Az előrehaladott Parkinson-kór MSK-DA01 sejtterápiájának 1. fázisú biztonsági és tolerálhatósági vizsgálata
2024. október 30. frissítette: BlueRock Therapeutics
1. fázisú vizsgálat az emberi embrionális őssejtből származó középagyi dopamin neuronsejt-terápia (MSK-DA01) biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére előrehaladott Parkinson-kórban
Ez a klinikai vizsgálat célja annak tesztelése, hogy biztonságos-e a dopamint termelő idegsejtek sebészi injekciója a Parkinson-kórban szenvedő betegek agyába, és hogy nyomon kövessék a lehetséges mellékhatásokat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az alanyokon általános érzéstelenítés mellett sebészeti transzplantációt hajtanak végre a dopamintermelő sejtekből az agy egy részébe, amelyet putamennek neveznek.
Az alanyok ezt követően 1 éven keresztül olyan gyógyszereket szednek, amelyek részlegesen elnyomják az immunrendszerüket (azzal, hogy megakadályozzák a szervezet sejtkilökődését).
A biztonságot, a tolerálhatóságot, a sejtek túlélésének bizonyítékait (az agy MRI- és PET-vizsgálatával), valamint a Parkinson-kór tüneteire gyakorolt hatást a transzplantáció után 2 évig értékelték.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
50 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 50-78 éves kor (Kanada)
- 60-78 éves kor (Egyesült Államok)
- A Parkinson-kór diagnózisa 3-20 évvel ezelőtt történt
- Levodopa szedése, de a terápia szövődményeivel, például elhasználódással és/vagy diszkinéziával
- Képes részt venni minden tanulmányi látogatáson és értékelésen, beleértve az agy MRI-t és a PET-vizsgálatot
- Olyan tanulmányi partner megléte, aki hosszú távon potenciális helyettesítője lehet a folyamatos beleegyezésnek
Kizárási kritériumok:
- Primer mitokondriális rendellenesség, epilepszia, stroke, sclerosis multiplex vagy más neurodegeneratív betegségek, például Alzheimer-kór diagnózisa
- Előzetes mélyagyi stimuláció, lézióterápia vagy génterápia a PD-hez
- Előzetes sebészeti vagy sugárkezelés az agyban vagy a gerincvelőben
- Bármilyen egészségügyi állapot, amely az immunszuppresszív gyógyszerek nagy kockázatát eredményezi, beleértve az aktív fertőző betegségeket is
- Komoly kockázat nélkül képtelenség ideiglenesen leállítani a vérlemezke-ellenes szerek vagy más véralvadásgátló gyógyszerek szedését
- Korábbi vagy jelenleg aktív rosszindulatú betegség az elmúlt 5 évben, kivéve a kezelt bazálissejtes karcinómát vagy in situ méhnyakrákot
- Súlyos elhízás (>350 font) vagy bármely olyan állapot, amely megakadályozza a PET/MRI használatát
- Terhesség vagy szoptatás
- A műtét vagy az általános érzéstelenítés ellenjavallata
- A nyomozó véleménye szerint minden egyéb olyan körülmény, amely a vizsgálati alanyt alkalmatlanná teszi
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MSK-DA01
|
Az MSK-DA01 humán embrionális őssejtekből származó kísérleti termék.
Az őssejteket agysejtekké alakították, amelyek dopamint termelnek.
Az agyba folyadékok befecskendezésére szolgáló eszközt fognak használni.
Néhány kisebb módosítást végeztek az eszközön, hogy lehetővé tegyék az MSK-DA01 sejtek szállítását.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 1 évig
|
A súlyos mellékhatások (SAE) előfordulása a transzplantáció után 1 évvel.
vagy a transzplantált sejtek jelenlétével kapcsolatos abnormális szöveti túlnövekedés;
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 1 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A sejtek túlélésének bizonyítékai
Időkeret: Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
A 18F-DOPA felvételének változása pozitronemissziós tomográfia (PET) segítségével a kiindulási értékről 1 és 2 évre
|
Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
|
Változások a motor működésében
Időkeret: Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
Változások az MDS-Unified Parkinson Disease Rating Scale (UPDRS) motoros részpontszámában az „off” állapotban a kiindulási értékről a transzplantáció utáni 2 évre.
|
Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
|
Az ébrenléti órák változása „Ki” állapotban
Időkeret: Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
Az ébrenléti órák számának változása „kikapcsolt” állapotban a kiindulási értékről a transzplantáció utáni 2 évre.
|
Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
|
Folyamatos biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
A SAE előfordulási gyakorisága 2 évvel a transzplantáció után, valamint az AE előfordulása és típusa 1 és 2 évvel a transzplantáció után.
|
Alapállapot a transzplantáció utáni 1 évre és az átültetés utáni 2 évre
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. május 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. május 18.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. június 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. március 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 15.
Első közzététel (Tényleges)
2021. március 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. november 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 30.
Utolsó ellenőrzés
2024. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MSK-DA01-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .