Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Eltrombopag hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata alacsonyabb kockázatú MDS-betegeknél, akik vérlemezke-transzfúziós függőségben szenvednek

2023. október 17. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, japán II. fázisú helyi klinikai vizsgálat, amely az eltrombopag monoterápiát és a placebót hasonlítja össze thrombocyta-transzfúziós függőségben szenvedő, alacsonyabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő felnőtt betegeknél

Ez a vizsgálat célja az eltrombopag monoterápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelése thrombocyta-transzfúziótól függő, alacsonyabb kockázatú myelodysplasiás szindrómában (LR-MDS) szenvedő felnőtt betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, japán lokális II. fázisú vizsgálat az eltrombopag monoterápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan japán felnőtt betegeknél, akik vérlemezke-transzfúziótól függő, alacsonyabb kockázatú MDS-ben szenvednek (IPSS-R nagyon alacsony, alacsony, közepes kockázat, ha a csontvelő-blasztszám < 5% és a citogenetikai nagyon jó, jó vagy közepes kockázattal). A kiindulási thrombocyta-transzfúzió-függőség a randomizációt megelőző 4 héten belül rendszeres thrombocyta-transzfúzióban részesült, 2 vagy több alkalommal. Thrombocyta-transzfúziót kell végezni olyan betegeknél, akiknek vérlemezkeszáma < 20 x 10^9/l, vagy ha vérzéses tünetei vannak, és a vérlemezkeszáma < 30 x 10^9/l.

Az elsődleges cél az eltrombopag felülmúlása a placebóval szemben azon résztvevők arányában, akik a 24. héten elérik a vérlemezke-transzfúzió függetlenségét.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

36

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Aomori, Japán, 030 8553
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japán, 260-0852
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japán, 534-0021
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japán, 990 9585
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japán, 286-8523
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kitakyushu, Fukuoka, Japán, 802-8533
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Kurume-city, Fukuoka, Japán, 830-8543
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Fukushima
      • Fukushima city, Fukushima, Japán, 960 1295
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Gifu
      • Gifu shi, Gifu, Japán, 500 8513
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Japán, 739-0696
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Nishinomiya, Hyogo, Japán, 663 8501
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Ibaraki
      • Mito, Ibaraki, Japán, 310-0015
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Japán, 920-0853
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japán, 259-1193
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Japán, 221-0855
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto-city, Kumamoto, Japán, 860-0008
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city, Miyagi, Japán, 980 8574
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Nagano
      • Matsumoto-city, Nagano, Japán, 399-8701
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city, Nagasaki, Japán, 852-8501
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka Sayama, Osaka, Japán, 589 8511
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Hamamatsu, Shizuoka, Japán, 432-8580
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japán, 113-8603
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi ku, Tokyo, Japán, 173 8606
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Japán, 750-0061
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

20 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a betegek, akiknél a WHO osztályozása szerint MDS-t diagnosztizáltak, a vizsgálói értékelés alapján felülvizsgált 4. kiadásban a következő prognosztikai kockázati kategóriák egyikével, a Nemzetközi

Prognosztikai pontozási rendszer (IPSS-R):

  • nagyon alacsony (0-1,5)
  • alacsony (2-3)
  • köztes kockázatok (3,5-4,5) Az IPSS-R-enkénti prognosztikai változókra vonatkozó összes alábbi kritériumnak teljesülnie kell.
  • Csontvelő-robbanás < 5% (mind a vizsgáló értékelése, mind a központi felülvizsgálat alapján)

  • Az IPSS-R-nek megfelelő citogenetikai nagyon jó, jó vagy közepes kockázat

    • Thrombocyta transzfúziós függőség
    • Tűzálló, nem tolerálja az MDS-kezelést, vagy nem alkalmas rá
    • Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) Teljesítményállapot (PS) 0 vagy 1

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében eltrombopag, romiplosztim vagy más TPO-RA kezelés szerepel
  • Terápiával kapcsolatos MDS a WHO osztályozás szerint, felülvizsgált 4. kiadás
  • MDS/myeloproliferatív neoplazmák, beleértve a krónikus mielomonocitás leukémiát a WHO osztályozás felülvizsgált 4. kiadása szerint
  • MDS túlzott blastokkal (EB) a WHO-osztályozás szerint, felülvizsgált 4. kiadás
  • Az IPSS-R magas vagy nagyon magas kockázatú MDS ismert története
  • Jelenleg MDS-kezelésben részesül (például HMA, ciklosporin A (CsA) vagy lenalidomid). Vérszegény betegek erythropoiesis-stimuláló szerekkel (ESA-kkal), súlyos neutropeniában és visszatérő fertőzésekben szenvedő betegeknél granulocita-kolónia-stimuláló faktorral (G-CSF) történő szupportív kezelés megengedett, ha a szűrést megelőző 3 hónapig stabil dózisban alkalmazzák, és ugyanazzal az adagolással folytatják. /ütemezést az eltrombopag optimális adagjának megállapításáig.
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantációra tervezett betegek
  • Csontvelő-fibrózis, amely a megfelelő csontvelő-minta leszívásának képtelenségéhez vezet
  • Ismert thrombophiliás kockázati tényezők (kivéve azokat az eseteket, amikor a vizsgálatban való részvétel lehetséges előnyei meghaladják a thromboemboliás események (TEE) lehetséges kockázatait, a vizsgáló meghatározása szerint)

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Eltrombopag kar
Az 1:1 arányban randomizált résztvevők eltrombopagot kapnak.
Drog: Eltrombopag
Az eltrombopag 12,5 mg-os és 25 mg-os tablettákban kapható, és naponta egyszer szájon át kell bevenni (QD).
Más nevek:
  • ETB115
Placebo Comparator: Placebo Arm
Az 1:1 arányban véletlenszerűen kiválasztott résztvevők placebót kapnak.
Drog: Placebo
A placebo 12,5 mg-os és 25 mg-os tablettákban kapható, és naponta egyszer szájon át kell bevenni (QD).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik a 24. héten elérik a vérlemezke-transzfúzió függetlenségét
Időkeret: 24. hét
A vérlemezke-transzfúzió függetlenségét úgy definiálják, ha legalább 8 hétig nincs vérlemezke-transzfúzió. A vérlemezkeszámnak magasabbnak kell lennie, mint az alapvonal.
24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Ideje a vérlemezke-transzfúzió függetlenségéhez
Időkeret: 1. év, 2. év
Ez a definíció szerint a randomizáció dátumától a legalább 8 hétig tartó vérlemezke-transzfúziómentes időszak első napjáig eltelt idő.
1. év, 2. év
A vérlemezke-transzfúzió függetlenségének időtartama
Időkeret: 1. év, 2. év
Ez csak azokra a résztvevőkre vonatkozik, akik elérték a thrombocyta-transzfúzió függetlenségét, és a transzfúziós függetlenséget eredményező vérlemezke-transzfúziótól mentes első időponttól számítják a thrombocyta-transzfúzió függővé válását megelőző időpontig.
1. év, 2. év
A vérlemezke-transzfúziótól független résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 1. év, 2. év
A vérlemezke-transzfúzió függetlenségét úgy definiálják, ha legalább 8 hétig nincs vérlemezke-transzfúzió. A vérlemezkeszámnak magasabbnak kell lennie, mint az alapvonal.
1. év, 2. év
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a vérlemezke-transzfúzió gyakorisága csökkent a 24. héten
Időkeret: 24. hét
Ez a definíció szerint legalább 50 százalékos csökkenés a megelőző 4 hét során a randomizálást megelőző 4 héthez képest.
24. hét
A vérlemezke-válaszban résztvevők százalékos aránya (hematológiai javulás (HI) – vérlemezke)
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
A vérlemezke-választ a Nemzetközi Munkacsoport kritériumai szerint HI-thrombocytaként határozzák meg.
24. hét, 1. év, 2. év
A vérlemezkék válaszának ideje
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Ezt a véletlen besorolás dátumától a módosított IWG-kritériumok szerinti thrombocytaválasz-kritériumok elérésének első dátumáig eltelt időként határozzuk meg.
24. hét, 1. év, 2. év
A vérlemezke válasz időtartama
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Ezt azokra a résztvevőkre határozzák meg, akik elértek thrombocyta-választ, és a thrombocyta-válasz kritériumának elérésének első dátumától számítják a módosított IWG-kritériumok alapján a vérlemezke-válasz elvesztését megelőző időpontig.
24. hét, 1. év, 2. év
A hematológiai javulás százalékos aránya - eritroid és -neutrofil
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
módosított IWG-kritériumok szerint a 24. héten, 1. és 2. évben
24. hét, 1. év, 2. év
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a betegség előrehaladott, kivéve a HI utáni visszaesést
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Ez mind a vizsgálói értékelésnél, mind a módosított IWG-kritériumok szerinti központi felülvizsgálatnál a robbantási számokra vonatkozik.
24. hét, 1. év, 2. év
A HI és transzfúziós függetlenség után relapszusban szenvedők százalékos aránya
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a HI és transzfúziós függetlenség után visszaestek a 24. héten, az 1. és a 2. évben.
24. hét, 1. év, 2. év
Az akut myeloid leukémiává (AML) előrehaladott résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Ez a 24. héten, az 1. és a 2. évben ≥ 20%-os blasztok esetén a vizsgálói értékelés és a központi felülvizsgálat tekintetében a WHO osztályozásának felülvizsgált 4. kiadása szerint.
24. hét, 1. év, 2. év
Leukémiamentes túlélés (LFS)
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Ezt a véletlen besorolás dátumától az AML-be való progresszióig eltelt időként definiálják a WHO-osztályozás felülvizsgált 4. kiadása szerint, ahol ≥ 20 százalékos blastok vagy bármilyen ok miatti halálozás mind a vizsgálói értékelés, mind a központi felülvizsgálat szempontjából.
24. hét, 1. év, 2. év
Klinikailag jelentős vérzéses események
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Ezt a WHO vérzési skálája szerint ≥ 2-es fokozatú eseményekként határozzák meg.
24. hét, 1. év, 2. év
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 24. hét, 1. év, 2. év
Az operációs rendszer a randomizálástól a bármilyen okból bekövetkezett halálig eltelt idő.
24. hét, 1. év, 2. év
Életminőség QLQ-C30 segítségével mérve
Időkeret: Kiindulási állapot, 4 hetente az 52. hétig, 8 hetente az 52. hét után a kezelés végéig vagy a kezelés utáni követés végéig, körülbelül 3,5 év.

A QLQ-C30 segítségével mértük az alapvonaltól az egyes látogatásokig mért változásokat. Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 elemből álló kérdőív, amelyet a rákos betegek életminőségének felmérésére fejlesztettek ki. Az alanyok 28 kérdésre adott válaszait a testi működésükről, betegség tüneteiről, globális egészségi állapotáról és hasznosságáról egy 4-fokú skálán értékelik (1=egyáltalán nem 4=nagyon), az alacsony pontszám magas / egészséges működési szintet jelez . Az egészséggel kapcsolatos életminőséggel kapcsolatos 2 kérdésre adott válaszokat pedig egy 7-es skálán értékelik (1 = nagyon gyenge - 7 = kiváló), a magas pontszám a működés magas / egészséges szintjét jelzi.

Lineáris transzformáció használatával a nyers pontszámok szabványosítva vannak, így a pontszámok 0 és 100 között mozognak.
Kiindulási állapot, 4 hetente az 52. hétig, 8 hetente az 52. hét után a kezelés végéig vagy a kezelés utáni követés végéig, körülbelül 3,5 év.
Farmakokinetika (PK): Cmax
Időkeret: Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
Az eltrombopag teljes farmakokinetikai profilja 24 órán keresztül egyensúlyi állapotban a kezdeti dózis mellett, valamint adott esetben 125 mg és 150 mg mellett a résztvevők alcsoportjában.
Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
PK: Tmax
Időkeret: Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
Az eltrombopag teljes farmakokinetikai profilja 24 órán keresztül egyensúlyi állapotban a kezdeti dózis mellett, valamint adott esetben 125 mg és 150 mg mellett a résztvevők alcsoportjában.
Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
PK: AUC
Időkeret: Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
Az eltrombopag teljes farmakokinetikai profilja 24 órán keresztül egyensúlyi állapotban a kezdeti dózis mellett, valamint adott esetben 125 mg és 150 mg mellett a résztvevők alcsoportjában.
Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
Az eltrombopag minimális koncentrációja egyensúlyi állapotban
Időkeret: Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.
minden dózisszinten az összes résztvevőnél
Intenzív: adagolás előtt, 1, 2, 4, 6, 8 és 24 órával az adagolás után. Minimális érték: 15. nappal a kezdő adag megkezdése után vagy minden dózismódosítás után a maximális dózis eléréséig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. január 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CETB115L11201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mielodiszpláziás szindrómák

Klinikai vizsgálatok a Eltrombopag

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ghana

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel