Fas 1 säkerhets- och tolerabilitetsstudie av MSK-DA01 cellterapi för avancerad Parkinsons sjukdom
30 oktober 2024 uppdaterad av: BlueRock Therapeutics
Fas 1-studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av human embryonal stamcellshärledd mellanhjärna dopamin neuroncellterapi (MSK-DA01) för avancerad Parkinsons sjukdom
Denna kliniska prövning är utformad för att testa om det är säkert att kirurgiskt injicera nervceller som gör dopamin i hjärnan hos patienter med Parkinsons sjukdom, och för att övervaka potentiella biverkningar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Försökspersoner kommer att genomgå kirurgisk transplantation av de dopaminproducerande cellerna under narkos till en del av hjärnan som kallas putamen.
Försökspersoner tar sedan mediciner för att delvis dämpa deras immunsystem (som syftar till att förhindra att kroppen stöter bort cellerna) i 1 år.
Säkerhet, tolerabilitet, bevis på cellöverlevnad (med hjälp av MRT och PET-skanningar av hjärnan) och effekt på Parkinsons sjukdomssymptom bedöms under 2 år efter transplantationen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
50 år till 78 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 50-78 år (Kanada)
- Ålder 60-78 år (USA)
- Diagnos av Parkinsons sjukdom gjordes för mellan 3 och 20 år sedan
- Tar levodopa, men med komplikationer av terapin såsom avslitning och/eller dyskinesi
- Kunna delta i alla studiebesök och utvärderingar, inklusive hjärn-MR och PET-skanning
- Förekomsten av en studiepartner som kan fungera som potentiell surrogat under lång tid för pågående samtycke
Exklusions kriterier:
- Diagnos av primär mitokondriell störning, epilepsi, stroke, multipel skleros eller andra neurodegenerativa sjukdomar som Alzheimers sjukdom
- Tidigare djup hjärnstimulering, lesionsterapi eller genterapi för PD
- Tidigare kirurgisk eller strålbehandling av hjärnan eller ryggmärgen
- Alla medicinska tillstånd som leder till hög risk för immunsuppressiva läkemedel, inklusive alla aktiva infektionssjukdomar
- Oförmåga att tillfälligt stoppa blodplättsdämpande medel eller andra antikoagulerande läkemedel utan allvarlig risk
- Tidigare eller för närvarande aktiv malign sjukdom under de senaste 5 åren, förutom basalcellscancer eller in situ livmoderhalscancer som har behandlats
- Svår fetma (>350 lbs) eller något tillstånd som förhindrar användning av PET/MRI
- Graviditet eller amning
- Kontraindikation för operation eller generell anestesi
- Enligt utredarens uppfattning, varje annat förhållande som anses göra föremålet olämpligt för rättegång
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MSK-DA01
|
MSK-DA01 är en experimentell produkt som härrör från mänskliga embryonala stamceller.
Stamcellerna omvandlades till hjärnceller som producerar dopamin.
En anordning som används för injektion av vätskor i hjärnan kommer att användas.
Vissa mindre modifieringar har gjorts på enheten för att möjliggöra leverans av MSK-DA01-celler.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Baslinje till 1 år efter transplantation
|
Incidensen av allvarliga biverkningar (SAE) 1 år efter transplantationen.
eller onormal vävnadsöverväxt relaterad till närvaron av transplanterade celler;
|
Baslinje till 1 år efter transplantation
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bevis på cellöverlevnad
Tidsram: Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
Förändring i 18F-DOPA-upptag med hjälp av positronemissionstomografi (PET) från baslinjen till 1 och 2 år
|
Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
|
Ändringar i motorns funktion
Tidsram: Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
Förändringar i MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) motorisk subpoäng i "av" tillstånd från baslinje till 2 år efter transplantation.
|
Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
|
Ändringar i vakna timmar i "Av"-läge
Tidsram: Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
Förändringar i antal vakna timmar i "avstängt" tillstånd från baslinje till 2 år efter transplantation.
|
Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
|
Fortsatt säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
Incidens av SAEs 2 år efter transplantationen och incidensen och typen av AE 1 och 2 år efter transplantationen.
|
Baslinje till 1 år efter transplantation och Baseline till 2 år efter transplantation
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 maj 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
18 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
10 juni 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 mars 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2021
Första postat (Faktisk)
17 mars 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
1 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2024
Senast verifierad
1 oktober 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MSK-DA01-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .