Une étude de commutation centrée sur le patient, prospective, observationnelle et non interventionnelle de XYWAV dans la narcolepsie

Transition de Xyrem à Xywav

Médicament: Transition de Xyrem à Xywav

Il s'agit d'une étude non interventionnelle à groupe unique où la transition des participants de Xyrem à Xywav sera observée. Les produits expérimentaux (IP) ou le soutien aux médicaments ou les modifications demandées à leurs médicaments ne seront pas fournis aux participants par Jazz Pharmaceuticals. Le Xyrem et le Xywav que les participants prendront seront fournis par le fournisseur de soins de santé du participant.

Nombre de participants avec augmentation/diminution/même dose passant de Xyrem à Xywav

• Différence entre la dose nocturne totale habituelle de Xyrem et la dose nocturne totale prescrite initiale de Xywav.

Nombre d'ajustements posologiques prescrits de Xywav

Le nombre d'ajustements posologiques par participant et le nombre de participants avec un ou plusieurs ajustements posologiques pendant la période de traitement Xywav (période 2 à 5) par le médecin traitant (dose ou nombre de doses nocturnes), les détails de l'ajustement, la raison de l'ajustement et la raison pour un dosage inégal seront résumés.

Durée du temps entre le dernier repas par rapport au dosage

Le moment et le type du dernier repas avant la première dose seront recueillis à l'aide du journal quotidien et de la rétrospective hebdomadaire du journal quotidien. Le moment sera recueilli en temps réel (HH:MM) à partir du journal quotidien et en tant que données catégorielles du nombre habituel d'heures par rapport à la première dose (<0,5 heure, ≥0,5 mais <1 heure, ≥1 mais <1,5 heure, ≥1,5 mais <2 heures, ≥2 heures) à partir de la rétrospective hebdomadaire du journal quotidien. Afin d'évaluer le moment du dernier repas sur toutes les périodes d'étude, l'entrée du journal quotidien sera convertie en données catégorielles en utilisant la même échelle de valeurs que le lookback hebdomadaire du journal quotidien. Le type de dernier repas avant la première dose sera collecté sous forme de données catégorielles (repas régulier, collation et boisson). Pour le moment et le type de dernier repas avant la première dose, le nombre de participants avec chaque réponse sera résumé.

Il est temps d'atteindre une dose stable de Xywav

La dose stable est définie comme la dose et le régime qui restent inchangés pendant au moins 2 semaines. L'observance n'est pas prise en compte dans le calcul du temps jusqu'à la dose stable. Le temps nécessaire pour obtenir une dose stable sera résumé.

Nombre de participants obtenant l'observance du traitement

Les doses ignorées seront recueillies à l'aide du journal quotidien et du journal quotidien hebdomadaire. Les doses ignorées seront collectées quotidiennement (oui/non) à partir du journal quotidien et en tant que variable catégorique hebdomadaire (0, 1-2, 3-4, 5-6 ou 7 jours) à partir de la rétrospective hebdomadaire du journal quotidien. Afin de résumer les doses ignorées pendant la période de traitement Xywav, les données du journal quotidien seront converties en données catégorielles en utilisant les mêmes catégories que dans la rétrospective hebdomadaire du journal quotidien. Omission de doses par semaine (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 jours), changement de dose le plus courant (n'a pas pris Xywav, a sauté la première dose, a sauté la deuxième dose, a sauté la troisième dose) et les raisons les plus courantes de changement de dosage sera résumé.

Nombre de participants qui ont arrêté l'administration de Xywav

Le nombre de participants qui ont interrompu l'administration de Xywav pendant la période de traitement Xywav (période 2 à 5).

Modification des nausées à court et à long terme à l'aide de l'impression globale de changement du patient (PGI-C)

Le PGI-C est une série de questions auto-administrées conçues pour mesurer la signification du changement des symptômes suite à une intervention. Le PGI-C est utilisé pour évaluer l'évolution de la somnolence diurne excessive, de la cataplexie et des nausées à court et à long terme depuis la transition de Xyrem à Xywav. Il s'agit d'une échelle d'évaluation de type Likert en 7 points allant de 1 = très amélioré, 2 = nettement amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire, 6 = bien pire, à 7 = très bien pire. Le score est la somme des réponses à chacun des choix de réponse.

Changements dans le rythme et la qualité du sommeil

Le schéma de sommeil (combien de temps a généralement pris pour s'endormir après la première dose, combien de temps a généralement passé éveillé pendant la nuit) sera résumé. Le schéma et la qualité du sommeil seront collectés à l'aide du journal quotidien et de la rétrospective hebdomadaire du journal quotidien. Le nombre de participants avec chaque réponse à la qualité du sommeil (très mauvaise ~ très bonne) et au sentiment de repos/rafraîchissement au réveil pour la journée (pas du tout reposé ~ très bien reposé) sera résumé par jour et par semaine. Afin d'analyser les données ensemble, l'intention est de combiner le quotidien en dérivant la fréquence catégorique des réponses afin qu'elle puisse être combinée avec les données catégorielles recueillies dans le journal hebdomadaire. Ce qui permettra une analyse complète du changement de la période de référence (Xyrem) à la période de traitement Xywav (période 2 à 5) sera résumé pour les données hebdomadaires collectées pendant la période de traitement Xywav (période 2 à 5) à l'aide de la rétrospective hebdomadaire de Daily Agenda.

Modification de l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS)

L'ESS est un questionnaire auto-administré de 8 questions (Johns 1991, Johns 1992). Les répondants évaluent sur une échelle de 4 points (0-3) leurs chances habituelles de s'assoupir ou de s'endormir en participant à huit activités différentes. La plupart des gens s'adonnent à ces activités au moins occasionnellement, mais pas nécessairement tous les jours. Le score total ESS (la somme des scores de 8 items, 0-3) peut aller de 0 à 24. Des scores totaux ESS plus élevés sont associés à une propension au sommeil plus élevée dans la vie quotidienne, également appelée « somnolence diurne ». L'ESS a été validé dans plusieurs conditions, y compris la narcolepsie (Johns 1994).

Changement dans les résultats fonctionnels du questionnaire sur le sommeil (FOSQ-10) Score total

Le FOSQ-10 (Chasens 2009) est un questionnaire auto-administré destiné à évaluer l'impact de la somnolence diurne sur les activités de la vie quotidienne. Il consiste en 10 items mesurant la productivité générale, le niveau d'activité, la vigilance, l'intimité et les relations sexuelles du participant. Pour chaque item, les participants sont invités à évaluer le niveau de difficulté à réaliser une activité sur une échelle de Likert à 4 points, allant de 1 "Oui, extrême" à 4 "Non"). A partir du FOSQ-10, un score total est calculé : un score plus élevé indique un meilleur état fonctionnel. Le FOSQ-10 est une version réduite du FOSQ-30 original. Le FOSQ-10 a été testé et s'est avéré être un instrument psychométrique puissant fonctionnant de la même manière que la version longue.

Changement du score total du British Columbia Cognitive Complaints Inventory (BC-CCI)

Le BC-CCI a été développé pour mesurer les troubles cognitifs chez les personnes atteintes d'un trouble dépressif majeur (TDM). Il s'agit d'une mesure d'auto-évaluation en 6 éléments qui demande aux répondants d'évaluer les problèmes avec des symptômes cognitifs spécifiques au cours des 7 derniers jours. Une échelle à quatre points (0 "Pas du tout" à 3 "Beaucoup") est utilisée pour évaluer chaque élément. Le score total (allant de 0 à 18) qui est généré évalue les domaines de la mémoire, de la concentration, de la difficulté à exprimer ses pensées, de la recherche de mots et de la résolution de problèmes. Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité des troubles cognitifs, avec quatre plages de classification établies pour le score total BC-CCI : 0 à 4 = « globalement normal » ; 5 à 8 = troubles cognitifs "légers" ; 9 à 14 = troubles cognitifs "modérés" ; et 15 à 18 = troubles cognitifs "sévères". Trois éléments supplémentaires qui demandent comment ces symptômes affectent le travail, les relations et les activités sociales/récréatives sont également inclus pour fournir des informations supplémentaires sur la nature de la déficience fonctionnelle.

Modification de la cataplexie à l'aide de PGI-c

Le PGI-C est une série de questions auto-administrées conçues pour mesurer la signification du changement des symptômes suite à une intervention. Le PGI-C est utilisé pour évaluer l'évolution de la somnolence diurne excessive, de la cataplexie et des nausées à court et à long terme depuis la transition de Xyrem à Xywav. Il s'agit d'une échelle d'évaluation de type Likert en 7 points allant de 1 = très amélioré, 2 = nettement amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire, 6 = bien pire, à 7 = très bien pire. Le score est la somme des réponses à chacun des choix de réponse.