Фаза 1 исследования безопасности и переносимости клеточной терапии MSK-DA01 для прогрессирующей болезни Паркинсона
30 октября 2024 г. обновлено: BlueRock Therapeutics
Исследование фазы 1 по оценке безопасности и переносимости терапии нейронами среднего мозга с дофамином, полученной из эмбриональных стволовых клеток (MSK-DA01), для лечения прогрессирующей болезни Паркинсона
Это клиническое испытание предназначено для проверки безопасности хирургической инъекции нервных клеток, вырабатывающих дофамин, в мозг пациентов с болезнью Паркинсона, а также для мониторинга возможных побочных эффектов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Субъектам будет проведена хирургическая трансплантация клеток, продуцирующих дофамин, под общей анестезией в часть мозга, называемую скорлупой.
Затем субъекты принимают лекарства для частичного подавления их иммунной системы (направленные на предотвращение отторжения клеток организмом) в течение 1 года.
Безопасность, переносимость, доказательства выживаемости клеток (с помощью МРТ и ПЭТ головного мозга) и влияние на симптомы болезни Паркинсона оценивают в течение 2 лет после трансплантации.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
12
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 50 лет до 78 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст 50-78 лет (Канада)
- Возраст 60-78 лет (США)
- Диагноз болезни Паркинсона поставлен от 3 до 20 лет назад.
- Прием леводопы, но с осложнениями терапии, такими как стирание и/или дискинезия
- Возможность участвовать во всех учебных визитах и оценках, включая МРТ головного мозга и ПЭТ-сканирование
- Наличие партнера по исследованию, который может выступать в качестве потенциального заместителя в течение длительного времени для постоянного согласия
Критерий исключения:
- Диагностика первичного митохондриального расстройства, эпилепсии, инсульта, рассеянного склероза или других нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера.
- Предшествующая глубокая стимуляция мозга, терапия поражений или генная терапия болезни Паркинсона.
- Предшествующая хирургическая или лучевая терапия головного или спинного мозга
- Любое заболевание, приводящее к высокому риску приема иммунодепрессантов, включая любое активное инфекционное заболевание.
- Невозможность временно прекратить прием антиагрегантов или других антикоагулянтов без серьезного риска.
- Злокачественное заболевание в анамнезе или в настоящее время в течение последних 5 лет, за исключением базально-клеточной карциномы или карциномы шейки матки in situ, которые лечились
- Тяжелое ожирение (>350 фунтов) или любое состояние, препятствующее использованию ПЭТ/МРТ.
- Беременность или кормление грудью
- Противопоказания к хирургическому вмешательству или общей анестезии
- По мнению следователя, любое другое состояние, делающее субъекта непригодным для судебного разбирательства
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: МСК-DA01
|
MSK-DA01 — это экспериментальный продукт, полученный из эмбриональных стволовых клеток человека.
Стволовые клетки были преобразованы в клетки мозга, вырабатывающие дофамин.
Будет использоваться устройство, которое используется для инъекции жидкости в мозг.
В устройство были внесены некоторые незначительные модификации, позволяющие доставлять клетки MSK-DA01.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: Исходный уровень до 1 года после трансплантации
|
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ) через 1 год после трансплантации.
или аномальный разрастание тканей, связанный с присутствием трансплантированных клеток;
|
Исходный уровень до 1 года после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доказательства выживания клеток
Временное ограничение: Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
Изменение поглощения 18F-ДОФА с помощью позитронно-эмиссионной томографии (ПЭТ) от исходного уровня до 1 и 2 лет
|
Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
|
Изменения моторной функции
Временное ограничение: Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
Изменения двигательной субоценки MDS-United Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) в состоянии «выключено» по сравнению с исходным уровнем до 2 лет после трансплантации.
|
Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
|
Изменения в часах бодрствования в выключенном состоянии
Временное ограничение: Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
Изменения количества часов бодрствования в состоянии «выключено» по сравнению с исходным уровнем до 2 лет после трансплантации.
|
Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
|
Дальнейшая безопасность и переносимость
Временное ограничение: Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
Частота СНЯ через 2 года после трансплантации, а также частота и тип НС через 1 и 2 года после трансплантации.
|
Исходный уровень до 1 года после трансплантации и исходный уровень до 2 лет после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 мая 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 мая 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 марта 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
17 марта 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
1 ноября 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 октября 2024 г.
Последняя проверка
1 октября 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MSK-DA01-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .