Een patiëntgerichte, prospectieve, observationele, niet-interventionele switch-studie van XYWAV bij narcolepsie

Overgang van Xyrem naar Xywav

Geneesmiddel: Overgang van Xyrem naar Xywav

Dit is een niet-interventionele studie met één groep waarin de overgang van Xyrem naar Xywav van deelnemers wordt geobserveerd. Onderzoeksproduct (IP) of medicijnondersteuning of gevraagde wijzigingen in hun medicatie worden door Jazz Pharmaceuticals niet aan deelnemers verstrekt. De Xyrem en Xywav die de deelnemers zullen nemen, worden verstrekt door de zorgverzekeraar van de deelnemer.

Aantal deelnemers met verhoogde/verlaagde/zelfde dosis die overgaat van Xyrem naar Xywav

• Verschil tussen de gebruikelijke totale nachtelijke Xyrem-dosis en de aanvankelijk voorgeschreven totale nachtelijke Xywav-dosis.

Aantal voorgeschreven dosisaanpassingen van Xywav

Het aantal dosisaanpassingen per deelnemer en het aantal deelnemers met een of meer dosisaanpassingen tijdens de Xywav-behandelperiode (periode 2 tot 5) door behandelend arts (doseringshoeveelheid of aantal nachtelijke doses), details van aanpassing, reden voor aanpassing en reden voor ongelijke dosering worden samengevat.

Tijdsduur tussen de laatste maaltijd ten opzichte van dosering

De timing en het type van de laatste maaltijd voorafgaand aan de eerste dosis worden verzameld met behulp van zowel de dagelijkse agenda als de wekelijkse terugblik op de dagelijkse agenda. De timing wordt verzameld als werkelijke tijd (UU:MM) uit de dagelijkse agenda en als categorische gegevens van het gebruikelijke aantal uren ten opzichte van de eerste dosis (<0,5 uur, ≥0,5 maar <1 uur, ≥1 maar <1,5 uur, ≥1,5 maar <2 uur, ≥2 uur) vanaf wekelijks overzicht van dagelijkse agenda. Om de timing van de laatste maaltijd over alle studieperiodes te evalueren, wordt de invoer in het dagelijkse dagboek omgezet in categorische gegevens met dezelfde waardeschaal als de wekelijkse terugblik op het dagelijkse dagboek. Het type laatste maaltijd voorafgaand aan de eerste dosis wordt verzameld als categorische gegevens (gewone maaltijd, snack en drank). Voor zowel het tijdstip als het type laatste maaltijd voorafgaand aan de eerste dosis, wordt het aantal deelnemers met elke respons samengevat.

Tijd om een ​​stabiele dosis Xywav te bereiken

Stabiele dosis wordt gedefinieerd als de dosis en het regime die gedurende ten minste 2 weken onveranderd blijven. Naleving wordt niet in aanmerking genomen bij het afleiden van de tijd tot stabiele dosis. De tijd om een ​​stabiele dosis te bereiken zal worden samengevat.

Aantal deelnemers dat therapietrouw bereikt

Overgeslagen doses worden verzameld met behulp van zowel de Daily Diary als de Weekly Lookback Daily Diary. Overgeslagen doses worden dagelijks verzameld (ja/nee) uit de dagelijkse agenda en als een wekelijkse categorische variabele (0, 1-2, 3-4, 5-6 of 7 dagen) uit de wekelijkse terugblik op de dagelijkse agenda. Om de overgeslagen doses tijdens de behandelingsperiode met Xywav samen te vatten, worden de gegevens van het dagelijkse dagboek omgezet in categorische gegevens met dezelfde categorieën als in het wekelijkse overzicht van het dagelijkse dagboek. Overgeslagen doses per week (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dagen), meest voorkomende dosisverandering (heeft Xywav niet ingenomen, eerste dosis overgeslagen, tweede dosis overgeslagen, derde dosis overgeslagen) en de meest voorkomende redenen voor doseringsverandering zal worden samengevat.

Aantal deelnemers dat de toediening van Xywav heeft stopgezet

Het aantal deelnemers dat de toediening van Xywav heeft stopgezet tijdens de behandelingsperiode met Xywav (periode 2 tot 5).

Verandering in kortdurende en langdurige misselijkheid met behulp van Patient Global Impression of Change (PGI-C)

De PGI-C is een reeks zelf in te vullen vragen die zijn ontworpen om de betekenis van verandering in symptomen na een interventie te meten. De PGI-C wordt gebruikt om de verandering in overmatige slaperigheid overdag, kataplexie en misselijkheid op korte en lange termijn te beoordelen sinds de overgang van Xyrem naar Xywav. Het is een 7-punts Likert-type beoordelingsschaal van 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel slechter, tot 7 = heel veel slechter. De score is de som van de antwoorden op elk van de antwoordkeuzen.

Veranderingen in slaappatroon en -kwaliteit

Het slaappatroon (hoe lang het gewoonlijk duurde om in slaap te vallen na de eerste dosis, hoe lang gewoonlijk 's nachts wakker werd) zal worden samengevat. Slaappatroon en -kwaliteit worden verzameld met behulp van zowel Daily Diary als Weekly Lookback of Daily Diary. Het aantal deelnemers met elk antwoord op de slaapkwaliteit (zeer slecht ~ zeer goed) en het gevoel hoe uitgerust/verfrist ze zijn bij het wakker worden voor de dag (helemaal niet uitgerust ~ zeer goed uitgerust) wordt per dag en per week samengevat. Om de gegevens samen te analyseren is het de bedoeling om de dagelijkse gegevens te combineren door de categorische frequentie voor de antwoorden af ​​te leiden, zodat deze kan worden gecombineerd met de categorische gegevens die in de weekagenda zijn verzameld. Wat een volledige analyse mogelijk maakt van de verandering van de basislijnperiode (Xyrem) naar Xywav-behandelperiode (periode 2 tot 5) zal worden samengevat voor wekelijkse gegevens die zijn verzameld tijdens de Xywav-behandelperiode (periode 2 tot 5) met behulp van Weekly Lookback of Daily Dagboek.

Verandering in Epworth Sleepiness Scale (ESS)

De ESS is een zelf in te vullen vragenlijst met 8 vragen (Johns 1991, Johns 1992). Respondenten beoordelen op een 4-puntsschaal (0-3) hun gebruikelijke kans om weg te dommelen of in slaap te vallen terwijl ze bezig zijn met acht verschillende activiteiten. De meeste mensen houden zich op zijn minst af en toe bezig met deze activiteiten, hoewel niet noodzakelijkerwijs elke dag. De ESS-totaalscore (de som van 8 itemscores, 0-3) kan variëren van 0 tot 24. Hogere ESS-totaalscores worden in verband gebracht met een hogere slaapneiging in het dagelijks leven, ook wel 'slaperigheid overdag' genoemd. De ESS is gevalideerd bij verschillende aandoeningen, waaronder narcolepsie (Johns 1994).

Verandering in functionele resultaten van slaapvragenlijst (FOSQ-10) Totale score

De FOSQ-10 (Chasens 2009) is een zelf in te vullen vragenlijst die is ontworpen om de impact van slaperigheid overdag op activiteiten van het dagelijks leven te beoordelen. Het bestaat uit 10 items die de algemene productiviteit, het activiteitenniveau, de waakzaamheid en de intimiteit en seksuele relaties van de deelnemer meten. Voor elk item wordt deelnemers gevraagd om de moeilijkheidsgraad van het voltooien van een activiteit te beoordelen op een 4-punts Likert-schaal, van 1 "Ja, extreem" tot 4 "Nee"). Uit de FOSQ-10 wordt een totaalscore berekend: een hogere score duidt op een betere functionele status. De FOSQ-10 is een gereduceerde versie van de originele FOSQ-30. De FOSQ-10 is getest en bleek een psychometrisch sterk instrument te zijn dat vergelijkbaar presteert als de lange versie.

Verandering in British Columbia Cognitive Complaint Inventory (BC-CCI) totaalscore

De BC-CCI is ontwikkeld om cognitieve klachten te meten bij personen met een depressieve stoornis (MDD). Het is een zelfrapportagemaatstaf van 6 items die respondenten vraagt ​​om problemen met specifieke cognitieve symptomen in de afgelopen 7 dagen te beoordelen. Een vierpuntsschaal (0 "helemaal niet" tot 3 "zeer veel") wordt gebruikt om elk item te beoordelen. De totale score (variërend van 0 tot 18) die wordt gegenereerd, beoordeelt domeinen van geheugen, concentratie, moeite met het uiten van gedachten, woordvinding en probleemoplossing. Hogere scores duiden op een grotere ernst van cognitieve stoornissen, met vier vastgestelde classificatiebereiken voor de BC-CCI-totaalscore: 0 tot 4 = "over het algemeen normaal"; 5 tot 8 = "milde" cognitieve klachten; 9 tot 14 = "matige" cognitieve klachten; en 15 tot 18 = "ernstige" cognitieve klachten. Er zijn ook drie aanvullende items opgenomen die vragen naar de invloed van deze symptomen op werk, relaties en sociale/recreatieve activiteiten om meer informatie te geven over de aard van functionele beperkingen.

Verandering in kataplexie met behulp van PGI-c

De PGI-C is een reeks zelf in te vullen vragen die zijn ontworpen om de betekenis van verandering in symptomen na een interventie te meten. De PGI-C wordt gebruikt om de verandering in overmatige slaperigheid overdag, kataplexie en misselijkheid op korte en lange termijn te beoordelen sinds de overgang van Xyrem naar Xywav. Het is een 7-punts Likert-type beoordelingsschaal van 1 = zeer veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel slechter, tot 7 = heel veel slechter. De score is de som van de antwoorden op elk van de antwoordkeuzen.