Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania eltrombopagu u pacjentów z MDS niskiego ryzyka, zależnych od transfuzji płytek krwi

17 marca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, lokalne badanie kliniczne II fazy w Japonii, porównujące monoterapię eltrombopagiem z placebo u dorosłych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego ryzyka, uzależnionych od transfuzji płytek krwi

Badanie to ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa monoterapii eltrombopagiem u dorosłych japońskich pacjentów z zależnymi od transfuzji płytek krwi zespołami mielodysplastycznymi niskiego ryzyka (LR-MDS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, japońskie miejscowe badanie II fazy, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa monoterapii eltrombopagiem u dorosłych japońskich pacjentów z MDS o niższym ryzyku zależnym od transfuzji płytek krwi (IPSS-R bardzo niski, niski, pośredni ryzyko przy liczbie blastów w szpiku kostnym < 5% i ryzyko cytogenetyczne bardzo dobre, dobre lub pośrednie). Zależność od transfuzji płytek krwi na początku badania definiuje się jako regularne otrzymywanie transfuzji płytek krwi z częstością 2 lub więcej razy w ciągu 4 tygodni przed randomizacją. Transfuzję płytek krwi należy wykonać u pacjenta z liczbą płytek krwi < 20 X 10^9/L lub z objawami krwotocznymi i liczbą płytek krwi < 30 X 10^9/L.

Głównym celem jest wykazanie wyższości eltrombopagu w porównaniu z placebo pod względem odsetka uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji płytek krwi w 24. tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Aomori, Japonia, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japonia, 260-0852
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonia, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Gifu, Japonia, 5008513
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japonia, 860-0008
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japonia, 5340021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japonia, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonia, 286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonia, 830-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Japonia, 739-0696
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonia, 920-8530
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonia, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Japonia, 221-0855
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japonia, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japonia, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi Ku, Tokyo, Japonia, 173 8606
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Japonia, 750-0061
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

20 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem MDS zgodnie z klasyfikacją WHO zrewidowaną 4. edycją na podstawie oceny badacza z jedną z następujących kategorii ryzyka prognostycznego na podstawie Międzynarodowej

Prognostyczny system punktacji (IPSS-R):

  • bardzo niski (0-1,5)
  • niski (2-3)
  • pośrednie ryzyko (3,5-4,5) Wszystkie poniższe kryteria dotyczące zmiennych prognostycznych według IPSS-R powinny być spełnione.
  • Blast w szpiku kostnym < 5% (zarówno na podstawie oceny badacza, jak i oceny centralnej)

  • Ryzyko cytogenetyczne bardzo dobre, dobre lub pośrednie odpowiadające IPSS-R

    • Zależność od transfuzji płytek krwi
    • Oporny, nietolerujący lub niekwalifikujący się do leczenia MDS
    • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Stan sprawności (PS) 0 lub 1

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z wcześniejszym podawaniem eltrombopagu, romiplostymu lub innego TPO-RA w wywiadzie
  • MDS związane z terapią zgodnie z klasyfikacją WHO poprawioną 4. wydaniem
  • MDS/nowotwory mieloproliferacyjne, w tym przewlekła białaczka mielomonocytowa zgodnie z klasyfikacją WHO zrewidowaną 4. wydaniem
  • MDS z nadmiarem blastów (EB) zgodnie z klasyfikacją WHO poprawioną 4. wydaniem
  • Znana historia MDS wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka według IPSS-R
  • Obecnie leczony na MDS (np. HMA, cyklosporyna A (CsA) lub lenalidomid). Leczenie wspomagające czynnikami stymulującymi erytropoezę (ESA) u pacjentów z niedokrwistością lub czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) u pacjentów z ciężką neutropenią i nawracającymi zakażeniami jest dozwolone, jeśli w stałej dawce przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i kontynuowane w tej samej dawce /schemat do czasu ustalenia optymalnej dawki eltrombopagu.
  • Pacjenci zakwalifikowani do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
  • Zwłóknienie szpiku kostnego, które prowadzi do niemożności pobrania odpowiedniej próbki szpiku kostnego
  • Znane czynniki ryzyka zakrzepicy (z wyjątkiem przypadków, w których potencjalne korzyści z udziału w badaniu przewyższały potencjalne ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (TEE), określone przez badacza)

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię Eltrombopaga
Uczestnicy przydzieleni losowo w stosunku 1:1 otrzymają eltrombopag.
Lek: Eltrombopag
Eltrombopag jest dostępny w tabletkach 12,5 mg i 25 mg i jest przyjmowany doustnie raz dziennie (QD)
Inne nazwy:
  • ETB115
Komparator placebo: Ramię placebo
Uczestnicy przydzieleni losowo w stosunku 1:1 przyjmą placebo.
Lek: Placebo
Placebo jest dostępne w tabletkach 12,5 mg i 25 mg i jest przyjmowane doustnie raz dziennie (QD)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy uniezależnili się od transfuzji płytek krwi w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Niezależność od transfuzji płytek krwi definiuje się jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 8 tygodni. Liczba płytek krwi powinna być wyższa niż liczba wyjściowa.
Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na uniezależnienie się od transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Rok 1, Rok 2
Jest to definiowane jako czas od daty randomizacji do pierwszego dnia okresu bez transfuzji płytek krwi trwającego co najmniej 8 tygodni.
Rok 1, Rok 2
Czas trwania niezależności od transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Rok 1, Rok 2
Jest to określone dla uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji płytek krwi i będzie obliczane od pierwszego dnia bez transfuzji płytek krwi skutkującego osiągnięciem niezależności od transfuzji do daty poprzedzającej uzależnienie od transfuzji płytek krwi.
Rok 1, Rok 2
Odsetek uczestników z niezależnością od transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Rok 1, Rok 2
Niezależność od transfuzji płytek krwi definiuje się jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 8 tygodni. Liczba płytek krwi powinna być wyższa niż liczba wyjściowa.
Rok 1, Rok 2
Odsetek uczestników ze zmniejszoną częstością transfuzji płytek krwi w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Jest to zdefiniowane jako zmniejszenie o co najmniej 50 procent w ciągu 4 poprzednich tygodni w porównaniu z 4 tygodniami przed randomizacją.
Tydzień 24
Odsetek uczestników z odpowiedzią płytkową (poprawa hematologiczna (HI) – liczba płytek krwi))
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Odpowiedź płytkowa jest zdefiniowana jako HI-płytka zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Czas do odpowiedzi płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Jest to zdefiniowane jako czas od daty randomizacji do pierwszej daty osiągnięcia kryteriów odpowiedzi płytkowej zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Czas trwania odpowiedzi płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Jest to określone dla uczestników, którzy uzyskali odpowiedź płytkową i będzie obliczane od pierwszej daty osiągnięcia kryteriów odpowiedzi płytkowej do daty poprzedzającej utratę odpowiedzi płytkowej zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Procent poprawy hematologicznej – erytroidalny i –neutrofilowy
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami IWG w 24 tygodniu, rok 1 i 2
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Odsetek uczestników z progresją choroby z wyłączeniem nawrotu po HI
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Dotyczy to liczby blastów zarówno dla oceny badacza, jak i przeglądu centralnego według zmodyfikowanych kryteriów IWG.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Odsetek uczestników z nawrotem po HI i niezależności od transfuzji
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Odsetek uczestników z nawrotem po HI i niezależności od transfuzji w tygodniu 24, rok 1 i 2.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Odsetek uczestników z progresją do ostrej białaczki szpikowej (AML)
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Definiuje się to jako ≥ 20% blastów w 24. tygodniu, roku 1 i 2, zarówno w ocenie badacza, jak iw przeglądzie centralnym, zgodnie z klasyfikacją WHO poprawioną w 4. wydaniu.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Przeżycie wolne od białaczki (LFS)
Ramy czasowe: Tydzień 24, Rok 1, Rok 2
Jest to definiowane jako czas od daty randomizacji do progresji do AML zgodnie z klasyfikacją WHO poprawioną w 4. edycji ≥ 20 procent blastów lub zgonu z dowolnej przyczyny, zarówno do oceny badacza, jak i przeglądu centralnego.
Tydzień 24, Rok 1, Rok 2
Klinicznie istotne krwawienia
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
Definiuje się to jako zdarzenia stopnia ≥ 2 według skali krwawień WHO.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Tydzień 24, rok 1, rok 2
OS definiuje się jako czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
Tydzień 24, rok 1, rok 2
Jakość życia mierzona za pomocą QLQ-C30
Ramy czasowe: Wyjściowo, co 4 tygodnie do 52. tygodnia, co 8 tygodni po 52. tygodniu do zakończenia leczenia lub do końca okresu obserwacji po leczeniu, około 3,5 roku.

Zmiany od wartości początkowej do każdej wizyty mierzono za pomocą QLQ-C30. EORTC-QLQ-C30 to 30-itemowy kwestionariusz opracowany w celu oceny jakości życia pacjentów onkologicznych. Odpowiedzi badanego na 28 pytań dotyczących jego funkcjonowania fizycznego, objawów chorobowych, ogólnego stanu zdrowia i użyteczności oceniane są na 4-punktowej skali (1=wcale do 4=bardzo), niski wynik wskazuje na wysoki/zdrowy poziom funkcjonowania . A odpowiedzi na 2 pytania dotyczące QoL związanej ze zdrowiem są oceniane na 7-punktowej skali (1=bardzo słaba do 7=doskonała), wysoki wynik wskazuje na wysoki/zdrowy poziom funkcjonowania.

Stosując transformację liniową, surowe wyniki są standaryzowane, tak aby wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 100.
Wyjściowo, co 4 tygodnie do 52. tygodnia, co 8 tygodni po 52. tygodniu do zakończenia leczenia lub do końca okresu obserwacji po leczeniu, około 3,5 roku.
Farmakokinetyka (PK): Cmax
Ramy czasowe: Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
Pełny profil farmakokinetyczny eltrombopagu w ciągu 24 godzin w stanie stacjonarnym w dawce początkowej oraz 125 mg i 150 mg, jeśli dotyczy, w podgrupie uczestników.
Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
PK: Tmaks
Ramy czasowe: Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
Pełny profil farmakokinetyczny eltrombopagu w ciągu 24 godzin w stanie stacjonarnym w dawce początkowej oraz 125 mg i 150 mg, jeśli dotyczy, w podgrupie uczestników.
Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
PK: AUC
Ramy czasowe: Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
Pełny profil farmakokinetyczny eltrombopagu w ciągu 24 godzin w stanie stacjonarnym w dawce początkowej oraz 125 mg i 150 mg, jeśli dotyczy, w podgrupie uczestników.
Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
Minimalne stężenia eltrombopagu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.
na każdym poziomie dawki u wszystkich uczestników
Intensywne: przed dawką, 1, 2, 4, 6, 8 i 24 godziny po dawce. Najniższe: 15 dni po rozpoczęciu dawki początkowej lub każdej modyfikacji dawki, aż do osiągnięcia dawki maksymalnej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

9 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CETB115L11201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Eltrombopag

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj