혈소판 수혈 의존성이 있는 저위험 MDS 환자에서 엘트롬보팍의 효능 및 안전성 연구
2023년 10월 17일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
혈소판 수혈 의존성이 있는 성인 저위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 Eltrombopag 단일 요법과 위약을 비교하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 일본 지역 2상 임상 연구
이 연구는 혈소판 수혈 의존성 저위험 골수이형성 증후군(LR-MDS)이 있는 일본 성인 환자에서 엘트롬보팍 단독 요법의 효능과 안전성을 평가하기 위해 고안되었습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 혈소판 수혈 의존성 저위험 MDS(IPSS-R 매우 낮음, 낮음, 중간 골수 모세포 수가 5% 미만이고 세포유전학적 매우 양호, 양호 또는 중간 위험이 있는 위험). 기준선에서의 혈소판 수혈 의존성은 무작위 배정 전 4주 이내에 정기적으로 2회 이상의 빈도로 혈소판 수혈을 받는 것으로 정의됩니다. 혈소판 수치가 20 X 10^9/L 미만이거나 출혈 증상이 있고 혈소판 수치가 30 X 10^9/L 미만인 환자는 혈소판 수혈을 시행해야 합니다.
1차 목표는 24주차에 혈소판 수혈 독립성을 달성한 참가자의 비율 측면에서 위약 대비 엘트롬보팍의 우월성을 입증하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +81337978748
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 장소
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Aomori, 일본, 030 8553
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Chiba, 일본, 260-0852
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Osaka, 일본, 534-0021
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Yamagata, 일본, 990 9585
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Narita, Chiba, 일본, 286-8523
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Kitakyushu, Fukuoka, 일본, 802-8533
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Kurume-city, Fukuoka, 일본, 830-8543
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Fukushima
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Fukushima city, Fukushima, 일본, 960 1295
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Gifu
-
Gifu shi, Gifu, 일본, 500 8513
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Hiroshima
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Ohtake, Hiroshima, 일본, 739-0696
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Hyogo
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Nishinomiya, Hyogo, 일본, 663 8501
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ibaraki
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Mito, Ibaraki, 일본, 310-0015
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa
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Kanazawa, Ishikawa, 일본, 920-0853
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, 일본, 259-1193
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Yokohama, Kanagawa, 일본, 221-0855
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
-
Kumamoto-city, Kumamoto, 일본, 860-0008
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai city, Miyagi, 일본, 980 8574
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Nagano
-
Matsumoto-city, Nagano, 일본, 399-8701
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Nagasaki
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Nagasaki-city, Nagasaki, 일본, 852-8501
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka Sayama, Osaka, 일본, 589 8511
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, 일본, 432-8580
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8603
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Itabashi ku, Tokyo, 일본, 173 8606
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Yamaguchi
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Shimonoseki, Yamaguchi, 일본, 750-0061
- 모병
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- International에 기초한 다음 예후 위험 범주 중 하나를 사용하여 조사자 평가에 의해 개정된 WHO 분류 4판에 따라 MDS로 진단된 환자
예후 스코어링 시스템(IPSS-R):
- 매우 낮음(0-1.5)
- 낮음 (2-3)
- 중간 위험(3.5-4.5) IPSS-R에 따른 예후 변수에 대한 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 골수 폭발 < 5%(조사자의 평가 및 중앙 검토에 따름)
IPSS-R에 해당하는 세포유전학적 매우 양호, 양호 또는 중간 위험도
- 혈소판 수혈 의존성
- 불응성, 불내성 또는 MDS 치료에 부적격
- Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태(PS) 0 또는 1
제외 기준:
- 이전에 엘트롬보팍, 로미플로스팀 또는 기타 TPO-RA를 투여한 이력이 있는 환자
- WHO 분류에 따른 치료 관련 MDS 개정 4판
- WHO 분류 개정 4판에 따른 만성 골수단구성 백혈병을 포함한 MDS/골수증식성 신생물
- WHO 분류 개정판 4판에 따른 과도한 돌풍(EB)이 있는 MDS
- IPSS-R 고위험 또는 초고위험 MDS의 알려진 이력
- 현재 MDS(예: HMA, 사이클로스포린 A(CsA) 또는 레날리도마이드) 치료를 받고 있습니다. 빈혈 환자에서 적혈구 생성 자극제(ESA) 또는 중증 호중구 감소증 및 재발성 감염 환자에서 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)를 사용한 보조 치료는 스크리닝 전 3개월 동안 안정적인 용량을 유지하고 동일한 용량으로 지속하는 경우 허용됩니다. eltrombopag의 최적 용량이 설정될 때까지 /일정.
- 조혈모세포이식이 예정된 환자
- 적절한 골수 샘플을 흡인할 수 없는 골수 섬유증
- 알려진 혈전성 위험 요인(시험자에 의해 결정된 바와 같이 연구 참여의 잠재적 이점이 혈전색전증 사건(TEE)의 잠재적 위험보다 더 큰 경우는 제외)
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 엘트롬보팍 암
1:1 비율로 무작위 배정된 참가자는 엘트롬보팍을 복용하게 됩니다.
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Eltrombopag는 12.5mg 및 25mg 정제로 제공되며 하루에 한 번(QD) 경구 복용합니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약군
1:1 비율로 무작위 배정된 참가자는 위약을 복용하게 됩니다.
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위약은 12.5mg 및 25mg 정제로 제공되며 하루에 한 번(QD) 경구 복용합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주차에 혈소판 수혈 독립을 달성한 참가자의 비율
기간: 24주차
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혈소판 수혈 독립성은 최소 8주 동안 혈소판 수혈을 하지 않는 것으로 정의됩니다.
혈소판 수는 기준선 수보다 높아야 합니다.
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24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈소판 수혈 독립까지의 시간
기간: 1년차, 2년차
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이는 무작위배정 날짜부터 최소 8주간 지속되는 혈소판 수혈 없는 기간의 첫날까지의 시간으로 정의됩니다.
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1년차, 2년차
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혈소판 수혈 독립 기간
기간: 1년차, 2년차
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이것은 혈소판 수혈 독립성을 달성한 참가자에 대해 정의되며 혈소판 수혈 없이 첫 번째 날짜부터 수혈 독립성을 달성한 날부터 혈소판 수혈 의존적이 되기 전 날짜까지 계산됩니다.
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1년차, 2년차
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혈소판 수혈 독립성이 있는 참가자의 비율
기간: 1년차, 2년차
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혈소판 수혈 독립성은 최소 8주 동안 혈소판 수혈을 하지 않는 것으로 정의됩니다.
혈소판 수는 기준선 수보다 높아야 합니다.
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1년차, 2년차
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24주차에 혈소판 수혈 빈도가 감소한 참가자 비율
기간: 24주차
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이는 무작위화 전 4주에 비해 이전 4주 동안 최소 50% 감소로 정의됩니다.
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24주차
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혈소판 반응이 있는 참가자의 백분율(혈액학적 개선(HI) - 혈소판))
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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혈소판 반응은 International Working Group 기준에 따라 HI-혈소판으로 정의됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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혈소판 반응 시간
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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이는 무작위 배정 날짜부터 수정된 IWG 기준에 따라 혈소판 반응 기준을 달성한 첫 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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혈소판 반응 기간
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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이것은 혈소판 반응을 달성한 참가자를 위해 정의되며 혈소판 반응 기준을 달성한 첫 날부터 수정된 IWG 기준에 따라 혈소판 반응이 소실되기 전 날짜까지 계산됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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혈액학적 개선-적혈구 및 -호중구 백분율
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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수정된 IWG 기준에 따라 24주, 1년차 및 2년차
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24주차, 1년차, 2년차
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HI 후 재발을 제외한 질병 진행 참가자의 백분율
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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이는 수정된 IWG 기준에 따라 조사자 평가 및 중앙 검토 모두에 대한 폭발 횟수와 관련됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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HI 및 수혈 독립 후 재발한 참가자 비율
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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24주차, 1년차 및 2년차에서 HI 및 수혈 독립 후 재발한 참가자의 비율.
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24주차, 1년차, 2년차
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급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행된 참가자 비율
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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이는 WHO 분류 개정판 4판에 따라 조사자 평가 및 중앙 검토 모두에 대해 24주차, 1년차 및 2년차에서 ≥ 20% 폭발로 정의됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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백혈병 없는 생존(LFS)
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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이는 무작위 배정 날짜부터 WHO 분류 개정 4판에 따라 조사자 평가 및 중앙 검토를 위한 모든 원인으로 인한 폭발 또는 사망이 20% 이상 발생한 AML로의 진행까지의 시간으로 정의됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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임상적으로 유의한 출혈 사건
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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이것은 WHO 출혈 척도에 따라 ≥ 등급 2 사건으로 정의됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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전체 생존(OS)
기간: 24주차, 1년차, 2년차
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OS는 임의의 원인으로 인한 무작위 배정에서 사망까지의 시간으로 정의됩니다.
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24주차, 1년차, 2년차
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QLQ-C30을 사용하여 측정한 삶의 질
기간: 기준선, 52주까지 4주마다, 52주 이후 치료 종료 또는 치료 후 추적 종료까지 8주마다, 약 3.5년.
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QLQ-C30을 사용하여 측정한 기준선에서 각 방문까지의 변화. EORTC-QLQ-C30은 암 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 개발된 30개 항목의 설문지입니다. 신체 기능, 질병 증상, 전반적 건강 상태 및 효용에 대한 28개 질문에 대한 피험자의 응답은 4점 척도(1=전혀 아님 ~ 4=매우 많이)로 점수가 매겨지며, 낮은 점수는 기능이 높거나 건강한 수준임을 나타냅니다. . 그리고 건강 관련 QoL에 대한 2개의 질문에 대한 응답은 7점 척도(1=매우 나쁨 ~ 7=우수)로 점수가 매겨지며, 높은 점수는 높은/건강한 기능 수준을 나타냅니다. 선형 변환을 사용하여 원시 점수가 표준화되어 점수 범위가 0에서 100까지입니다. |
기준선, 52주까지 4주마다, 52주 이후 치료 종료 또는 치료 후 추적 종료까지 8주마다, 약 3.5년.
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약동학(PK): Cmax
기간: 집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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참가자의 하위 집합에서 초기 용량 및 적용 가능한 경우 125mg 및 150mg의 정상 상태에서 24시간 동안 엘트롬보팍의 전체 PK 프로필.
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집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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PK: 티맥스
기간: 집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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참가자의 하위 집합에서 초기 용량 및 적용 가능한 경우 125mg 및 150mg의 정상 상태에서 24시간 동안 엘트롬보팍의 전체 PK 프로필.
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집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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PK: AUC
기간: 집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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참가자의 하위 집합에서 초기 용량 및 적용 가능한 경우 125mg 및 150mg의 정상 상태에서 24시간 동안 엘트롬보팍의 전체 PK 프로필.
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집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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정상 상태에서 eltrombopag의 최저 농도
기간: 집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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모든 참가자의 각 용량 수준에서
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집중: 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6, 8 및 24시간. 최저점: 초기 용량을 시작하거나 최대 용량에 도달할 때까지 각 용량 변경 후 15일.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 25일
기본 완료 (추정된)
2026년 1월 15일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CETB115L11201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
엘트롬보팍에 대한 임상 시험
-
University Children's Hospital BaselNovartis Pharmaceuticals; Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung; University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology모집하지 않고 적극적으로
-
The First Affiliated Hospital of Soochow University모병