Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti eltrombopagu u pacientů s MDS s nižším rizikem se závislostí na krevních destičkách

17. března 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná japonská lokální klinická studie fáze II srovnávající monoterapii eltrombopagem s placebem u dospělých pacientů s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem (MDS) se závislostí na transfuzi krevních destiček

Tato studie je navržena tak, aby zhodnotila účinnost a bezpečnost monoterapie eltrombopagem u dospělých japonských pacientů s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem závislým na krevních destičkách (LR-MDS).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná japonská lokální studie fáze II k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti monoterapie eltrombopagem u japonských dospělých pacientů s MDS s nižším rizikem závislým na krevních destičkách (IPSS-R velmi nízké, nízké, střední riziko s počtem blastů v kostní dřeni < 5 % a cytogenetické velmi dobré, dobré nebo střední riziko). Závislost na transfuzi krevních destiček na začátku je definována jako pravidelné podávání transfuze krevních destiček s frekvencí 2 nebo vícekrát během 4 týdnů před randomizací. Transfuze krevních destiček by měla být provedena u pacienta s počtem krevních destiček < 20 x 10^9/l nebo s hemoragickými příznaky a počtem krevních destiček < 30 x 10^9/l.

Primárním cílem je prokázat nadřazenost eltrombopagu oproti placebu, pokud jde o podíl účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi krevních destiček v týdnu 24.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Aomori, Japonsko, 030 8553
        • Novartis Investigative Site
      • Chiba, Japonsko, 260-0852
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonsko, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Gifu, Japonsko, 5008513
        • Novartis Investigative Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-0008
        • Novartis Investigative Site
      • Osaka, Japonsko, 5340021
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japonsko, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Narita, Chiba, Japonsko, 286-8523
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, Japonsko, 830-8543
        • Novartis Investigative Site
    • Hiroshima
      • Ohtake, Hiroshima, Japonsko, 739-0696
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonsko, 663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 920-8530
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonsko, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 221-0855
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japonsko, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japonsko, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Itabashi Ku, Tokyo, Japonsko, 173 8606
        • Novartis Investigative Site
    • Yamaguchi
      • Shimonoseki, Yamaguchi, Japonsko, 750-0061
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou MDS podle klasifikace WHO revidované 4. vydání hodnocením zkoušejícího s jednou z následujících kategorií prognostického rizika na základě mezinárodní

Prognostický skórovací systém (IPSS-R):

  • velmi nízké (0-1,5)
  • nízká (2-3)
  • střední rizika (3,5-4,5) Měla by být splněna všechna následující kritéria pro prognostické proměnné podle IPSS-R.
  • Výbuch kostní dřeně < 5 % (podle hodnocení zkoušejícího i centrálního přehledu)

  • Cytogeneticky velmi dobré, dobré nebo střední riziko odpovídající IPSS-R

    • Závislost na transfuzi krevních destiček
    • Refrakterní, netolerantní nebo nevhodné pro léčbu MDS
    • Stav výkonnosti (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s anamnézou předchozího podávání eltrombopagu, romiplostimu nebo jiného TPO-RA
  • MDS související s léčbou podle klasifikace WHO, revidované 4. vydání
  • MDS/myeloproliferativní novotvary včetně chronické myelomonocytární leukémie podle klasifikace WHO, revidované 4. vydání
  • MDS s nadměrnými výbuchy (EB) podle klasifikace WHO, revidované 4. vydání
  • Známá historie IPSS-R vysokého nebo velmi vysokého rizika MDS
  • V současné době podstupují léčbu MDS (např. HMA, cyklosporin A (CsA) nebo lenalidomid). Podpůrná léčba látkami stimulujícími erytropoézu (ESA) u anemických pacientů nebo faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) u pacientů s těžkou neutropenií a recidivujícími infekcemi je povolena, pokud je před screeningem stabilní dávkování po dobu 3 měsíců a pokračuje se ve stejném dávkování /rozvrh, dokud nebude stanovena optimální dávka eltrombopagu.
  • Pacienti plánovaní na transplantaci hematopoetických kmenových buněk
  • Fibróza kostní dřeně, která vede k neschopnosti aspirovat adekvátní vzorek kostní dřeně
  • Známé trombofilní rizikové faktory (kromě případů, kdy potenciální přínosy účasti ve studii převážily potenciální rizika tromboembolických příhod (TEE), jak určil zkoušející)

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eltrombopag Arm
Účastníci randomizovaní do poměru 1:1 budou užívat eltrombopag.
Lék: Eltrombopag
Eltrombopag je k dispozici v 12,5 mg a 25 mg tabletách a užívá se perorálně jednou denně (QD)
Ostatní jména:
  • ETB115
Komparátor placeba: Placebo Arm
Účastníci randomizovaní v poměru 1:1 dostanou placebo.
Lék: Placebo
Placebo se dodává v tabletách 12,5 mg a 25 mg a užívá se perorálně jednou denně (QD)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi krevních destiček v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
Nezávislost na transfuzi krevních destiček je definována jako absence transfuze krevních destiček po dobu alespoň 8 týdnů. Počet krevních destiček by měl být vyšší než výchozí počet.
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do nezávislosti na transfuzi krevních destiček
Časové okno: Rok 1, Rok 2
To je definováno jako doba od data randomizace do prvního dne období bez transfuze krevních destiček trvajícího alespoň 8 týdnů.
Rok 1, Rok 2
Doba trvání nezávislosti na transfuzi krevních destiček
Časové okno: Rok 1, Rok 2
Toto je definováno pro účastníky, kteří dosáhli pouze nezávislosti na transfuzi krevních destiček, a bude počítáno od prvního data bez transfuze krevních destiček, což vede k dosažení nezávislosti na transfuzi, do data, kdy se stanou závislými na transfuzi krevních destiček.
Rok 1, Rok 2
Procento účastníků s nezávislostí na transfuzi krevních destiček
Časové okno: Rok 1, Rok 2
Nezávislost na transfuzi krevních destiček je definována jako absence transfuze krevních destiček po dobu alespoň 8 týdnů. Počet krevních destiček by měl být vyšší než výchozí počet.
Rok 1, Rok 2
Procento účastníků se snížením frekvence transfuzí krevních destiček v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
To je definováno jako snížení alespoň o 50 procent během 4 předchozích týdnů ve srovnání se 4 týdny před randomizací.
24. týden
Procento účastníků s odpovědí krevních destiček (Hematologické zlepšení (HI) – krevní destičky))
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
Odpověď krevních destiček je definována jako HI-trombocyty podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny.
Týden 24, rok 1, rok 2
Čas do odpovědi krevních destiček
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
To je definováno jako čas od data randomizace do prvního data dosažení kritérií odpovědi krevních destiček podle modifikovaných kritérií IWG.
Týden 24, rok 1, rok 2
Doba trvání odpovědi krevních destiček
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
Toto je definováno pro účastníky, kteří dosáhli odpovědi krevních destiček, a bude se vypočítávat od prvního data dosažení kritérií odpovědi krevních destiček do data před ztrátou odpovědi krevních destiček podle modifikovaných kritérií IWG.
Týden 24, rok 1, rok 2
Procento hematologického zlepšení – erytroidní a – neutrofilní
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
podle modifikovaných kritérií IWG po 24 týdnech, 1. a 2. roce
Týden 24, rok 1, rok 2
Procento účastníků s progresí onemocnění s vyloučením relapsu po HI
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
To se týká počtu výbuchů jak pro hodnocení zkoušejícím, tak pro centrální přezkum podle modifikovaných kritérií IWG.
Týden 24, rok 1, rok 2
Procento účastníků s relapsem po HI a nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
Procento účastníků s relapsem po HI a nezávislosti na transfuzi v týdnu 24, roce 1 a 2.
Týden 24, rok 1, rok 2
Procento účastníků s progresí do akutní myeloidní leukémie (AML)
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
To je definováno jako ≥ 20 % blastů ve 24. týdnu, 1. a 2. roce pro hodnocení zkoušejícím i centrální přehled podle klasifikace WHO, revidované 4. vydání.
Týden 24, rok 1, rok 2
Přežití bez leukémie (LFS)
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
Toto je definováno jako doba od data randomizace do progrese k AML podle revidované klasifikace WHO ve 4. vydání ≥ 20 procent blastů nebo úmrtí z jakékoli příčiny pro posouzení zkoušejícím i centrální přehled.
Týden 24, rok 1, rok 2
Klinicky významné krvácivé příhody
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
To je definováno jako příhody ≥ 2. stupně podle stupnice krvácení WHO.
Týden 24, rok 1, rok 2
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Týden 24, rok 1, rok 2
OS je definován jako doba od randomizace do smrti z jakékoli příčiny.
Týden 24, rok 1, rok 2
Kvalita života měřená pomocí QLQ-C30
Časové okno: Výchozí stav, každé 4 týdny do 52. týdne, každých 8 týdnů po 52. týdnu až do konce léčby nebo konce následného sledování po léčbě, přibližně 3,5 roku.

Změny od výchozí hodnoty ke každé návštěvě byly měřeny pomocí QLQ-C30. EORTC-QLQ-C30 je dotazník o 30 položkách vyvinutý pro hodnocení kvality života pacientů s rakovinou. Odpovědi subjektu na 28 otázek týkajících se jeho fyzického fungování, symptomů onemocnění, globálního zdravotního stavu a užitečnosti jsou hodnoceny na 4bodové škále (1=vůbec ne až 4=velmi mnoho), nízké skóre znamená vysokou/zdravou úroveň fungování . A odpovědi na 2 otázky týkající se QoL související se zdravím jsou hodnoceny na 7bodové škále (1=velmi špatné až 7=výborné), vysoké skóre znamená vysokou/zdravou úroveň fungování.

Pomocí lineární transformace jsou nezpracovaná skóre standardizována, takže skóre se pohybuje od 0 do 100.
Výchozí stav, každé 4 týdny do 52. týdne, každých 8 týdnů po 52. týdnu až do konce léčby nebo konce následného sledování po léčbě, přibližně 3,5 roku.
Farmakokinetika (PK): Cmax
Časové okno: Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
Úplný farmakokinetický profil eltrombopagu během 24 hodin v ustáleném stavu při počáteční dávce a při 125 mg a 150 mg, pokud je to vhodné, u podskupiny účastníků.
Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
PK: Tmax
Časové okno: Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
Úplný farmakokinetický profil eltrombopagu během 24 hodin v ustáleném stavu při počáteční dávce a při 125 mg a 150 mg, pokud je to vhodné, u podskupiny účastníků.
Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
PK: AUC
Časové okno: Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
Úplný farmakokinetický profil eltrombopagu během 24 hodin v ustáleném stavu při počáteční dávce a při 125 mg a 150 mg, pokud je to vhodné, u podskupiny účastníků.
Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
Minimální koncentrace eltrombopagu v ustáleném stavu
Časové okno: Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.
na každé úrovni dávky u všech účastníků
Intenzivní: před dávkou, 1, 2, 4, 6, 8 a 24 hodin po dávce. Minimální doba: 15. den po zahájení počáteční dávky nebo každé modifikace dávky až do dosažení maximální dávky.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

26. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

9. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CETB115L11201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na Eltrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bangladesh

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit