MSK-DA01细胞疗法治疗晚期帕金森病的1期安全性和耐受性研究
2024年10月30日 更新者：BlueRock Therapeutics
评估人胚胎干细胞衍生的中脑多巴胺神经元细胞疗法 (MSK-DA01) 治疗晚期帕金森病的安全性和耐受性的 1 期研究
该临床试验旨在测试通过手术将产生多巴胺的神经细胞注射到帕金森病患者的大脑中是否安全，并监测潜在的副作用。
研究概览
详细说明
受试者将在全身麻醉下接受手术，将产生多巴胺的细胞移植到大脑的壳核部分。
然后受试者服用药物部分抑制他们的免疫系统（旨在防止身体排斥细胞）1 年。
安全性、耐受性、细胞存活的证据（使用大脑的 MRI 和 PET 扫描）以及对帕金森病症状的影响在移植后 2 年内进行评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 78年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 50-78 岁（加拿大）
- 年龄 60-78 岁（美国）
- 帕金森病的诊断在 3 到 20 年前做出
- 服用左旋多巴，但有治疗并发症，如药效减退和/或异动症
- 能够参与所有研究访问和评估，包括脑部 MRI 和 PET 扫描
- 研究合作伙伴的存在可能长期充当持续同意的潜在代理人
排除标准：
- 原发性线粒体疾病、癫痫、中风、多发性硬化症或其他神经退行性疾病（如阿尔茨海默病）的诊断
- 既往深部脑刺激、损伤治疗或 PD 基因治疗
- 先前对大脑或脊髓进行过手术或放射治疗
- 任何导致免疫抑制药物高风险的医疗状况，包括任何活动性传染病
- 无法在没有严重风险的情况下暂时停止抗血小板药物或其他抗凝药物
- 过去 5 年内既往或目前患有恶性疾病，但已治疗的基底细胞癌或原位子宫颈癌除外
- 严重肥胖（>350 磅）或任何妨碍使用 PET/MRI 的情况
- 怀孕或哺乳
- 手术或全身麻醉的禁忌症
- 研究者认为被认为不适合试验的任何其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：MSK-DA01
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MSK-DA01是源自人胚胎干细胞的实验产品。
干细胞被转化为产生多巴胺的脑细胞。
将使用一种用于将液体注入大脑的装置。
对设备进行了一些小的修改，以允许交付 MSK-DA01 细胞。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全性和耐受性
大体时间：移植后 1 年的基线
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移植后 1 年严重不良事件 (SAE) 的发生率。
或与移植细胞的存在相关的异常组织过度生长；
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移植后 1 年的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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细胞存活的证据
大体时间：基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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使用正电子发射断层扫描 (PET) 从基线到 1 年和 2 年的 18F-DOPA 吸收变化
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基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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运动功能的变化
大体时间：基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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从基线到移植后 2 年，“关闭”状态下 MDS 统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 运动子评分的变化。
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基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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“关闭”状态下清醒时间的变化
大体时间：基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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从基线到移植后 2 年，“关闭”状态下清醒时间的变化。
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基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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持续的安全性和耐受性
大体时间：基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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移植后 2 年的 SAE 发生率以及移植后 1 年和 2 年的 AE 发生率和类型。
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基线至移植后 1 年和基线至移植后 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月3日
初级完成 (实际的)
2023年5月18日
研究完成 (实际的)
2024年6月10日
研究注册日期
首次提交
2021年3月12日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月15日
首次发布 (实际的)
2021年3月17日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月30日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
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