Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Eltrombopagin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus alhaisemman riskin MDS-potilailla, joilla on verihiutalesiirtoriippuvuus

tiistai 17. lokakuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, Japanin paikallinen vaiheen II kliininen tutkimus, jossa verrataan eltrombopagimonoterapiaa plaseboon aikuisten matalamman riskin myelodysplastisia oireyhtymiä (MDS) sairastavilla potilailla, joilla on verihiutalesiirtoriippuvuus

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan eltrombopagin monoterapian tehoa ja turvallisuutta japanilaisilla aikuispotilailla, joilla on verihiutaleiden siirrosta riippuvainen alhaisemman riskin myelodysplastinen oireyhtymä (LR-MDS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, japanilainen paikallinen vaiheen II tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida eltrombopagin monoterapian tehoa ja turvallisuutta japanilaisilla aikuispotilailla, joilla on verihiutaleiden siirrosta riippuvainen pienemmän riskin MDS (IPSS-R erittäin matala, matala, keskitaso). riski luuytimen blastimäärällä < 5 % ja sytogeneettinen erittäin hyvä, hyvä tai keskitasoinen riski). Verihiutaleiden siirtoriippuvuus lähtötilanteessa määritellään verihiutaleiden siirroksi säännöllisesti vähintään 2 kertaa 4 viikon aikana ennen satunnaistamista. Verihiutaleiden siirto tulee suorittaa potilaalle, jonka verihiutaleiden määrä on < 20 x 10^9/l tai jolla on verenvuotooireita ja verihiutaleiden määrä < 30 x 10^9/l.

Ensisijaisena tavoitteena on osoittaa eltrombopagin paremmuus lumelääkkeeseen verrattuna niiden osallistujien osuudella, jotka saavuttavat verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuden viikolla 24.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

      • Aomori, Japani, 030 8553
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japani, 260-0852
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japani, 534-0021
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japani, 990 9585
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japani, 286-8523
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japani, 802-8533
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Kurume-city, Fukuoka, Japani, 830-8543
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japani, 960 1295
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Gifu
      • Gifu shi, Gifu, Japani, 500 8513
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Japani, 739-0696
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japani, 663 8501
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Ibaraki
      • Mito, Ibaraki, Japani, 310-0015
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-0853
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Japani, 221-0855
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japani, 860-0008
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city, Miyagi, Japani, 980 8574
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Matsumoto-city, Nagano, Japani, 399-8701
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city, Nagasaki, Japani, 852-8501
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka Sayama, Osaka, Japani, 589 8511
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japani, 432-8580
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japani, 113-8603
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi ku, Tokyo, Japani, 173 8606
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Japani, 750-0061
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu MDS WHO:n luokituksen mukaan, tarkistettiin 4. painoksessa tutkijan arvioinnilla jollakin seuraavista prognostisista riskiluokista, jotka perustuvat kansainväliseen

Prognostinen pisteytysjärjestelmä (IPSS-R):

  • erittäin alhainen (0-1,5)
  • matala (2-3)
  • keskimääräiset riskit (3,5-4,5) Kaikkien seuraavien IPSS-R:n ennustemuuttujien kriteerien tulee täyttyä.
  • Luuydinräjähdys < 5 % (sekä tutkijan arvion että keskitetyn tarkastelun mukaan)
  • Sytogeneettinen erittäin hyvä, hyvä tai keskitasoinen riski, joka vastaa IPSS-R:ää

    • Verihiutaleiden siirtoriippuvuus
    • Tulenkestävä, ei siedä MDS-hoitoja tai ei kelpaa niihin
    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Suorituskykytila ​​(PS) 0 tai 1

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet eltrombopagia, romiplostiimia tai muuta TPO-RA:ta
  • Hoitoon liittyvä MDS WHO:n tarkistetun luokituksen 4. painos
  • MDS/myeloproliferatiiviset kasvaimet mukaan lukien krooninen myelomonosyyttinen leukemia WHO:n tarkistetun 4. painoksen mukaan
  • MDS ylimääräisellä blastilla (EB) WHO:n tarkistetun 4. painoksen mukaan
  • Tunnettu IPSS-R:n korkean tai erittäin suuren riskin MDS
  • Saat tällä hetkellä MDS-hoitoja (esim. HMA, syklosporiini A (CsA) tai lenalidomidi). Tukihoito erytropoieesia stimuloivilla aineilla (ESA:illa) anemiapotilailla tai granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF) potilailla, joilla on vaikea neutropenia ja toistuvia infektioita, on sallittu, jos annokset ovat vakaat 3 kuukauden ajan ennen seulontaa ja jatkavat samalla annostuksella. /aikataulu, kunnes optimaalinen eltrombopagin annos on määritetty.
  • Potilaat, joille on suunniteltu hematopoieettisten kantasolujen siirto
  • Luuydinfibroosi, joka johtaa kyvyttömyyteen imeä riittävää luuydinnäytettä
  • Tunnetut trombofiiliset riskitekijät (paitsi tapauksia, joissa tutkimukseen osallistumisen potentiaaliset hyödyt olivat tutkijan määrittämiä tromboembolisten tapahtumien (TEE) mahdollisia riskejä suuremmat)

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Eltrombopagin käsivarsi
Osallistujat, jotka on satunnaistettu suhteeseen 1:1, ottavat eltrombopagia.
Eltrombopagia on saatavana 12,5 mg:n ja 25 mg:n tabletteina, ja se otetaan suun kautta kerran päivässä (QD)
Muut nimet:
  • ETB115
Placebo Comparator: Placebo Arm
Suhteeseen 1:1 satunnaistetut osallistujat saavat lumelääkettä.
Plaseboa on 12,5 mg ja 25 mg tabletteina ja se otetaan suun kautta kerran päivässä (QD)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuden viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Verihiutaleiden siirrosta riippumattomuus määritellään verihiutaleidensiirron poissaoloksi vähintään 8 viikon ajan. Verihiutaleiden määrän tulee olla suurempi kuin lähtötaso.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika verihiutaleiden siirrosta riippumattomuuteen
Aikaikkuna: Vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä vähintään 8 viikkoa kestävän verihiutaleiden siirtovapaan jakson ensimmäiseen päivään.
Vuosi 1, vuosi 2
Verihiutaleidensiirron riippumattomuuden kesto
Aikaikkuna: Vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään vain osallistujille, jotka ovat saavuttaneet riippumattomuuden verihiutaleiden siirrosta, ja se lasketaan ensimmäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden siirto on vapaa, mikä johtaa verensiirrosta riippumattomuuden saavuttamiseen, päivämäärään, ennen kuin he ovat riippuvaisia ​​verihiutaleiden siirrosta.
Vuosi 1, vuosi 2
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on riippumaton verihiutaleiden siirrosta
Aikaikkuna: Vuosi 1, vuosi 2
Verihiutaleiden siirrosta riippumattomuus määritellään verihiutaleidensiirron poissaoloksi vähintään 8 viikon ajan. Verihiutaleiden määrän tulee olla suurempi kuin lähtötaso.
Vuosi 1, vuosi 2
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden verihiutaleiden siirtotiheys on vähentynyt viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
Tämä määritellään vähennykseksi vähintään 50 prosentilla neljän edeltävän viikon aikana verrattuna satunnaistamista edeltäneisiin neljään viikkoon.
Viikko 24
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on verihiutalevaste (hematologinen paraneminen (HI) - verihiutale)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Verihiutalevaste määritellään HI-verihiutaleiksi kansainvälisen työryhmän kriteerien mukaan.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Aika verihiutalevasteeseen
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä ensimmäiseen päivämäärään, jolloin verihiutaleiden vastekriteerit saavutetaan modifioitujen IWG-kriteerien mukaan.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Trombosyyttivasteen kesto
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään osallistujille, jotka ovat saavuttaneet verihiutalevasteen, ja se lasketaan ensimmäisestä päivästä, jolloin verihiutaleiden vastekriteerit saavutettiin, päivämäärään, joka edeltää verihiutaleiden vasteen menetystä muutetun IWG-kriteerin perusteella.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Hematologisen paranemisen prosenttiosuus - erytroidi ja -neutrofiili
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
muokatun IWG-kriteerin mukaan 24 viikon kohdalla, vuosina 1 ja 2
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Prosenttiosuus osallistujista, joiden sairaus eteni, pois lukien uusiutuminen HI:n jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Tämä koskee sekä tutkijan arvioinnin että keskitetyn tarkastelun räjäytysmääriä muutettujen IWG-kriteerien mukaisesti.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusiutuminen HI:n ja verensiirron jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on uusiutuminen HI:n ja verensiirrosta riippumattomuuden jälkeen viikolla 24, vuosina 1 ja 2.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on eteneminen akuuttiin myelooiseen leukemiaan (AML)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään ≥ 20 % blastiksi viikolla 24, vuosina 1 ja 2 sekä tutkijan arvioinnissa että keskitetyssä arvioinnissa WHO:n tarkistetun 4. painoksen mukaisessa luokituksessa.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Leukemiaton eloonjääminen (LFS)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään ajaksi satunnaistamisen päivämäärästä AML:n etenemiseen WHO:n tarkistetun luokituksen 4. painoksen mukaan ≥ 20 prosentin blasteista tai mistä tahansa syystä johtuvasta kuolemasta sekä tutkijan arvioinnissa että keskitetyssä arvioinnissa.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Kliinisesti merkittävät verenvuototapahtumat
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Tämä määritellään ≥ asteen 2 tapahtumiksi WHO:n verenvuotoasteikon mukaan.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Käyttöjärjestelmä on määritelty aika satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä.
Viikko 24, vuosi 1, vuosi 2
Elämänlaatu mitattuna QLQ-C30:lla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 4 viikon välein viikkoon 52 asti, 8 viikon välein viikon 52 jälkeen hoidon loppuun tai hoidon jälkeisen seurannan loppuun, noin 3,5 vuotta.

Muutokset lähtötilanteesta jokaiseen käyntiin mitattiin QLQ-C30:lla. EORTC-QLQ-C30 on 30 kohdan kyselylomake, joka on kehitetty arvioimaan syöpäpotilaiden elämänlaatua. Koehenkilön vastaukset 28 kysymykseen heidän fyysistä toimintaansa, sairauden oireistaan, maailmanlaajuisesta terveydentilastaan ​​ja hyödyllisyydestään pisteytetään 4 pisteen asteikolla (1 = ei ollenkaan 4 = erittäin paljon), alhainen pistemäärä tarkoittaa korkeaa / terveellistä toimintakykyä . Ja vastaukset kahteen terveyteen liittyvää elämänlaatua koskevaan kysymykseen pisteytetään 7 pisteen asteikolla (1 = erittäin huono - 7 = erinomainen), korkea pistemäärä tarkoittaa korkeaa / terveellistä toimintakykyä.

Lineaarisen muunnoksen avulla raakapisteet standardoidaan niin, että pisteet vaihtelevat välillä 0-100.

Lähtötilanne, 4 viikon välein viikkoon 52 asti, 8 viikon välein viikon 52 jälkeen hoidon loppuun tai hoidon jälkeisen seurannan loppuun, noin 3,5 vuotta.
Farmakokinetiikka (PK): Cmax
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
Eltrombopagin täydellinen PK-profiili 24 tunnin aikana vakaassa tilassa aloitusannoksella ja tarvittaessa 125 mg:lla ja 150 mg:lla osallistujien alajoukossa.
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
PK: Tmax
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
Eltrombopagin täydellinen PK-profiili 24 tunnin aikana vakaassa tilassa aloitusannoksella ja tarvittaessa 125 mg:lla ja 150 mg:lla osallistujien alajoukossa.
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
PK: AUC
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
Eltrombopagin täydellinen PK-profiili 24 tunnin aikana vakaassa tilassa aloitusannoksella ja tarvittaessa 125 mg:lla ja 150 mg:lla osallistujien alajoukossa.
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
Eltrombopagin pienimmät pitoisuudet vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.
jokaisella annostasolla kaikissa osallistujissa
Intensiivinen: ennen annosta, 1, 2, 4, 6, 8 ja 24 tuntia annoksen jälkeen. Alin: 15. päivää aloitusannoksen aloittamisesta tai jokaisesta annoksen muuttamisesta, kunnes suurin annos saavutetaan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastiset oireyhtymät

Kliiniset tutkimukset Eltrombopag

3
Tilaa