進行性パーキンソン病に対するMSK-DA01細胞療法の第1相安全性および忍容性試験
2024年10月30日 更新者：BlueRock Therapeutics
進行性パーキンソン病に対するヒト胚性幹細胞由来中脳ドーパミンニューロン細胞療法 (MSK-DA01) の安全性と忍容性を評価する第 1 相試験
この臨床試験は、パーキンソン病患者の脳にドーパミンを作る神経細胞を外科的に注入することが安全かどうかをテストし、潜在的な副作用を監視するために設計されています.
調査の概要
詳細な説明
被験者は、全身麻酔下で被殻と呼ばれる脳の一部にドーパミン産生細胞の外科的移植を受けます。
次に被験者は、免疫システムを部分的に抑制する薬を服用します（体が細胞を拒絶するのを防ぐことを目的としています）。
安全性、忍容性、細胞生存の証拠 (脳の MRI および PET スキャンを使用)、およびパーキンソン病の症状に対する効果を、移植後 2 年間評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
50年～78年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 50～78 歳 (カナダ)
- 年齢 60～78 歳 (米国)
- 3～20年前にパーキンソン病と診断された
- レボドパを服用しているが、消耗やジスキネジアなどの治療の合併症を伴う
- -脳MRIやPETスキャンを含む、すべての研究訪問と評価に参加できる
- -継続的な同意のために長期にわたって潜在的な代理として行動する可能性のある研究パートナーの存在
除外基準:
- 原発性ミトコンドリア障害、てんかん、脳卒中、多発性硬化症、またはアルツハイマー病などの他の神経変性疾患の診断
- 以前の脳深部刺激療法、病変療法、または PD の遺伝子療法
- -脳または脊髄に対する以前の外科的または放射線療法
- 活動性の感染症を含む、免疫抑制薬のリスクが高い病状
- 重大なリスクなしに抗血小板薬またはその他の抗凝固薬を一時的に中止できない
- -過去5年以内の以前または現在活動中の悪性疾患、ただし、治療された基底細胞がんまたは上皮内子宮頸がんを除く
- 重度の肥満（> 350ポンド）またはPET / MRIの使用を妨げる状態
- 妊娠中または授乳中
- -手術または全身麻酔の禁忌
- 治験責任医師の意見では、被験者を治験に適さないものとみなすその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MSK-DA01
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MSK-DA01は、ヒト胚性幹細胞由来の実験品です。
幹細胞は、ドーパミンを産生する脳細胞に変換されました。
脳に液体を注入するために使用される装置が使用されます。
MSK-DA01細胞の送達を可能にするために、デバイスにいくつかのマイナーな変更が加えられました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：移植後1年までのベースライン
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移植後 1 年での重篤な有害事象 (SAE) の発生率。
または移植された細胞の存在に関連する異常な組織の異常増殖;
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移植後1年までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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細胞生存の証拠
時間枠：移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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ベースラインから 1 年および 2 年までの陽電子放出断層撮影法 (PET) を使用した 18F-DOPA 取り込みの変化
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移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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運動機能の変化
時間枠：移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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ベースラインから移植後 2 年までの「オフ」状態での MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) 運動サブスコアの変化。
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移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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「オフ」状態での起床時間の変化
時間枠：移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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ベースラインから移植後 2 年までの「オフ」状態での覚醒時間数の変化。
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移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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継続的な安全性と忍容性
時間枠：移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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移植後2年でのSAEの発生率、および移植後1年および2年でのAEの発生率とタイプ。
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移植後1年までのベースラインおよび移植後2年までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年5月3日
一次修了 (実際)
2023年5月18日
研究の完了 (実際)
2024年6月10日
試験登録日
最初に提出
2021年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月15日
最初の投稿 (実際)
2021年3月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年11月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月30日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。