Fase 1 veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van MSK-DA01 celtherapie voor de ziekte van Parkinson in een gevorderd stadium
30 oktober 2024 bijgewerkt door: BlueRock Therapeutics
Fase 1-studie ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van uit menselijke embryonale stamcellen afgeleide dopamineneuronceltherapie in de middenhersenen (MSK-DA01) voor de ziekte van Parkinson in een gevorderd stadium
Deze klinische proef is bedoeld om te testen of het chirurgisch injecteren van zenuwcellen die dopamine aanmaken in de hersenen van patiënten met de ziekte van Parkinson veilig is, en om te controleren op mogelijke bijwerkingen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Proefpersonen ondergaan een chirurgische transplantatie van de dopamine-producerende cellen onder algemene anesthesie in een deel van de hersenen dat het putamen wordt genoemd.
De proefpersonen nemen vervolgens gedurende 1 jaar medicijnen om hun immuunsysteem gedeeltelijk te onderdrukken (om te voorkomen dat het lichaam de cellen afstoot).
Veiligheid, verdraagbaarheid, bewijs van celoverleving (met behulp van MRI- en PET-scans van de hersenen) en effect op de symptomen van de ziekte van Parkinson worden gedurende 2 jaar na transplantatie beoordeeld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
50 jaar tot 78 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 50-78 jaar (Canada)
- Leeftijd 60-78 jaar oud (Verenigde Staten)
- Diagnose van de ziekte van Parkinson tussen 3 en 20 jaar geleden
- Levodopa gebruiken, maar met therapiecomplicaties zoals slijtage en/of dyskinesie
- In staat om deel te nemen aan alle studiebezoeken en evaluaties, inclusief hersen-MRI en PET-scan
- Bestaan van een studiepartner die op lange termijn als potentiële surrogaat kan optreden voor doorlopende toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van primaire mitochondriale aandoening, epilepsie, beroerte, multiple sclerose of andere neurodegeneratieve ziekten zoals de ziekte van Alzheimer
- Eerdere diepe hersenstimulatie, laesietherapie of gentherapie voor PD
- Voorafgaande chirurgische of bestralingstherapie aan de hersenen of het ruggenmerg
- Elke medische aandoening die leidt tot een hoog risico op immunosuppressiva, inclusief elke actieve infectieziekte
- Onvermogen om plaatjesaggregatieremmers of andere antistollingsmiddelen tijdelijk te stoppen zonder ernstig risico
- Eerdere of momenteel actieve maligne ziekte in de afgelopen 5 jaar, behalve basaalcelcarcinoom of in situ uterien cervicaal carcinoom die zijn behandeld
- Ernstige obesitas (>350 lbs) of een aandoening die het gebruik van PET/MRI verhindert
- Zwangerschap of borstvoeding
- Contra-indicatie voor chirurgie of algemene anesthesie
- Naar de mening van de onderzoeker wordt elke andere aandoening geacht de proefpersoon ongeschikt te maken voor berechting
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: MSK-DA01
|
MSK-DA01 is een experimenteel product afgeleid van menselijke embryonale stamcellen.
De stamcellen werden omgezet in hersencellen die dopamine produceren.
Er zal een apparaat worden gebruikt dat wordt gebruikt om vloeistoffen in de hersenen te injecteren.
Er zijn enkele kleine wijzigingen aangebracht aan het apparaat om levering van MSK-DA01-cellen mogelijk te maken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na transplantatie
|
De incidentie van Serious Adverse Events (SAE's) 1 jaar na transplantatie.
of abnormale weefselgroei gerelateerd aan de aanwezigheid van getransplanteerde cellen;
|
Basislijn tot 1 jaar na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bewijs van celoverleving
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
Verandering in opname van 18F-DOPA met behulp van positronemissietomografie (PET) vanaf baseline tot 1 en 2 jaar
|
Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
|
Veranderingen in de motorische functie
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
Veranderingen in MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) motorische subscore in de "uit"-status vanaf baseline tot 2 jaar na transplantatie.
|
Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
|
Veranderingen in waakuren in de status "Uit".
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
Veranderingen in het aantal uren wakker in de "uit"-toestand vanaf de basislijn tot 2 jaar na de transplantatie.
|
Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
|
Voortdurende veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
Incidentie van SAE's 2 jaar na transplantatie en incidentie en type AE's 1 en 2 jaar na transplantatie.
|
Basislijn tot 1 jaar na transplantatie en basislijn tot 2 jaar na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 mei 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
18 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 juni 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 maart 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 maart 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
17 maart 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
1 november 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MSK-DA01-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .