- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04797000
Eltrombopagin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus alhaisemman riskin MDS-potilailla, joilla on verihiutalesiirtoriippuvuus
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, Japanin paikallinen vaiheen II kliininen tutkimus, jossa verrataan eltrombopagimonoterapiaa plaseboon aikuisten matalamman riskin myelodysplastisia oireyhtymiä (MDS) sairastavilla potilailla, joilla on verihiutalesiirtoriippuvuus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, japanilainen paikallinen vaiheen II tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida eltrombopagin monoterapian tehoa ja turvallisuutta japanilaisilla aikuispotilailla, joilla on verihiutaleiden siirrosta riippuvainen pienemmän riskin MDS (IPSS-R erittäin matala, matala, keskitaso). riski luuytimen blastimäärällä < 5 % ja sytogeneettinen erittäin hyvä, hyvä tai keskitasoinen riski). Verihiutaleiden siirtoriippuvuus lähtötilanteessa määritellään verihiutaleiden siirroksi säännöllisesti vähintään 2 kertaa 4 viikon aikana ennen satunnaistamista. Verihiutaleiden siirto tulee suorittaa potilaalle, jonka verihiutaleiden määrä on < 20 x 10^9/l tai jolla on verenvuotooireita ja verihiutaleiden määrä < 30 x 10^9/l.
Ensisijaisena tavoitteena on osoittaa eltrombopagin paremmuus lumelääkkeeseen verrattuna niiden osallistujien osuudella, jotka saavuttavat verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuden viikolla 24.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +81337978748
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Aomori, Japani, 030 8553
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Chiba, Japani, 260-0852
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Osaka, Japani, 534-0021
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Yamagata, Japani, 990 9585
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Narita, Chiba, Japani, 286-8523
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukuoka
-
Kitakyushu, Fukuoka, Japani, 802-8533
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Kurume-city, Fukuoka, Japani, 830-8543
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukushima
-
Fukushima city, Fukushima, Japani, 960 1295
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Gifu
-
Gifu shi, Gifu, Japani, 500 8513
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hiroshima
-
Ohtake, Hiroshima, Japani, 739-0696
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyogo
-
Nishinomiya, Hyogo, Japani, 663 8501
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Ibaraki
-
Mito, Ibaraki, Japani, 310-0015
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-0853
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Yokohama, Kanagawa, Japani, 221-0855
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto-city, Kumamoto, Japani, 860-0008
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai city, Miyagi, Japani, 980 8574
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagano
-
Matsumoto-city, Nagano, Japani, 399-8701
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki-city, Nagasaki, Japani, 852-8501
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka Sayama, Osaka, Japani, 589 8511
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Shizuoka
-
Hamamatsu, Shizuoka, Japani, 432-8580
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8603
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Itabashi ku, Tokyo, Japani, 173 8606
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Yamaguchi
-
Shimonoseki, Yamaguchi, Japani, 750-0061
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu MDS WHO:n luokituksen mukaan, tarkistettiin 4. painoksessa tutkijan arvioinnilla jollakin seuraavista prognostisista riskiluokista, jotka perustuvat kansainväliseen
Prognostinen pisteytysjärjestelmä (IPSS-R):
- erittäin alhainen (0-1,5)
- matala (2-3)
- keskimääräiset riskit (3,5-4,5) Kaikkien seuraavien IPSS-R:n ennustemuuttujien kriteerien tulee täyttyä.
- Luuydinräjähdys < 5 % (sekä tutkijan arvion että keskitetyn tarkastelun mukaan)
Sytogeneettinen erittäin hyvä, hyvä tai keskitasoinen riski, joka vastaa IPSS-R:ää
- Verihiutaleiden siirtoriippuvuus
- Tulenkestävä, ei siedä MDS-hoitoja tai ei kelpaa niihin
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Suorituskykytila (PS) 0 tai 1
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet eltrombopagia, romiplostiimia tai muuta TPO-RA:ta
- Hoitoon liittyvä MDS WHO:n tarkistetun luokituksen 4. painos
- MDS/myeloproliferatiiviset kasvaimet mukaan lukien krooninen myelomonosyyttinen leukemia WHO:n tarkistetun 4. painoksen mukaan
- MDS ylimääräisellä blastilla (EB) WHO:n tarkistetun 4. painoksen mukaan
- Tunnettu IPSS-R:n korkean tai erittäin suuren riskin MDS
- Saat tällä hetkellä MDS-hoitoja (esim. HMA, syklosporiini A (CsA) tai lenalidomidi). Tukihoito erytropoieesia stimuloivilla aineilla (ESA:illa) anemiapotilailla tai granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF) potilailla, joilla on vaikea neutropenia ja toistuvia infektioita, on sallittu, jos annokset ovat vakaat 3 kuukauden ajan ennen seulontaa ja jatkavat samalla annostuksella. /aikataulu, kunnes optimaalinen eltrombopagin annos on määritetty.
- Potilaat, joille on suunniteltu hematopoieettisten kantasolujen siirto
- Luuydinfibroosi, joka johtaa kyvyttömyyteen imeä riittävää luuydinnäytettä
- Tunnetut trombofiiliset riskitekijät (paitsi tapauksia, joissa tutkimukseen osallistumisen potentiaaliset hyödyt olivat tutkijan määrittämiä tromboembolisten tapahtumien (TEE) mahdollisia riskejä suuremmat)
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Eltrombopagin käsivarsi
Osallistujat, jotka on satunnaistettu suhteeseen 1:1, ottavat eltrombopagia.
|
Eltrombopagia on saatavana 12,5 mg:n ja 25 mg:n tabletteina, ja se otetaan suun kautta kerran päivässä (QD)
Muut nimet:
|
Placebo Comparator: Placebo Arm
Suhteeseen 1:1 satunnaistetut osallistujat saavat lumelääkettä.
|
Plaseboa on 12,5 mg ja 25 mg tabletteina ja se otetaan suun kautta kerran päivässä (QD)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuden viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Verihiutaleiden siirrosta riippumattomuus määritellään verihiutaleidensiirron poissaoloksi vähintään 8 viikon ajan.
Verihiutaleiden määrän tulee olla suurempi kuin lähtötaso.
|
Viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Aika verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuteen
Aikaikkuna: Vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä vähintään 8 viikkoa kestävän verihiutaleiden siirtovapaan jakson ensimmäiseen päivään.
|
Vuosi 1, vuosi 2
|
Verihiutaleidensiirron riippumattomuuden kesto
Aikaikkuna: Vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään vain osallistujille, jotka ovat saavuttaneet riippumattomuuden verihiutaleiden siirrosta, ja se lasketaan ensimmäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden siirto on vapaa, mikä johtaa verensiirrosta riippumattomuuden saavuttamiseen, päivämäärään, ennen kuin he ovat riippuvaisia verihiutaleiden siirrosta.
|
Vuosi 1, vuosi 2
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on riippumaton verihiutaleiden siirrosta
Aikaikkuna: Vuosi 1, vuosi 2
|
Verihiutaleiden siirrosta riippumattomuus määritellään verihiutaleidensiirron poissaoloksi vähintään 8 viikon ajan.
Verihiutaleiden määrän tulee olla suurempi kuin lähtötaso.
|
Vuosi 1, vuosi 2
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden verihiutaleiden siirtotiheys on vähentynyt viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Tämä määritellään vähennykseksi vähintään 50 prosentilla neljän edeltävän viikon aikana verrattuna satunnaistamista edeltäneisiin neljään viikkoon.
|
Viikko 24
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on verihiutalevaste (hematologinen paraneminen (HI) - verihiutale)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Verihiutalevaste määritellään HI-verihiutaleiksi kansainvälisen työryhmän kriteerien mukaan.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Aika verihiutalevasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä ensimmäiseen päivämäärään, jolloin verihiutaleiden vastekriteerit saavutetaan modifioitujen IWG-kriteerien mukaan.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Trombosyyttivasteen kesto
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään osallistujille, jotka ovat saavuttaneet verihiutalevasteen, ja se lasketaan ensimmäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden vastekriteerit saavutettiin, päivämäärään, joka edeltää verihiutaleiden vasteen menetystä muutetun IWG-kriteerin perusteella.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Hematologisen paranemisen prosenttiosuus - erytroidi ja -neutrofiili
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
muokatun IWG-kriteerin mukaan 24 viikon kohdalla, vuosina 1 ja 2
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Prosenttiosuus osallistujista, joiden sairaus eteni, pois lukien uusiutuminen HI:n jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä koskee sekä tutkijan arvioinnin että keskitetyn tarkastelun räjäytysmääriä muutettujen IWG-kriteerien mukaisesti.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusiutuminen HI:n ja verensiirron jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusiutuminen HI:n ja verensiirrosta riippumattomuuden jälkeen viikolla 24, vuosina 1 ja 2.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on eteneminen akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään ≥ 20 % blastiksi viikolla 24, vuosina 1 ja 2 sekä tutkijan arvioinnissa että keskitetyssä arvioinnissa WHO:n tarkistetun 4. painoksen mukaisessa luokituksessa.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Leukemiaton eloonjääminen (LFS)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä AML:n etenemiseen WHO:n tarkistetun luokituksen 4. painoksen mukaan ≥ 20 prosentin blasteista tai mistä tahansa syystä johtuvasta kuolemasta sekä tutkijan arvioinnissa että keskitetyssä arvioinnissa.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Kliinisesti merkittävät verenvuototapahtumat
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Tämä määritellään ≥ asteen 2 tapahtumiksi WHO:n verenvuotoasteikon mukaan.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Käyttöjärjestelmä on määritelty aika satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä.
|
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
|
Elämänlaatu mitattuna QLQ-C30:lla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikon välein viikkoon 52 asti, 8 viikon välein viikon 52 jälkeen hoidon loppuun tai hoidon jälkeisen seurannan loppuun, noin 3,5 vuotta.
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaiseen käyntiin mitattiin QLQ-C30:lla. EORTC-QLQ-C30 on 30 kohdan kyselylomake, joka on kehitetty arvioimaan syöpäpotilaiden elämänlaatua. Koehenkilön vastaukset 28 kysymykseen heidän fyysistä toimintaansa, sairauden oireistaan, maailmanlaajuisesta terveydentilastaan ja hyödyllisyydestään pisteytetään 4 pisteen asteikolla (1 = ei ollenkaan 4 = erittäin paljon), alhainen pistemäärä tarkoittaa korkeaa / terveellistä toimintakykyä . Ja vastaukset kahteen terveyteen liittyvää elämänlaatua koskevaan kysymykseen pisteytetään 7 pisteen asteikolla (1 = erittäin huono - 7 = erinomainen), korkea pistemäärä tarkoittaa korkeaa / terveellistä toimintakykyä. Lineaarisen muunnoksen avulla raakapisteet standardoidaan niin, että pisteet vaihtelevat välillä 0-100. |
Lähtötilanne, 4 viikon välein viikkoon 52 asti, 8 viikon välein viikon 52 jälkeen hoidon loppuun tai hoidon jälkeisen seurannan loppuun, noin 3,5 vuotta.
|
Farmakokinetiikka (PK): Cmax
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
Eltrombopagin täydellinen PK-profiili 24 tunnin aikana vakaassa tilassa aloitusannoksella ja tarvittaessa 125 mg:lla ja 150 mg:lla osallistujien alajoukossa.
|
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
PK: Tmax
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
Eltrombopagin täydellinen PK-profiili 24 tunnin aikana vakaassa tilassa aloitusannoksella ja tarvittaessa 125 mg:lla ja 150 mg:lla osallistujien alajoukossa.
|
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
PK: AUC
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
Eltrombopagin täydellinen PK-profiili 24 tunnin aikana vakaassa tilassa aloitusannoksella ja tarvittaessa 125 mg:lla ja 150 mg:lla osallistujien alajoukossa.
|
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
Eltrombopagin pienimmät pitoisuudet vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
jokaisella annostasolla kaikissa osallistujissa
|
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CETB115L11201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät
-
M.D. Anderson Cancer CenterEi vielä rekrytointiaMyeloproliferatiivinen kasvain | Myelodysplastinen kasvain | Pathway Mutant Myelodysplastic SyndromsYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Eltrombopag
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinenVenäjän federaatio
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterNovartisRekrytointiB-solulymfooma | CART HoitoIsrael
-
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'AdultoValmisPrimacy Immuuni TrombosytopeniaItalia
-
Novartis PharmaceuticalsValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
-
Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityGuangzhou First People's Hospital; Second Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonAkuutti myelooinen leukemia | Trombosytopenia | EltrombopagKiina
-
IRCCS Policlinico S. MatteoValmis
-
Dana-Farber Cancer InstituteLopetettuMultippeli myelooma | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisMyelodysplastiset oireyhtymät | TrombosytopeniaYhdysvallat
-
M.D. Anderson Cancer CenterGlaxoSmithKlineValmis