Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1 undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af MSK-DA01 celleterapi for avanceret Parkinsons sygdom

30. oktober 2024 opdateret af: BlueRock Therapeutics

Fase 1-undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​human embryonal stamcelle-afledt mellemhjerne dopamin neuroncelleterapi (MSK-DA01) til avanceret Parkinsons sygdom

Dette kliniske forsøg er designet til at teste, om kirurgisk indsprøjtning af nerveceller, der laver dopamin i hjernen hos patienter med Parkinsons sygdom, er sikkert, og til at overvåge for potentielle bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forsøgspersoner vil gennemgå kirurgisk transplantation af de dopaminproducerende celler under generel anæstesi til en del af hjernen kaldet putamen. Forsøgspersoner tager derefter medicin for delvist at undertrykke deres immunsystem (for at forhindre kroppen i at afstøde cellerne) i 1 år. Sikkerhed, tolerabilitet, bevis for celleoverlevelse (ved hjælp af MR- og PET-scanninger af hjernen) og effekt på Parkinsons sygdomssymptomer vurderes i 2 år efter transplantationen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

50 år til 78 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 50-78 år (Canada)
  • Alder 60-78 år (USA)
  • Diagnose af Parkinsons sygdom stillet for mellem 3 og 20 år siden
  • Tager levodopa, men med komplikationer af behandlingen, såsom nedslidning og/eller dyskinesi
  • Kunne deltage i alle studiebesøg og evalueringer, herunder hjerne-MR og PET-scanning
  • Eksistensen af ​​en studiepartner, der kan fungere som potentiel surrogat over lang tid for løbende samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af primær mitokondriel lidelse, epilepsi, slagtilfælde, multipel sklerose eller andre neurodegenerative sygdomme såsom Alzheimers sygdom
  • Tidligere dyb hjernestimulation, læsionsterapi eller genterapi for PD
  • Forudgående kirurgisk eller strålebehandling til hjernen eller rygmarven
  • Enhver medicinsk tilstand, der resulterer i høj risiko for immunsuppressive lægemidler, herunder enhver aktiv infektionssygdom
  • Manglende evne til midlertidigt at stoppe trombocythæmmende midler eller anden antikoagulerende medicin uden alvorlig risiko
  • Tidligere eller aktuelt aktiv malign sygdom inden for de seneste 5 år, undtagen basalcellekarcinom eller in situ livmoderhalskræft, der er blevet behandlet
  • Alvorlig fedme (>350 lbs) eller enhver tilstand, der forhindrer brug af PET/MRI
  • Graviditet eller amning
  • Kontraindikation til operation eller generel anæstesi
  • Efter efterforskerens opfattelse kan enhver anden tilstand anses for at gøre forsøgspersonen uegnet til retssag

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MSK-DA01
Biologisk: MSK-DA01
MSK-DA01 er et eksperimentelt produkt afledt af humane embryonale stamceller. Stamcellerne blev omdannet til hjerneceller, der producerer dopamin.
Enhed: MSK-DA01 celleleveringsenhed
En enhed, der bruges til injektion af væske i hjernen, vil blive brugt. Nogle mindre ændringer er blevet foretaget på enheden for at tillade levering af MSK-DA01-celler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 1 år efter transplantation
Forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger (SAE'er) 1 år efter transplantationen. eller unormal vævsovervækst relateret til tilstedeværelsen af ​​transplanterede celler;
Baseline til 1 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bevis på celleoverlevelse
Tidsramme: Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Ændring i 18F-DOPA-optagelse ved hjælp af positronemissionstomografi (PET) fra baseline til 1 og 2 år
Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Ændringer i motorens funktion
Tidsramme: Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Ændringer i MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) motorisk sub-score i "off"-tilstand fra baseline til 2 år efter transplantation.
Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Ændringer i vågne timer i "Fra" tilstand
Tidsramme: Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Ændringer i antal vågne timer i "off"-tilstand fra baseline til 2 år efter transplantation.
Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Fortsat sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation
Forekomst af SAE'er 2 år efter transplantation og incidens og type af AE'er 1 og 2 år efter transplantation.
Baseline til 1 år efter transplantation og baseline til 2 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Samarbejdspartnere

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

10. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

17. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

1. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MSK-DA01-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Avanceret Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med MSK-DA01

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner