Étude de phase 1 sur l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie cellulaire MSK-DA01 pour la maladie de Parkinson avancée
30 octobre 2024 mis à jour par: BlueRock Therapeutics
Étude de phase 1 pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie cellulaire par neurone dopaminergique du mésencéphale dérivé de cellules souches embryonnaires humaines (MSK-DA01) pour la maladie de Parkinson avancée
Cet essai clinique est conçu pour tester si l'injection chirurgicale de cellules nerveuses qui produisent de la dopamine dans le cerveau des patients atteints de la maladie de Parkinson est sûre et pour surveiller les effets secondaires potentiels.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les sujets subiront une transplantation chirurgicale des cellules productrices de dopamine sous anesthésie générale dans une partie du cerveau appelée putamen.
Les sujets prennent ensuite des médicaments pour supprimer partiellement leur système immunitaire (visant à empêcher le corps de rejeter les cellules) pendant 1 an.
L'innocuité, la tolérabilité, la preuve de la survie des cellules (à l'aide d'IRM et de TEP du cerveau) et l'effet sur les symptômes de la maladie de Parkinson sont évalués pendant 2 ans après la greffe.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- University of California Irvine
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
50 ans à 78 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge 50-78 ans (Canada)
- Âge 60-78 ans (États-Unis)
- Diagnostic de la maladie de Parkinson posé il y a entre 3 et 20 ans
- Prendre de la lévodopa, mais avec des complications du traitement telles que l'épuisement et/ou la dyskinésie
- Capable de participer à toutes les visites d'étude et évaluations, y compris l'IRM cérébrale et la TEP
- Existence d'un partenaire d'étude qui peut agir comme substitut potentiel à long terme pour un consentement continu
Critère d'exclusion:
- Diagnostic d'un trouble mitochondrial primaire, d'épilepsie, d'accident vasculaire cérébral, de sclérose en plaques ou d'autres maladies neurodégénératives telles que la maladie d'Alzheimer
- Stimulation cérébrale profonde antérieure, thérapie des lésions ou thérapie génique pour la MP
- Chirurgie ou radiothérapie antérieure au cerveau ou à la moelle épinière
- Toute condition médicale entraînant un risque élevé de médicaments immunosuppresseurs, y compris toute maladie infectieuse active
- Incapacité d'arrêter temporairement les agents antiplaquettaires ou d'autres médicaments anticoagulants sans risque grave
- Maladie maligne antérieure ou actuellement active au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire ou du carcinome in situ du col de l'utérus qui ont été traités
- Obésité sévère (> 350 lb) ou toute condition qui empêche l'utilisation de la TEP/IRM
- Grossesse ou allaitement
- Contre-indication à la chirurgie ou à l'anesthésie générale
- De l'avis de l'investigateur, toute autre condition considérée comme rendant le sujet inapte à l'essai
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: MSK-DA01
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MSK-DA01 est un produit expérimental dérivé de cellules souches embryonnaires humaines.
Les cellules souches ont été converties en cellules cérébrales qui produisent de la dopamine.
Un dispositif qui est utilisé pour l'injection de fluides dans le cerveau sera utilisé.
Quelques modifications mineures ont été apportées à l'appareil pour permettre la livraison de cellules MSK-DA01.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité et tolérance
Délai: De base à 1 an après la greffe
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L'incidence des événements indésirables graves (EIG) à 1 an après la greffe.
ou une prolifération tissulaire anormale liée à la présence de cellules transplantées ;
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De base à 1 an après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Preuve de la survie des cellules
Délai: Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Changement de l'absorption de 18F-DOPA à l'aide de la tomographie par émission de positrons (TEP) de la ligne de base à 1 et 2 ans
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Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Changements dans la fonction motrice
Délai: Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Changements dans le sous-score moteur MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) dans l'état "off" de la ligne de base à 2 ans après la greffe.
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Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Changements dans les heures de veille en état "Off"
Délai: Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Changements dans le nombre d'heures d'éveil dans l'état "off" de la ligne de base à 2 ans après la greffe.
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Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Sécurité et tolérance continues
Délai: Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Incidence des EIG à 2 ans après la greffe et incidence et type d'EI à 1 et 2 ans après la greffe.
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Ligne de base à 1 an après la greffe et ligne de base à 2 ans après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 mai 2021
Achèvement primaire (Réel)
18 mai 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
10 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mars 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 mars 2021
Première publication (Réel)
17 mars 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
1 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MSK-DA01-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .