ナルコレプシーにおけるXYWAVの患者中心、前向き、観察的、非介入的スイッチ研究
2022年6月27日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
現実世界でオキシベートを服用しているナルコレプシー患者の移行経験 (TENOR): ナルコレプシーの治療のために Xyrem から Xywav に切り替える人の投与計画を評価するための、患者中心の前向き観察的非介入研究
JZP258-402 の患者中心、前向き、観察的、非介入研究デザインの理論的根拠は、オキシベートで治療されたナルコレプシーの参加者の移行経験を評価し、Xyrem から Xywav への移行の影響を実世界で調べることです。設定。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
110
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Jazz Pharmaceuticals Clinical Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
1型または2型ナルコレプシーと診断された18歳以上の男性または女性。
少なくとも 2 か月連続して治療が安定している Xyrem の有効な処方箋を使用している。
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女
- 医師による1型または2型ナルコレプシーの診断
- -少なくとも2か月連続して安定した治療レジメンを備えたXyremのアクティブな処方
- 次または過去 7 日以内に Xyrem から Xywav に移行する (最初の Xywav の投与から - 7 日または + 7 日)
- 英語を読んで理解できる
- パソコン・スマートフォンからインターネットに接続できる方
- 現在、Jazz Pharmaceuticals の従業員または Jazz 従業員の近親者ではない
- -学習スケジュールを順守する意思と能力
- -電子的に書面によるインフォームドコンセントを提供する意思と能力
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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Xyrem から Xywav への移行
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これは、参加者の Xyrem から Xywav への移行が観察される単一グループの非介入研究です。
治験薬 (IP) または薬物サポート、または要求された薬の変更は、Jazz Pharmaceuticals から参加者に提供されません。
参加者が使用する Xyrem と Xywav は、参加者の医療提供者によって提供されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Xyrem から Xywav に移行する際に用量が増加/減少/同じである参加者の数
時間枠：ベースラインから21週間
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• 通常の Xyrem の毎晩の合計投与量と、最初に処方された Xywav の毎晩の合計投与量との差。
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ベースラインから21週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Xywav の規定用量調整の数
時間枠：ベースラインから21週間
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主治医によるXywav治療期間（第2期～第5期）に1回以上の用量調整を行った参加者1人あたりの用量調整回数（投与量または毎晩の投与回数）、調整内容、調整理由および理由不均等な投与についてまとめます。
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ベースラインから21週間
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投薬に対する最後の食事間の時間
時間枠：ベースラインから21週間
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最初の投与前の最後の食事のタイミングと種類は、毎日の日記と毎日の日記の週ごとのルックバックの両方を使用して収集されます。
タイミングは、Daily Diary から実際の時間 (HH:MM) として収集され、初回投与に対する通常の時間数のカテゴリ別データとして収集されます (<0.5 時間、≥0.5 時間であるが <1 時間、≥1 であるが <1.5 時間、≥1.5 時間)。ただし、2 時間未満、2 時間以上) デイリー ダイアリーのウィークリー ルックバックから。
すべての研究期間にわたって最後の食事のタイミングを評価するために、Daily Diary エントリは、Daily Diary の Weekly Lookback と同じ値スケールを使用してカテゴリ データに変換されます。
最初の投与前の最後の食事の種類は、カテゴリ データ (通常の食事、スナック、および飲料) として収集されます。
最初の投与前の最後の食事のタイミングと種類の両方について、各応答を持つ参加者の数が要約されます。
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ベースラインから21週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Xywav の安定投与量を達成するための時間
時間枠：ベースラインから21週間
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安定用量は、少なくとも 2 週間変化しない用量とレジメンとして定義されます。
コンプライアンスは、安定用量までの時間の導出において考慮されません。
線量が安定するまでの時間についてまとめます。
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ベースラインから21週間
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治療アドヒアランスを達成した参加者の数
時間枠：ベースラインから21週間
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スキップされた線量は、デイリー ダイアリーとウィークリー ルックバック デイリー ダイアリーの両方を使用して収集されます。
スキップされた用量は、日誌から毎日 (はい/いいえ) 収集され、日誌の週ごとのルックバックから週ごとのカテゴリ変数 (0、1-2、3-4、5-6、または 7 日) として収集されます。
Xywav治療期間中にスキップされた線量を要約するために、日誌データは、日誌の週次ルックバックと同じカテゴリを使用してカテゴリデータに変換されます。
1 週間あたりの投与をスキップした回数 (0、1 ～ 2、3 ～ 4、5 ～ 6、7 日)、最も一般的な投与量の変更 (Xywav を服用しなかった、1 回目の投与をスキップした、2 回目の投与をスキップした、3 回目の投与をスキップした)、および最も一般的な理由投与量の変更についてまとめます。
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ベースラインから21週間
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Xywav投与を中止した参加者数
時間枠：ベースラインから21週間
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Xywav治療期間（期間2～5）において、Xywav投与を中止した参加者の数。
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ベースラインから21週間
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患者全体の変化の印象 (PGI-C) を使用した短期および長期の吐き気の変化
時間枠：ベースラインから21週間
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PGI-C は、介入後の症状の変化の意味を測定するために設計された一連の自記式の質問です。
PGI-C は、Xyrem から Xywav への移行以降、日中の過度の眠気、情動脱力発作、短期および長期の吐き気の変化を評価するために使用されます。
これは、1 = 非常に改善された、2 = 非常に改善された、3 = わずかに改善された、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化した、6 = 非常に悪化した、7 = 非常に悪化した、の 7 段階のリッカート型評価尺度です。
スコアは、各回答選択肢に対する回答の合計です。
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ベースラインから21週間
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睡眠パターンと質の変化
時間枠：ベースラインから21週間
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睡眠パターン（初回服用後、入眠までの時間、夜間の覚醒時間）についてまとめます。
睡眠パターンと質は、デイリーダイアリーとデイリーダイアリーのウィークリールックバックの両方を使用して収集されます。
睡眠の質（非常に悪い～非常に良い）と、その日の起床時の休息/リフレッシュ感（まったく休息していない～非常によく休んだ）に対する各回答を持つ参加者の数を、日ごとおよび週ごとにまとめます。
データを一緒に分析する目的は、応答のカテゴリ頻度を導き出すことによって毎日を組み合わせて、週次ダイアリーで収集されたカテゴリ データと組み合わせることができるようにすることです。
これにより、ベースライン期間 (Xyrem) から Xywav 治療期間 (期間 2 から 5) への変化の完全な分析が可能になり、毎日の週次ルックバックを使用して、Xywav 治療期間 (期間 2 から 5) 中に収集された毎週のデータが要約されます。日記。
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ベースラインから21週間
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エプワース眠気尺度（ESS）の変化
時間枠：ベースラインから21週間
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ESS は、8 つの質問からなる自記式のアンケートです (Johns 1991、Johns 1992)。
回答者は、8 つの異なる活動に従事しているときに居眠りや眠りにつく可能性を 4 段階 (0 ～ 3) で評価します。
ほとんどの人は、必ずしも毎日ではありませんが、これらの活動に少なくとも時々参加します。
ESS の合計スコア (0 ～ 3 の 8 つのアイテム スコアの合計) は、0 ～ 24 の範囲です。
ESS の合計スコアが高いほど、「日中の眠気」とも呼ばれる日常生活での睡眠傾向が高くなります。
ESS は、ナルコレプシー (Johns 1994) を含むいくつかの条件で検証されています。
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ベースラインから21週間
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睡眠アンケート（FOSQ-10）の合計スコアの機能的結果の変化
時間枠：ベースラインから21週間
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FOSQ-10 (Chasens 2009) は、日中の眠気の日常生活への影響を評価するために設計された自記式のアンケートです。
参加者の一般的な生産性、活動レベル、用心深さ、親密さ、性的関係を測定する 10 項目で構成されています。
各項目について、参加者はアクティビティを完了する際の難易度を、1「はい、極端」から 4「いいえ」までの 4 段階のリッカート スケールで評価するよう求められます。
FOSQ-10 から合計スコアが計算されます。スコアが高いほど、機能状態が良好であることを示します。
FOSQ-10 は、オリジナルの FOSQ-30 の縮小版です。
FOSQ-10 はテストされ、長いバージョンと同様に機能する心理測定的に強力な楽器であることがわかりました。
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ベースラインから21週間
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ブリティッシュ コロンビア州の認知的苦情インベントリ (BC-CCI) の合計スコアの変化
時間枠：ベースラインから21週間
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BC-CCI は、大うつ病性障害 (MDD) を持つ個人の認知障害を測定するために開発されました。
これは、回答者に過去 7 日間の特定の認知症状の問題を評価するよう求める 6 項目の自己報告尺度です。
各アイテムの評価には 4 段階 (「まったくない」0 から「非常に高い」3 まで) が使用されます。
生成される合計スコア (0 から 18 の範囲) は、記憶、集中力、思考の表現の困難さ、言葉の発見、および問題解決の領域を評価します。
スコアが高いほど、認知障害の重症度が高いことを示し、BC-CCI 合計スコアには 4 つの確立された分類範囲があります。0 ～ 4 = 「ほぼ正常」。 5 から 8 = 「軽度」の認知的不満。 9 ～ 14 = 「中等度」の認知的不満。および 15 から 18 = 「重度の」認知障害。
これらの症状が仕事、人間関係、社会的/レクリエーション活動にどのように影響するかを尋ねる3つの追加項目も含まれており、機能障害の性質に関するさらなる情報を提供します.
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ベースラインから21週間
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PGI-cによる脱力発作の変化
時間枠：ベースラインから21週間
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PGI-C は、介入後の症状の変化の意味を測定するために設計された一連の自記式の質問です。
PGI-C は、Xyrem から Xywav への移行以降、日中の過度の眠気、情動脱力発作、短期および長期の吐き気の変化を評価するために使用されます。
これは、1 = 非常に改善された、2 = 非常に改善された、3 = わずかに改善された、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化した、6 = 非常に悪化した、7 = 非常に悪化した、の 7 段階のリッカート型評価尺度です。
スコアは、各回答選択肢に対する回答の合計です。
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ベースラインから21週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月9日
一次修了 (実際)
2022年2月24日
研究の完了 (実際)
2022年2月24日
試験登録日
最初に提出
2021年3月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年3月16日
最初の投稿 (実際)
2021年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月27日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。