Mirare alla flessibilità metabolica nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA) (MetFlex)

Criterio di inclusione:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Consenso informato firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio
• SLA/MND familiare o sporadica, definita come clinicamente possibile, probabile o definita secondo i criteri di El Escorial
• Punteggio di rischio TRIALS relativo compreso tra -6,0 e -2,0 (75% dei pazienti con SLA/MND)
• Indice metabolico ≥110%, alla visita di screening.
• L'uso di riluzolo sarà consentito durante lo studio. Gli individui che assumono riluzolo devono assumere una dose stabile per almeno 30 giorni prima della visita basale o interrompere l'assunzione di riluzolo almeno 30 giorni prima della visita basale.
• Capacità di deglutire compresse
• In grado di sdraiarsi con il busto sollevato a un angolo di 35° per 30 minuti senza supporto respiratorio
• In grado di fornire il consenso informato (come giudicato dallo sperimentatore) e in grado di rispettare tutte le visite di studio e tutte le procedure di studio

• Le femmine non devono essere in grado di rimanere incinte (ad es. post-menopausa, chirurgicamente sterile o utilizzando metodi di controllo delle nascite altamente efficaci) per la durata dello studio. Metodi di controllo delle nascite altamente efficaci sono quelli con un tasso di fallimento < 1% all'anno se impiegati in modo coerente e corretto, ad es. Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione:

  • orale
  • intravaginale
  • transdermico
  • Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione:
  • orale
  • iniettabile
  • impiantabile
  • dispositivo intrauterino (IUD)
  • sistema intrauterino di rilascio degli ormoni (IUS)
  • partner vasectomizzato
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e al basale e non devono allattare

Criteri di esclusione:

• Impossibile fornire il consenso informato
• Storia o diagnosi attuale di diabete o condizione medica che influisce sul dispendio energetico di tutto il corpo (ad es. Hashimoto, malattia cardiaca)
• Morbo di Parkinson o parkinsonismo, tremore, sindrome delle gambe senza riposo

• Criteri di laboratorio di sicurezza allo screening relativi a malattia renale significativa:

  • Clearance della creatinina < 50 mL/min (Cockcroft-Gault) basato sulla cistatina C
• Uso della tracheostomia o della ventilazione non invasiva (NIV) > 22 ore al giorno
• Incapacità di deglutire le compresse

• Terapia di controindicazione:

  • Allergia a uno dei principi attivi farmaceutici (API) o eccipienti del prodotto.
  • Trattamento antipertensivo [la trimetazidina può causare ipotensione]
• Evidenza di malattia maligna
• Malattia neuromuscolare significativa diversa da ALS/MND
• Malattia in corso che può causare neuropatia
• Gravidanza o allattamento
• Donne che cercano attivamente una gravidanza che non usano una forma adeguata di contraccettivo come specificato nei criteri di inclusione.
• Privazione della libertà per ordine amministrativo o giudiziario