Estudo de segurança e tolerabilidade de fase 1 da terapia celular MSK-DA01 para doença de Parkinson avançada
30 de outubro de 2024 atualizado por: BlueRock Therapeutics
Estudo de Fase 1 para avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia celular de neurônios dopaminérgicos derivados de células-tronco embrionárias humanas (MSK-DA01) para doença de Parkinson avançada
Este ensaio clínico foi projetado para testar se a injeção cirúrgica de células nervosas que produzem dopamina no cérebro de pacientes com doença de Parkinson é segura e para monitorar possíveis efeitos colaterais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os indivíduos serão submetidos a transplante cirúrgico das células produtoras de dopamina sob anestesia geral em uma parte do cérebro chamada putamen.
Os indivíduos então tomam remédios para suprimir parcialmente seu sistema imunológico (destinado a impedir que o corpo rejeite as células) por 1 ano.
Segurança, tolerabilidade, evidência de sobrevivência celular (usando MRI e PET scans do cérebro) e efeito sobre os sintomas da doença de Parkinson são avaliados por 2 anos após o transplante.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Weill Cornell Medical College
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
50 anos a 78 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 50-78 anos (Canadá)
- Idade 60-78 anos (Estados Unidos)
- Diagnóstico de Doença de Parkinson feito entre 3 a 20 anos atrás
- Tomando levodopa, mas com complicações da terapia, como desgaste e/ou discinesia
- Capaz de participar de todas as visitas e avaliações do estudo, incluindo ressonância magnética cerebral e PET scan
- Existência de um parceiro de estudo que pode atuar como substituto potencial a longo prazo para consentimento contínuo
Critério de exclusão:
- Diagnóstico de distúrbio mitocondrial primário, epilepsia, acidente vascular cerebral, esclerose múltipla ou outras doenças neurodegenerativas, como a doença de Alzheimer
- Estimulação cerebral profunda prévia, terapia de lesão ou terapia genética para DP
- Cirurgia prévia ou radioterapia no cérebro ou na medula espinhal
- Qualquer condição médica resultando em alto risco de drogas imunossupressoras, incluindo qualquer doença infecciosa ativa
- Incapacidade de interromper temporariamente agentes antiplaquetários ou outros medicamentos anticoagulantes sem risco sério
- Doença maligna anterior ou atualmente ativa nos últimos 5 anos, exceto carcinoma basocelular ou carcinoma cervical in situ que foram tratados
- Obesidade grave (>350 lbs) ou qualquer condição que impeça o uso de PET/MRI
- Gravidez ou amamentação
- Contra-indicação para cirurgia ou anestesia geral
- Na opinião do investigador, qualquer outra condição considerada como tornando o sujeito inadequado para o teste
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: MSK-DA01
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MSK-DA01 é um produto experimental derivado de células-tronco embrionárias humanas.
As células-tronco foram convertidas em células cerebrais que produzem dopamina.
Será usado um dispositivo que é usado para injeção de fluidos no cérebro.
Algumas pequenas modificações foram feitas no dispositivo para permitir a entrega de células MSK-DA01.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: Linha de base até 1 ano após o transplante
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A incidência de Eventos Adversos Graves (EAGs) 1 ano após o transplante.
ou supercrescimento anormal de tecido relacionado à presença de células transplantadas;
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Linha de base até 1 ano após o transplante
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Evidência de Sobrevivência Celular
Prazo: Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Mudança na captação de 18F-DOPA usando tomografia por emissão de pósitrons (PET) desde o início até 1 e 2 anos
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Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Alterações na função motora
Prazo: Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Alterações na subpontuação motora da MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) no estado "desligado" desde a linha de base até 2 anos após o transplante.
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Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Alterações nas horas de vigília no estado "Desligado"
Prazo: Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Alterações no número de horas de vigília no estado "desligado" desde o início até 2 anos após o transplante.
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Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Segurança e tolerabilidade contínuas
Prazo: Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Incidência de EAs 2 anos pós-transplante e incidência e tipo de EAs 1 e 2 anos pós-transplante.
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Linha de base até 1 ano após o transplante e linha de base até 2 anos após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de maio de 2021
Conclusão Primária (Real)
18 de maio de 2023
Conclusão do estudo (Real)
10 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
17 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
1 de novembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MSK-DA01-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
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