MSK-DA01-soluterapian vaiheen 1 turvallisuus- ja siedettävyystutkimus edenneen Parkinsonin taudin hoidossa
keskiviikko 30. lokakuuta 2024 päivittänyt: BlueRock Therapeutics
Vaiheen 1 tutkimus ihmisen alkion kantasoluista johdetun keskiaivojen dopamiinineuronisoluterapian (MSK-DA01) turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi edenneen Parkinsonin taudin hoidossa
Tämä kliininen tutkimus on suunniteltu testaamaan, onko dopamiinia tuottavien hermosolujen kirurginen ruiskuttaminen Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden aivoihin turvallista, ja tarkkailla mahdollisia sivuvaikutuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Koehenkilöille tehdään kirurginen dopamiinia tuottavien solujen siirto yleisanestesiassa putameniksi kutsuttuun aivojen osaan.
Tämän jälkeen koehenkilöt ottavat lääkkeitä immuunijärjestelmän osittaiseksi tukahduttamiseksi (tarkoituksena on estää kehoa hylkimästä soluja) yhden vuoden ajan.
Turvallisuutta, siedettävyyttä, todisteita solujen eloonjäämisestä (käyttämällä aivojen MRI- ja PET-skannauksia) ja vaikutusta Parkinsonin taudin oireisiin arvioidaan 2 vuoden ajan siirron jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
12
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
50 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 50-78 vuotta (Kanada)
- Ikä 60-78 vuotta (Yhdysvallat)
- Parkinsonin taudin diagnoosi tehtiin 3-20 vuotta sitten
- Levodopan ottaminen, mutta hoidon komplikaatioita, kuten uupumus ja/tai dyskinesia
- Pystyy osallistumaan kaikkiin opintokäynteihin ja arviointeihin, mukaan lukien aivojen MRI ja PET-skannaus
- Tutkimuskumppanin olemassaolo, joka voi toimia mahdollisena korvikkeena pitkällä aikavälillä jatkuvalle suostumukselle
Poissulkemiskriteerit:
- Primaarisen mitokondriaalisen häiriön, epilepsian, aivohalvauksen, multippeliskleroosin tai muiden hermostoa rappeuttavien sairauksien, kuten Alzheimerin taudin, diagnoosi
- Aiempi syväaivostimulaatio, leesiohoito tai geeniterapia PD:lle
- Aiempi leikkaus- tai sädehoito aivoihin tai selkäytimeen
- Mikä tahansa sairaus, joka johtaa suureen immunosuppressiivisten lääkkeiden riskiin, mukaan lukien kaikki aktiiviset tartuntataudit
- Kyvyttömyys tilapäisesti lopettaa verihiutaleiden torjunta-aineiden tai muiden antikoagulanttilääkkeiden käyttöä ilman vakavaa riskiä
- Aiempi tai tällä hetkellä aktiivinen pahanlaatuinen sairaus viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta tyvisolusyöpää tai in situ kohdunkaulan karsinoomaa, joka on hoidettu
- Vaikea liikalihavuus (>350 lbs) tai mikä tahansa tila, joka estää PET/MRI:n käytön
- Raskaus tai imetys
- Leikkauksen tai yleisanestesian vasta-aihe
- Tutkijan mielestä mikä tahansa muu ehto, jonka katsotaan tekevän tutkittavan sopimattoman oikeudenkäyntiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MSK-DA01
|
MSK-DA01 on kokeellinen tuote, joka on johdettu ihmisen alkion kantasoluista.
Kantasolut muutettiin aivosoluiksi, jotka tuottavat dopamiinia.
Käytetään laitetta, jota käytetään nesteiden injektoimiseen aivoihin.
Laitteeseen on tehty joitain pieniä muutoksia MSK-DA01-solujen kuljettamisen mahdollistamiseksi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Perustaso 1 vuoteen siirrosta
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus 1 vuoden kuluttua siirrosta.
tai epänormaali kudosten liikakasvu, joka liittyy siirrettyjen solujen läsnäoloon;
|
Perustaso 1 vuoteen siirrosta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Todisteet solujen selviytymisestä
Aikaikkuna: Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
Muutos 18F-DOPA:n sisäänoton positroniemissiotomografiaa (PET) käytettäessä lähtötasosta 1 ja 2 vuoteen
|
Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
|
Muutoksia moottorin toiminnassa
Aikaikkuna: Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
Muutokset MDS-Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikon (UPDRS) motorisessa alapisteessä "pois"-tilassa lähtötasosta kahteen vuoteen transplantaation jälkeen.
|
Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
|
Muutokset heräämisajoissa "pois päältä" -tilassa
Aikaikkuna: Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
Muutokset valveillaolotuntien määrässä "pois päältä" -tilassa lähtötilanteesta 2 vuoteen siirron jälkeen.
|
Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
|
Jatkuva turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
SAE:iden ilmaantuvuus 2 vuotta eläimensiirron jälkeen ja AE-tapahtumien ilmaantuvuus ja tyyppi 1 ja 2 vuoden kuluttua siirrosta.
|
Perustaso 1 vuoteen siirrosta ja lähtötaso 2 vuoteen siirrosta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. toukokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 18. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 10. kesäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 12. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. maaliskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 17. maaliskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MSK-DA01-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .