Estudio de seguridad y tolerabilidad de fase 1 de la terapia celular MSK-DA01 para la enfermedad de Parkinson avanzada
30 de octubre de 2024 actualizado por: BlueRock Therapeutics
Estudio de fase 1 para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia con células neuronales dopaminérgicas del mesencéfalo derivadas de células madre embrionarias humanas (MSK-DA01) para la enfermedad de Parkinson avanzada
Este ensayo clínico está diseñado para probar si la inyección quirúrgica de células nerviosas que producen dopamina en el cerebro de los pacientes con enfermedad de Parkinson es segura y para controlar los posibles efectos secundarios.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los sujetos se someterán a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina bajo anestesia general en una parte del cerebro llamada putamen.
Luego, los sujetos toman medicamentos para suprimir parcialmente su sistema inmunitario (con el objetivo de evitar que el cuerpo rechace las células) durante 1 año.
La seguridad, la tolerabilidad, la evidencia de supervivencia celular (utilizando resonancias magnéticas y tomografías por emisión de positrones del cerebro) y el efecto sobre los síntomas de la enfermedad de Parkinson se evalúan durante 2 años después del trasplante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
50 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 50-78 años (Canadá)
- Edad 60-78 años (Estados Unidos)
- Diagnóstico de Enfermedad de Parkinson realizado entre 3 a 20 años atrás
- Tomando levodopa, pero con complicaciones de la terapia, como pérdida de efecto y/o discinesia
- Capaz de participar en todas las visitas y evaluaciones del estudio, incluida la resonancia magnética cerebral y la tomografía por emisión de positrones
- Existencia de un socio del estudio que pueda actuar como posible sustituto a largo plazo para el consentimiento continuo
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de trastorno mitocondrial primario, epilepsia, accidente cerebrovascular, esclerosis múltiple u otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Alzheimer
- Estimulación cerebral profunda previa, terapia de lesiones o terapia génica para la EP
- Cirugía previa o radioterapia en el cerebro o la médula espinal
- Cualquier condición médica que resulte en un alto riesgo de medicamentos inmunosupresores, incluida cualquier enfermedad infecciosa activa
- Incapacidad para suspender temporalmente los agentes antiplaquetarios u otros medicamentos anticoagulantes sin riesgo grave
- Enfermedad maligna previa o actualmente activa en los últimos 5 años, excepto carcinoma de células basales o carcinoma de cuello uterino in situ que hayan sido tratados
- Obesidad severa (>350 lbs) o cualquier condición que impida el uso de PET/MRI
- Embarazo o lactancia
- Contraindicación para cirugía o anestesia general
- En opinión del investigador, cualquier otra condición que se considere que hace que el sujeto no sea apto para el ensayo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: MSK-DA01
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MSK-DA01 es un producto experimental derivado de células madre embrionarias humanas.
Las células madre se convirtieron en células cerebrales que producen dopamina.
Se utilizará un dispositivo que se utiliza para la inyección de fluidos en el cerebro.
Se han realizado algunas modificaciones menores en el dispositivo para permitir la entrega de células MSK-DA01.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año después del trasplante
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La incidencia de Eventos Adversos Graves (SAE) al año del trasplante.
o sobrecrecimiento anormal de tejido relacionado con la presencia de células trasplantadas;
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Línea de base a 1 año después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evidencia de supervivencia celular
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Cambio en la captación de 18F-DOPA mediante tomografía por emisión de positrones (PET) desde el inicio hasta 1 y 2 años
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Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Cambios en la función motora
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Cambios en la subpuntuación motora de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Parkinson (UPDRS) de MDS en el estado "apagado" desde el inicio hasta 2 años después del trasplante.
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Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Cambios en las horas de vigilia en estado "apagado"
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Cambios en el número de horas de vigilia en el estado "apagado" desde el inicio hasta 2 años después del trasplante.
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Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Seguridad y tolerabilidad continuas
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Incidencia de SAE a los 2 años postrasplante e incidencia y tipo de EA a 1 y 2 años postrasplante.
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Línea de base a 1 año después del trasplante y línea de base a 2 años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de mayo de 2021
Finalización primaria (Actual)
18 de mayo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
10 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
17 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
1 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MSK-DA01-101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
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