik Steyn, PhD, The University of Queensland
  • Główny śledczy: Ruben van Eijk, MD, PhD, UMC Utrecht

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MetFlex

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba neuronu ruchowego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj