Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af Eltrombopag hos MDS-patienter med lavere risiko med blodpladetransfusionsafhængighed

17. marts 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, Japansk lokalt fase II klinisk studie, der sammenligner Eltrombopag monoterapi versus placebo i voksne med lavere risiko for myelodysplastiske syndromer (MDS) patienter med blodpladetransfusionsafhængighed

Denne undersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​eltrombopag monoterapi hos japanske voksne patienter med blodpladetransfusionsafhængige lavere-risiko myelodysplastiske syndromer (LR-MDS).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, japansk lokalt fase II-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​eltrombopag monoterapi hos japanske voksne patienter med blodpladetransfusionsafhængig MDS med lavere risiko (IPSS-R meget lav, lav, mellemliggende risiko med knoglemarvsblastantal < 5 % og cytogenetisk meget god, god eller mellemrisiko). Trombocyttransfusionsafhængighed ved baseline er defineret som at modtage blodpladetransfusion regelmæssigt med en frekvens på 2 eller flere gange inden for 4 uger før randomisering. Blodpladetransfusion bør udføres for en patient med blodpladetal < 20 X 10^9/L eller med hæmoragiske symptomer og blodpladetal < 30 X 10^9/L.

Det primære mål er at demonstrere overlegenhed af eltrombopag i forhold til placebo med hensyn til andelen af ​​deltagere, der opnår blodpladetransfusionsuafhængighed i uge 24.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
      • Aomori, Japan, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japan, 260-0852
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japan, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Gifu, Japan, 5008513
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japan, 860-0008
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japan, 5340021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japan, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japan, 286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japan, 830-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Japan, 739-0696
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 920-8530
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 221-0855
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japan, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi Ku, Tokyo, Japan, 173 8606
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Japan, 750-0061
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med MDS i henhold til WHO-klassifikationen reviderede 4. udgave ved investigator-vurdering med en af ​​følgende prognostiske risikokategorier, baseret på International

Prognostisk scoresystem (IPSS-R):

  • meget lav (0-1,5)
  • lav (2-3)
  • mellemliggende risici (3,5-4,5) Alle følgende kriterier for prognostiske variabler pr. IPSS-R skal være opfyldt.
  • Knoglemarvsblast < 5 % (ifølge både efterforskerens vurdering og centrale gennemgang)

  • Cytogenetisk meget god, god eller mellemrisiko svarende til IPSS-R

    • Blodpladetransfusionsafhængighed
    • Refraktær, intolerant over for eller ikke egnet til MDS-behandlinger
    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Ydelsesstatus (PS) 0 eller 1

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med tidligere administration af eltrombopag, romiplostim eller anden TPO-RA
  • Terapi-relateret MDS i henhold til WHO-klassifikationen revideret 4. udgave
  • MDS/myeloproliferative neoplasmer inklusive kronisk myelomonocytisk leukæmi i henhold til WHO-klassifikationen reviderede 4. udgave
  • MDS med overskydende eksplosioner (EB) i henhold til WHO-klassifikationen revideret 4. udgave
  • Kendt historie med IPSS-R høj eller meget høj risiko MDS
  • Modtager i øjeblikket behandlinger for MDS (f.eks. HMA, cyclosporin A (CsA) eller lenalidomid). Understøttende behandling med erythropoiesis-stimulerende midler (ESA) hos anæmiske patienter eller granulocyt-kolonistimulerende faktor (G-CSF) hos patienter med svær neutropeni og tilbagevendende infektioner er tilladt, hvis dosis er stabil i 3 måneder før screening og fortsættes med samme dosering. /plan indtil den optimale dosis af eltrombopag er fastlagt.
  • Patienter, der er planlagt til hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Knoglemarvsfibrose, der fører til manglende evne til at aspirere tilstrækkelig knoglemarvsprøve
  • Kendte trombofile risikofaktorer (undtagen i tilfælde, hvor de potentielle fordele ved at deltage i undersøgelsen opvejede potentielle risici for tromboemboliske hændelser (TEE), som bestemt af investigator)

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eltrombopag arm
Deltagere randomiseret til et 1:1-forhold vil tage eltrombopag.
Medicin: Eltrombopag
Eltrombopag kommer i 12,5 mg og 25 mg tabletter og tages oralt én gang dagligt (QD)
Andre navne:
  • ETB115
Placebo komparator: Placebo arm
Deltagere randomiseret til forholdet 1:1 vil tage placebo.
Medicin: Placebo
Placebo kommer i 12,5 mg og 25 mg tabletter og tages oralt én gang dagligt (QD)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår blodpladetransfusionsuafhængighed i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Blodpladetransfusionsuafhængighed defineres som fravær af blodpladetransfusion i mindst 8 uger. Trombocyttallet skal være højere end baseline-tallet.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til uafhængighed af blodpladetransfusion
Tidsramme: År 1, år 2
Dette er defineret som tiden fra randomiseringsdatoen til den første dag i en blodpladetransfusionsfri periode, der varer mindst 8 uger.
År 1, år 2
Varighed af blodpladetransfusionsuafhængighed
Tidsramme: År 1, år 2
Dette er defineret for deltagere, som kun har opnået trombocyttransfusionsuafhængighed og vil blive beregnet fra den første dato for blodpladetransfusionsfri, hvilket resulterer i opnåelse af transfusionsuafhængighed til datoen, før de bliver blodpladetransfusionsafhængige.
År 1, år 2
Procentdel af deltagere med blodpladetransfusionsuafhængighed
Tidsramme: År 1, år 2
Blodpladetransfusionsuafhængighed defineres som fravær af blodpladetransfusion i mindst 8 uger. Trombocyttallet skal være højere end baseline-tallet.
År 1, år 2
Procentdel af deltagere med blodpladetransfusionsfrekvensreduktion i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Dette er defineret som en reduktion på mindst 50 procent i løbet af de 4 foregående uger sammenlignet med de 4 uger før randomisering.
Uge 24
Procentdel af deltagere med blodpladerespons (hæmatologisk forbedring (HI) - blodplader))
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Blodpladerespons er defineret som HI-blodplader i henhold til kriterierne i International Working Group.
Uge 24, år 1, år 2
Tid til blodpladerespons
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Dette er defineret som tiden fra datoen for randomisering til den første dato for opnåelse af trombocytresponskriterierne i henhold til modificerede IWG-kriterier.
Uge 24, år 1, år 2
Varighed af blodpladerespons
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Dette er defineret for deltagere, der har opnået trombocytrespons og vil blive beregnet fra den første dato for opnåelse af trombocytresponskriterierne til datoen før tab af trombocytrespons ifølge modificerede IWG-kriterier.
Uge 24, år 1, år 2
Procentdel af hæmatologisk forbedring - erythroid og -neutrofil
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
modificerede IWG-kriterier efter 24 uger, år 1 og 2
Uge 24, år 1, år 2
Procentdel af deltagere med sygdomsprogression eksklusiv tilbagefald efter HI
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Dette er med hensyn til eksplosionstal for både investigatorvurdering og central gennemgang i henhold til ændrede IWG-kriterier.
Uge 24, år 1, år 2
Procentdel af deltagere med tilbagefald efter HI og transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Procentdelen af ​​deltagere med tilbagefald efter HI og transfusionsuafhængighed i uge 24, år 1 og 2.
Uge 24, år 1, år 2
Procentdel af deltagere med progression til akut myeloid leukæmi (AML)
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Dette er defineret som ≥ 20 % blaster i uge 24, år 1 og 2 for både investigatorvurdering og central gennemgang pr. WHO-klassifikation revideret 4. udgave.
Uge 24, år 1, år 2
Leukæmifri overlevelse (LFS)
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Dette er defineret som tiden fra randomiseringsdatoen til progression til AML i henhold til WHO-klassifikationen revideret 4. udgave af ≥ 20 procent eksplosioner eller dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag til både investigatorvurdering og central gennemgang.
Uge 24, år 1, år 2
Klinisk signifikante blødningshændelser
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
Dette er defineret som ≥ grad 2 hændelser i henhold til WHOs blødningsskala.
Uge 24, år 1, år 2
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Uge 24, år 1, år 2
OS er defineret som tiden fra randomisering til død på grund af enhver årsag.
Uge 24, år 1, år 2
Livskvalitet målt med QLQ-C30
Tidsramme: Baseline, hver 4. uge indtil uge 52, hver 8. uge efter uge 52 til slutningen af ​​behandlingen eller slutningen af ​​efterbehandlingsopfølgningen, ca. 3,5 år.

Ændringerne fra baseline til hvert besøg blev målt med QLQ-C30. EORTC-QLQ-C30 er et spørgeskema på 30 punkter udviklet til at vurdere kræftpatienters livskvalitet. Forsøgspersonens svar på 28 spørgsmål om deres fysiske funktion, sygdomssymptomer, globale sundhedstilstand og nytteværdier scores på en 4-trins skala (1=Slet ikke til 4=Meget meget), en lav score indikerer et højt/sundt funktionsniveau . Og svarene på 2 spørgsmål om sundhedsrelateret QoL er scoret på en 7-trins skala (1=Meget dårlig til 7=Fremragende), en høj score indikerer et højt/sundt funktionsniveau.

Ved hjælp af lineær transformation standardiseres råscores, så scorerne varierer fra 0 til 100.
Baseline, hver 4. uge indtil uge 52, hver 8. uge efter uge 52 til slutningen af ​​behandlingen eller slutningen af ​​efterbehandlingsopfølgningen, ca. 3,5 år.
Farmakokinetik (PK): Cmax
Tidsramme: Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
Fuld PK-profil af eltrombopag over 24 timer ved steady state ved startdosis og ved 125 mg og 150 mg, når det er relevant, i undergruppe af deltagere.
Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
PK: Tmax
Tidsramme: Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
Fuld PK-profil af eltrombopag over 24 timer ved steady state ved startdosis og ved 125 mg og 150 mg, når det er relevant, i undergruppe af deltagere.
Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
PK: AUC
Tidsramme: Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
Fuld PK-profil af eltrombopag over 24 timer ved steady state ved startdosis og ved 125 mg og 150 mg, når det er relevant, i undergruppe af deltagere.
Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
Lavkoncentrationer af eltrombopag ved steady state
Tidsramme: Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.
på hvert dosisniveau hos alle deltagerne
Intensiv: før dosis, 1, 2, 4, 6, 8 og 24 timer efter dosis. Laveste tid: 15. dage efter start af startdosis eller hver dosisændring, indtil den maksimale dosis er nået.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

9. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CETB115L11201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Eltrombopag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner