Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 studie bezpečnosti a snášenlivosti buněčné terapie MSK-DA01 pro pokročilou Parkinsonovu chorobu

30. října 2024 aktualizováno: BlueRock Therapeutics

Studie fáze 1 k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti buněčné terapie středního mozku dopaminovými neurony odvozenými z lidských embryonálních kmenových buněk (MSK-DA01) pro pokročilou Parkinsonovu chorobu

Tato klinická studie je navržena tak, aby otestovala, zda je bezpečná injekce nervových buněk, které produkují dopamin, do mozku pacientů s Parkinsonovou chorobou, a aby sledovala potenciální vedlejší účinky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subjekty podstoupí chirurgickou transplantaci buněk produkujících dopamin v celkové anestezii do části mozku zvané putamen. Subjekty pak po dobu 1 roku užívají léky na částečné potlačení jejich imunitního systému (s cílem zabránit tělu odmítat buňky). Bezpečnost, snášenlivost, důkazy o přežití buněk (pomocí MRI a PET skenů mozku) a účinek na symptomy Parkinsonovy choroby jsou hodnoceny 2 roky po transplantaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 78 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 50-78 let (Kanada)
  • Věk 60–78 let (Spojené státy americké)
  • Diagnóza Parkinsonovy choroby byla stanovena před 3 až 20 lety
  • Užívání levodopy, ale s komplikacemi terapie, jako je opotřebení a/nebo dyskineze
  • Schopnost zúčastnit se všech studijních návštěv a hodnocení, včetně MRI mozku a PET skenu
  • Existence studijního partnera, který může dlouhodobě působit jako potenciální náhradník pro trvalý souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Diagnostika primární mitochondriální poruchy, epilepsie, mrtvice, roztroušené sklerózy nebo jiných neurodegenerativních onemocnění, jako je Alzheimerova choroba
  • Předchozí hluboká mozková stimulace, terapie lézí nebo genová terapie pro PD
  • Před chirurgickou nebo radiační terapií mozku nebo míchy
  • Jakýkoli zdravotní stav vedoucí k vysokému riziku imunosupresivních léků, včetně jakéhokoli aktivního infekčního onemocnění
  • Neschopnost dočasně vysadit antiagregancia nebo jiné antikoagulační léky bez vážného rizika
  • Předchozí nebo aktuálně aktivní maligní onemocnění během posledních 5 let, s výjimkou bazaliomu nebo in situ karcinomu děložního čípku, které byly léčeny
  • Těžká obezita (> 350 liber) nebo jakýkoli stav, který brání použití PET/MRI
  • Těhotenství nebo kojení
  • Kontraindikace k operaci nebo celkové anestezii
  • Podle názoru vyšetřovatele jakákoli jiná podmínka považovaná za nevhodnou pro zkoušku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MSK-DA01
Biologický: MSK-DA01
MSK-DA01 je experimentální produkt získaný z lidských embryonálních kmenových buněk. Kmenové buňky byly přeměněny na mozkové buňky, které produkují dopamin.
Přístroj: Zařízení pro dodávání buněk MSK-DA01
Použije se zařízení, které se používá pro vstřikování tekutin do mozku. Na zařízení byly provedeny některé drobné úpravy, aby bylo možné dodávat články MSK-DA01.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Výchozí stav do 1 roku po transplantaci
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE) 1 rok po transplantaci. nebo abnormální přerůstání tkáně související s přítomností transplantovaných buněk;
Výchozí stav do 1 roku po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Důkaz o přežití buněk
Časové okno: Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Změna ve vychytávání 18F-DOPA pomocí pozitronové emisní tomografie (PET) z výchozí hodnoty na 1 a 2 roky
Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Změny ve funkci motoru
Časové okno: Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Změny v dílčím skóre motoru MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) ve stavu „vypnuto“ od výchozí hodnoty do 2 let po transplantaci.
Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Změny doby bdění ve stavu „Vypnuto“.
Časové okno: Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Změny v počtu hodin bdění ve stavu „vypnuto“ od výchozí hodnoty do 2 let po transplantaci.
Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Trvalá bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci
Incidence SAE 2 roky po transplantaci a incidence a typ AE 1 a 2 roky po transplantaci.
Výchozí stav do 1 roku po transplantaci a výchozí stav do 2 let po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BlueRock Therapeutics

Spolupracovníci

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

18. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

10. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MSK-DA01-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MSK-DA01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit