Fase 1 studie av sikkerhet og tolerabilitet av MSK-DA01 celleterapi for avansert Parkinsons sykdom
30. oktober 2024 oppdatert av: BlueRock Therapeutics
Fase 1-studie for å vurdere sikkerheten og toleransen til human embryonal stamcelle-avledet mellomhjerne dopamin nevron celleterapi (MSK-DA01) for avansert Parkinsons sykdom
Denne kliniske studien er utformet for å teste om det er trygt å injisere nerveceller som lager dopamin i hjernen til pasienter med Parkinsons sykdom, og for å overvåke potensielle bivirkninger.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Forsøkspersonene vil gjennomgå kirurgisk transplantasjon av de dopaminproduserende cellene under generell anestesi til en del av hjernen som kalles putamen.
Forsøkspersoner tar deretter medisiner for å delvis undertrykke immunforsvaret deres (for å forhindre at kroppen avstøter cellene) i 1 år.
Sikkerhet, tolerabilitet, bevis på celleoverlevelse (ved bruk av MR- og PET-skanning av hjernen), og effekt på Parkinsons sykdomssymptomer vurderes i 2 år etter transplantasjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
12
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
50 år til 78 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 50-78 år (Canada)
- Alder 60-78 år (USA)
- Diagnose av Parkinsons sykdom for mellom 3 og 20 år siden
- Tar levodopa, men med komplikasjoner av behandlingen som avslapning og/eller dyskinesi
- Kunne delta i alle studiebesøk og evalueringer, inkludert hjerne-MR og PET-skanning
- Eksistensen av en studiepartner som kan fungere som potensiell surrogat over lang tid for pågående samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Diagnostisering av primær mitokondriell lidelse, epilepsi, hjerneslag, multippel sklerose eller andre nevrodegenerative sykdommer som Alzheimers sykdom
- Tidligere dyp hjernestimulering, lesjonsterapi eller genterapi for PD
- Tidligere kirurgisk eller strålebehandling til hjernen eller ryggmargen
- Enhver medisinsk tilstand som resulterer i høy risiko for immunsuppressive medisiner, inkludert enhver aktiv infeksjonssykdom
- Manglende evne til midlertidig å stoppe blodplatehemmende midler eller andre antikoagulerende medisiner uten alvorlig risiko
- Tidligere eller for tiden aktiv ondartet sykdom i løpet av de siste 5 årene, unntatt basalcellekarsinom eller in situ livmorhalskreft som har blitt behandlet
- Alvorlig fedme (>350 lbs) eller enhver tilstand som forhindrer bruk av PET/MRI
- Graviditet eller amming
- Kontraindikasjon for kirurgi eller generell anestesi
- Etter etterforskerens oppfatning, enhver annen tilstand som anses å gjøre forsøkspersonen uegnet for rettssak
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: MSK-DA01
|
MSK-DA01 er et eksperimentelt produkt avledet fra menneskelige embryonale stamceller.
Stamcellene ble omdannet til hjerneceller som produserer dopamin.
En enhet som brukes til injeksjon av væske i hjernen vil bli brukt.
Noen mindre modifikasjoner er gjort på enheten for å tillate levering av MSK-DA01-celler.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse
Tidsramme: Baseline til 1 år etter transplantasjon
|
Forekomsten av alvorlige bivirkninger (SAE) 1 år etter transplantasjon.
eller unormal vevsovervekst relatert til tilstedeværelse av transplanterte celler;
|
Baseline til 1 år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bevis på celleoverlevelse
Tidsramme: Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
Endring i 18F-DOPA-opptak ved bruk av positronemisjonstomografi (PET) fra baseline til 1 og 2 år
|
Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
|
Endringer i motorens funksjon
Tidsramme: Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
Endringer i MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) motorisk sub-score i "av"-tilstand fra baseline til 2 år etter transplantasjon.
|
Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
|
Endringer i våkne timer i "Av"-tilstand
Tidsramme: Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
Endringer i antall våkne timer i "av"-tilstand fra baseline til 2 år etter transplantasjon.
|
Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
|
Fortsatt sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
Forekomst av SAE 2 år etter transplantasjon og forekomst og type AE 1 og 2 år etter transplantasjon.
|
Baseline til 1 år etter transplantasjon og baseline til 2 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. mai 2021
Primær fullføring (Faktiske)
18. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
10. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mars 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2021
Først lagt ut (Faktiske)
17. mars 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
1. november 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MSK-DA01-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .