진행성 파킨슨병에 대한 MSK-DA01 세포치료제의 1상 안전성 및 내약성 연구
2024년 10월 30일 업데이트: BlueRock Therapeutics
진행성 파킨슨병에 대한 인간 배아 줄기 세포 유래 중뇌 도파민 신경 세포 요법(MSK-DA01)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 1상 연구
이번 임상시험은 파킨슨병 환자의 뇌에 도파민을 만드는 신경세포를 외과적으로 주입하는 것이 안전한지 여부와 잠재적인 부작용을 모니터링하기 위해 마련됐다.
연구 개요
상세 설명
피험자는 전신 마취 상태에서 도파민 생성 세포를 조가비(putamen)라고 하는 뇌의 일부에 외과적으로 이식하게 됩니다.
그런 다음 피험자는 1년 동안 면역 체계를 부분적으로 억제하는 약을 복용합니다(신체가 세포를 거부하는 것을 방지하기 위한 목적).
안전성, 내약성, 세포 생존의 증거(뇌의 MRI 및 PET 스캔 사용) 및 파킨슨병 증상에 대한 효과를 이식 후 2년 동안 평가합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
50년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 50-78세(캐나다)
- 60-78세(미국)
- 3년에서 20년 사이에 만들어진 파킨슨병의 진단
- 레보도파를 복용하지만 약해짐 및/또는 운동이상증과 같은 치료 합병증이 있는 경우
- 뇌 MRI 및 PET 스캔을 포함한 모든 연구 방문 및 평가에 참여할 수 있습니다.
- 지속적인 동의를 위해 장기간에 걸쳐 잠재적 대리자 역할을 할 수 있는 연구 파트너의 존재
제외 기준:
- 원발성 미토콘드리아 장애, 간질, 뇌졸중, 다발성 경화증 또는 알츠하이머병과 같은 기타 신경퇴행성 질환의 진단
- PD에 대한 사전 심부 뇌 자극, 병변 요법 또는 유전자 요법
- 뇌 또는 척수에 대한 이전 수술 또는 방사선 요법
- 활동성 전염병을 포함하여 면역억제제 사용 위험이 높은 모든 의학적 상태
- 심각한 위험 없이 항혈소판제 또는 기타 항응고제를 일시적으로 중단할 수 없음
- 지난 5년 이내의 이전 또는 현재 활동성 악성 질환(기저 세포 암종 또는 치료를 받은 자궁 경부 상피내 암종 제외)
- 심한 비만(>350lbs) 또는 PET/MRI 사용을 방해하는 상태
- 임신 또는 모유 수유
- 수술 또는 전신 마취에 대한 금기
- 조사관의 의견에 따라 피험자가 재판에 부적합하다고 간주되는 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MSK-DA01
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MSK-DA01은 인간배아줄기세포에서 추출한 실험제품입니다.
줄기 세포는 도파민을 생산하는 뇌 세포로 전환되었습니다.
뇌에 수액을 주입하는 데 사용되는 장치가 사용됩니다.
MSK-DA01 세포를 전달할 수 있도록 장치에 약간의 수정이 가해졌습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 이식 후 1년
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이식 후 1년째 심각한 부작용(SAE) 발생률.
또는 이식된 세포의 존재와 관련된 비정상적인 조직 과성장;
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기준선에서 이식 후 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세포 생존의 증거
기간: 기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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기준선에서 1년 및 2년까지 양전자 방출 단층 촬영(PET)을 사용한 18F-DOPA 흡수의 변화
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기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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운동 기능의 변화
기간: 기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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기준선에서 이식 후 2년까지 "꺼짐" 상태에서 MDS-통합 파킨슨병 등급 척도(UPDRS) 모터 하위 점수의 변화.
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기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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"꺼짐" 상태에서 깨어 있는 시간의 변화
기간: 기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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기준선에서 이식 후 2년까지 "꺼짐" 상태에서 깨어 있는 시간의 변화.
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기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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지속적인 안전성 및 내약성
기간: 기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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이식 후 2년에 SAE의 발생 및 이식 후 1년 및 2년에 AE의 발생 및 유형.
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기준선에서 이식 후 1년 및 기준선에서 이식 후 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 3일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 18일
연구 완료 (실제)
2024년 6월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
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