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Phase-1-Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit der MSK-DA01-Zelltherapie bei fortgeschrittener Parkinson-Krankheit

30. Oktober 2024 aktualisiert von: BlueRock Therapeutics

Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der aus humanen embryonalen Stammzellen gewonnenen Mittelhirn-Dopamin-Neuronenzelltherapie (MSK-DA01) bei fortgeschrittener Parkinson-Krankheit

Diese klinische Studie soll testen, ob die chirurgische Injektion von Nervenzellen, die Dopamin produzieren, in das Gehirn von Parkinson-Patienten sicher ist, und um mögliche Nebenwirkungen zu überwachen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Probanden werden unter Vollnarkose einer chirurgischen Transplantation der dopaminproduzierenden Zellen in einen Teil des Gehirns namens Putamen unterzogen. Die Probanden nehmen dann 1 Jahr lang Medikamente ein, um ihr Immunsystem teilweise zu unterdrücken (um zu verhindern, dass der Körper die Zellen abstößt). Sicherheit, Verträglichkeit, Nachweis des Zellüberlebens (unter Verwendung von MRT- und PET-Scans des Gehirns) und Wirkung auf die Symptome der Parkinson-Krankheit werden 2 Jahre nach der Transplantation bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre bis 78 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 50–78 Jahre (Kanada)
  • Alter 60–78 Jahre (USA)
  • Die Diagnose der Parkinson-Krankheit wurde vor 3 bis 20 Jahren gestellt
  • Einnahme von Levodopa, jedoch mit Therapiekomplikationen wie Abnutzung und/oder Dyskinesie
  • Kann an allen Studienbesuchen und Bewertungen teilnehmen, einschließlich Gehirn-MRT und PET-Scan
  • Existenz eines Studienpartners, der langfristig als potenzieller Ersatz für die laufende Zustimmung fungieren kann

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer primären mitochondrialen Störung, Epilepsie, Schlaganfall, Multipler Sklerose oder anderer neurodegenerativer Erkrankungen wie der Alzheimer-Krankheit
  • Vorherige tiefe Hirnstimulation, Läsionstherapie oder Gentherapie für PD
  • Vorherige Operation oder Strahlentherapie des Gehirns oder Rückenmarks
  • Jeder medizinische Zustand, der zu einem hohen Risiko für immunsuppressive Medikamente führt, einschließlich aller aktiven Infektionskrankheiten
  • Unfähigkeit, Thrombozytenaggregationshemmer oder andere gerinnungshemmende Medikamente ohne ernsthaftes Risiko vorübergehend abzusetzen
  • Frühere oder derzeit aktive maligne Erkrankung innerhalb der letzten 5 Jahre, ausgenommen Basalzellkarzinom oder In-situ-Uteruszervixkarzinom, die behandelt wurden
  • Schwere Fettleibigkeit (> 350 lbs) oder jeder Zustand, der die Verwendung von PET/MRT verhindert
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Kontraindikation für Operation oder Vollnarkose
  • Nach Ansicht des Ermittlers jede andere Bedingung, die den Probanden für die Verhandlung ungeeignet macht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MSK-DA01
Biologisch: MSK-DA01
MSK-DA01 ist ein experimentelles Produkt, das aus menschlichen embryonalen Stammzellen gewonnen wird. Die Stammzellen wurden in Gehirnzellen umgewandelt, die Dopamin produzieren.
Gerät: MSK-DA01 Zellabgabegerät
Es wird ein Gerät verwendet, das zur Injektion von Flüssigkeiten in das Gehirn verwendet wird. Am Gerät wurden einige geringfügige Modifikationen vorgenommen, um die Lieferung von MSK-DA01-Zellen zu ermöglichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation
Die Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) 1 Jahr nach der Transplantation. oder abnormales Gewebewuchern im Zusammenhang mit dem Vorhandensein von transplantierten Zellen;
Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nachweis des Zellüberlebens
Zeitfenster: Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Veränderung der 18F-DOPA-Aufnahme mittels Positronen-Emissions-Tomographie (PET) vom Ausgangswert bis zu 1 und 2 Jahren
Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Veränderungen der motorischen Funktion
Zeitfenster: Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Änderungen des motorischen Subscores der MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) im „Aus“-Zustand von der Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation.
Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Änderungen der Wachzeiten im „Aus“-Zustand
Zeitfenster: Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Änderungen der Anzahl der Wachstunden im „Aus“-Zustand von der Grundlinie bis 2 Jahre nach der Transplantation.
Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Fortgesetzte Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation
Inzidenz von SUE 2 Jahre nach der Transplantation und Inzidenz und Art der UE 1 und 2 Jahre nach der Transplantation.
Baseline bis 1 Jahr nach der Transplantation und Baseline bis 2 Jahre nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BlueRock Therapeutics

Mitarbeiter

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MSK-DA01-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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