En pasientsentrert, prospektiv, observasjonell, ikke-intervensjonell byttestudie av XYWAV i narkolepsi

Overgang fra Xyrem til Xywav

Legemiddel: Overgang fra Xyrem til Xywav

Dette er en enkelt-gruppe ikke-intervensjonsstudie der deltakerens overgang fra Xyrem til Xywav vil bli observert. Undersøkelsesprodukt (IP) eller medikamentstøtte eller forespurte endringer i medisinen deres vil ikke bli gitt til deltakerne av Jazz Pharmaceuticals. Xyrem og Xywav som deltakerne skal ta vil bli levert av deltakerens helsepersonell.

Antall deltakere med økt/redusert/samme dose overgang fra Xyrem til Xywav

• Forskjellen mellom vanlig Xyrem total nattdose og initial foreskrevet total nattlig Xywav dose.

Antall foreskrevet dosejusteringer av Xywav

Antall doseringsjusteringer per deltaker og antall deltakere med én eller flere doseringsjusteringer i løpet av Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5) av behandlende lege (doseringsmengde eller antall nattlige doser), detaljer om justering, årsak til justering og årsak for ulik dosering vil bli oppsummert.

Varighet av tid mellom siste måltid i forhold til dosering

Tidspunkt og type siste måltid før den første dosen vil bli samlet inn ved hjelp av både Daglig dagbok og ukentlig tilbakeblikk av daglig dagbok. Tidspunktet vil bli samlet inn som faktisk tid (TT:MM) fra Daglig dagbok og som kategoriske data for vanlig antall timer i forhold til første dose (<0,5 timer, ≥0,5 men <1 timer, ≥1 men <1,5 timer, ≥1,5 timer men <2 timer, ≥2 timer) fra Weekly Lookback of Daily Diary. For å evaluere tidspunktet for siste måltid i alle studieperioder, vil den daglige dagbokoppføringen bli konvertert til kategoriske data ved å bruke samme verdiskala som Ukentlig tilbakeblikk på daglig dagbok. Typen siste måltid før den første dosen vil bli samlet inn som kategoriske data (vanlig måltid, mellommåltid og drikke). For både tidspunkt og type siste måltid før den første dosen, vil antall deltakere med hver respons bli oppsummert.

Tid for å oppnå stabil dose av Xywav

Stabil dose er definert som dosen og regimet som forblir uendret i minst 2 uker. Overholdelse vurderes ikke i utledningen av tiden til stabil dose. Tiden for å oppnå stabil dose vil bli oppsummert.

Antall deltakere som oppnår behandlingsoverholdelse

Doser som hoppes over vil bli samlet inn ved hjelp av både den daglige dagboken og den ukentlige dagboken. Hoppede doser vil bli samlet inn daglig (ja/nei) fra den daglige dagboken og som en ukentlig kategorisk variabel (0, 1-2, 3-4, 5-6 eller 7 dager) fra den ukentlige tilbakeblikk av daglig dagbok. For å oppsummere overhoppede doser i løpet av Xywav-behandlingsperioden, vil dataene i daglig dagbok bli konvertert til kategoriske data ved å bruke de samme kategoriene som i den ukentlige tilbakeblikk av daglig dagbok. Hoppet over doser per uke (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dager), vanligste doseendring (tok ikke Xywav, hoppet over første dose, hoppet over andre dose, hoppet over tredje dose) og vanligste årsaker til doseendring vil bli oppsummert.

Antall deltakere som avbrøt Xywav-administrasjonen

Antall deltakere som avbrøt Xywav-administrasjonen i løpet av Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5).

Endring i kortvarig og langvarig kvalme ved bruk av pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)

PGI-C er en serie med selvadministrerte spørsmål designet for å måle betydningen av endring i symptomer etter en intervensjon. PGI-C brukes til å vurdere endringen i overdreven søvnighet på dagtid, katapleksi og kort- og langvarig kvalme siden overgangen fra Xyrem til Xywav. Det er en 7-punkts karakterskala av Likert-typen fra 1 = veldig mye forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt dårligere, 6 = mye dårligere, til 7 = veldig mye dårligere. Poengsummen er summen av svar på hvert av svarvalgene.

Endringer i søvnmønster og kvalitet

Søvnmønsteret (hvor lang tid det vanligvis tok å sovne etter den første dosen, hvor lang tid vanligvis var våken om natten) vil bli oppsummert. Søvnmønster og kvalitet vil bli samlet inn ved hjelp av både Daglig dagbok og ukentlig tilbakeblikk på daglig dagbok. Antall deltakere med hver respons på søvnkvalitet (veldig dårlig ~ veldig bra) og følelse av hvor uthvilt/uthvilt når du våkner for dagen (ikke i det hele tatt uthvilt ~ veldig godt uthvilt) vil bli oppsummert etter dag og uke. For å analysere dataene sammen er hensikten å kombinere det daglige ved å utlede den kategoriske frekvensen for svarene slik at de kan kombineres med de kategoriske dataene som samles inn i ukedagboken. Som vil tillate en fullstendig analyse av endringen fra baseline-perioden (Xyrem) til Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5) vil bli oppsummert for ukentlige data samlet inn i løpet av Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5) ved å bruke ukentlig tilbakeblikk av daglig Dagbok.

Endring i Epworth Sleepiness Scale (ESS)

ESS er et selvadministrert spørreskjema med 8 spørsmål (Johns 1991, Johns 1992). Respondentene vurderer på en 4-punkts skala (0-3) deres vanlige sjanser for å døse ned eller sovne mens de er engasjert i åtte forskjellige aktiviteter. De fleste engasjerer seg i disse aktivitetene i det minste av og til, men ikke nødvendigvis hver dag. Totalpoengsummen for ESS (summen av 8 elementpoeng, 0-3) kan variere fra 0 til 24. Høyere ESS-totalscore er assosiert med høyere søvntilbøyelighet i dagliglivet, også referert til som "søvnighet på dagtid". ESS har blitt validert under flere forhold, inkludert narkolepsi (Johns 1994).

Endring i funksjonelle resultater av søvn spørreskjema (FOSQ-10) total poengsum

FOSQ-10 (Chasens 2009) er et selvadministrert spørreskjema designet for å vurdere virkningen av søvnighet på dagtid på dagliglivets aktiviteter. Den består av 10 elementer som måler deltakerens generelle produktivitet, aktivitetsnivå, årvåkenhet og intimitet og seksuelle forhold. For hvert element blir deltakerne bedt om å rangere vanskelighetsgraden for å fullføre en aktivitet på en 4-punkts Likert-skala, fra 1 "Ja, ekstrem" til 4 "Nei"). Fra FOSQ-10 beregnes en total poengsum: en høyere poengsum indikerer bedre funksjonsstatus. FOSQ-10 er en redusert versjon av den originale FOSQ-30. FOSQ-10 ble testet og funnet å være et psykometrisk sterkt instrument som presterer på samme måte som den lange versjonen.

Endring i totalpoengsummen for British Columbia Cognitive Complaint Inventory (BC-CCI).

BC-CCI ble utviklet for å måle kognitive plager hos personer med alvorlig depressiv lidelse (MDD). Det er et 6-elements selvrapporteringstiltak som ber respondentene vurdere problemer med spesifikke kognitive symptomer de siste 7 dagene. En firepunkts skala (0 "Ikke i det hele tatt" til 3 "Veldig mye") brukes til å rangere hvert element. Den totale poengsummen (spenner fra 0 til 18) som genereres vurderer domener av hukommelse, konsentrasjon, problemer med å uttrykke tanker, ordfinning og problemløsning. Høyere skårer indikerer større alvorlighetsgrad av kognitiv svikt, med fire etablerte klassifiseringsområder for totalskåren for BC-CCI: 0 til 4 = "stort sett normal"; 5 til 8 = "milde" kognitive plager; 9 til 14 = "moderat" kognitive plager; og 15 til 18 = "alvorlige" kognitive plager. Tre tilleggselementer som spør om hvordan disse symptomene påvirker arbeid, relasjoner og sosiale/rekreasjonsaktiviteter er også inkludert for å gi ytterligere informasjon om funksjonshemmingens natur.

Endring i katapleksi ved bruk av PGI-c

PGI-C er en serie med selvadministrerte spørsmål designet for å måle betydningen av endring i symptomer etter en intervensjon. PGI-C brukes til å vurdere endringen i overdreven søvnighet på dagtid, katapleksi og kort- og langvarig kvalme siden overgangen fra Xyrem til Xywav. Det er en 7-punkts karakterskala av Likert-typen fra 1 = veldig mye forbedret, 2 = mye forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen endring, 5 = minimalt dårligere, 6 = mye dårligere, til 7 = veldig mye dårligere. Poengsummen er summen av svar på hvert av svarvalgene.