En patientcentreret, prospektiv, observationel, ikke-interventionel switch-undersøgelse af XYWAV i narkolepsi
27. juni 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals
Overgangserfaring hos personer med narkolepsi, der tager oxybat i den virkelige verden (TENOR): En patientcentreret, prospektiv, observationel, ikke-interventionel undersøgelse til vurdering af doseringsregimen hos personer, der skifter fra Xyrem til Xywav til behandling af narkolepsi
Begrundelsen for det patientcentrerede, prospektive, observationelle, ikke-interventionelle studiedesign af JZP258-402 er at evaluere overgangsoplevelsen for deltagere med narkolepsi behandlet med oxybat og at undersøge virkningen af overgangen fra Xyrem til Xywav i en virkelig verden indstilling.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
110
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Jazz Pharmaceuticals Clinical Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mand eller kvinde på 18 år og ældre med diagnosen type 1 eller type 2 narkolepsi.
På en aktiv recept på Xyrem med stabil behandling i mindst 2 på hinanden følgende måneder.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde, 18 år eller ældre
- Diagnose af type 1 eller type 2 narkolepsi af en læge
- Aktiv recept på Xyrem med et stabilt behandlingsregime i mindst 2 på hinanden følgende måneder
- Overgang fra Xyrem til Xywav inden for de næste eller seneste 7 dage (- 7 dage eller + 7 dage fra den første dosis Xywav)
- Kan læse og forstå engelsk
- Mulighed for adgang til en computer/smarttelefon med internetforbindelse
- Ikke i øjeblikket ansat hos Jazz Pharmaceuticals eller et umiddelbar familiemedlem til en Jazz-medarbejder
- Villig og i stand til at overholde studieplanen
- Villig og i stand til at give elektronisk skriftligt informeret samtykke
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Overgang fra Xyrem til Xywav
|
Dette er et enkelt-gruppe ikke-interventionsstudie, hvor deltagerens overgang fra Xyrem til Xywav vil blive observeret.
Undersøgelsesprodukt (IP) eller lægemiddelstøtte eller anmodede ændringer af deres medicin vil ikke blive leveret til deltagere af Jazz Pharmaceuticals.
Xyrem og Xywav, som deltagerne vil tage, vil blive leveret af deltagerens sundhedsplejerske.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med øget/reduceret/samme dosis overgang fra Xyrem til Xywav
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
• Forskellen mellem den sædvanlige Xyrem total natdosis og den initiale ordinerede total Xywav dosis om natten.
|
Baseline til 21 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal ordinerede dosisjusteringer af Xywav
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
Antallet af dosisjusteringer pr. deltager og antallet af deltagere med en eller flere dosisjusteringer i Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5) af behandlende læge (doseringsmængde eller antal natlige doser), detaljer om justering, årsag til justering og årsag for ulige dosering vil blive opsummeret.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Varighed af tid mellem det sidste måltid i forhold til dosering
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
Tidspunkt og type af sidste måltid før den første dosis vil blive indsamlet ved hjælp af både daglig dagbog og ugentlig tilbageblik på daglig dagbog.
Timingen vil blive indsamlet som faktisk tid (TT:MM) fra daglig dagbog og som kategoriske data for det sædvanlige antal timer i forhold til første dosis (<0,5 timer, ≥0,5 men <1 time, ≥1 men <1,5 timer, ≥1,5 timer men <2 timer, ≥2 timer) fra ugentlig tilbageblik på daglig dagbog.
For at evaluere tidspunktet for sidste måltid på tværs af alle undersøgelsesperioder, vil den daglige dagbog blive konverteret til kategoriske data ved hjælp af samme værdiskala som Ugentligt tilbageblik på daglig dagbog.
Typen af sidste måltid før den første dosis vil blive indsamlet som kategoriske data (almindeligt måltid, snack og drikkevare).
For både timing og type af sidste måltid før den første dosis vil antallet af deltagere med hver respons blive opsummeret.
|
Baseline til 21 uger
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til at opnå en stabil dosis af Xywav
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
Stabil dosis er defineret som den dosis og regime, der forbliver uændret i mindst 2 uger.
Compliance tages ikke i betragtning ved udledningen af tiden til stabil dosis.
Tiden til at opnå stabil dosis vil blive opsummeret.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Antal deltagere, der opnår behandlingsoverholdelse
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
Oversprungne doser vil blive indsamlet ved hjælp af både den daglige dagbog og den ugentlige dagbog.
Oversprungne doser vil blive indsamlet dagligt (ja/nej) fra den daglige dagbog og som en ugentlig kategorisk variabel (0, 1-2, 3-4, 5-6 eller 7 dage) fra den ugentlige tilbageblik på den daglige dagbog.
For at opsummere oversprungne doser i løbet af Xywav-behandlingsperioden vil dataene fra den daglige dagbog blive konverteret til kategoriske data ved brug af de samme kategorier som i det ugentlige tilbageblik på den daglige dagbog.
Sprang over doser om ugen (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dage), mest almindelige dosisændring (tog ikke Xywav, sprang første dosis over, sprang anden dosis over, sprang tredje dosis over) og mest almindelige årsager til dosisændring vil blive opsummeret.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Antal deltagere, der afbrød Xywav-administration
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
Antallet af deltagere, der ophørte med Xywav-administration i Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5).
|
Baseline til 21 uger
|
|
Ændring i kortvarig og langvarig kvalme ved brug af patientens globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
PGI-C er en række selvadministrerede spørgsmål designet til at måle meningsfuldheden af ændringer i symptomer efter en intervention.
PGI-C bruges til at vurdere ændringen i overdreven søvnighed i dagtimerne, katapleksi og kort- og langvarig kvalme siden overgangen fra Xyrem til Xywav.
Det er en 7-punkts vurderingsskala af Likert-typen fra 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt dårligere, 6 = meget dårligere, til 7 = meget dårligere.
Scoren er summen af svar på hvert af svarvalgene.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Ændringer i søvnmønster og kvalitet
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
Søvnmønsteret (hvor lang tid det normalt tog at falde i søvn efter den første dosis, hvor lang tid normalt var vågen i løbet af natten) vil blive opsummeret.
Søvnmønster og kvalitet vil blive indsamlet ved hjælp af både daglig dagbog og ugentlig tilbageblik på daglig dagbog.
Antallet af deltagere med hver respons på søvnkvalitet (meget dårlig ~ meget god) og følelse af, hvor udhvilede/friskede, når de vågnede for dagen (slet ikke udhvilede ~ meget veludhvilede) vil blive opsummeret efter dag og uge.
For at analysere dataene sammen er det hensigten at kombinere det daglige ved at udlede den kategoriske frekvens for besvarelserne, så de kan kombineres med de kategoriske data indsamlet i den ugentlige dagbog.
Hvilket vil give mulighed for en fuldstændig analyse af ændringen fra baseline-perioden (Xyrem) til Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5) vil blive opsummeret for ugentlige data indsamlet i løbet af Xywav-behandlingsperioden (periode 2 til 5) ved hjælp af ugentlig tilbageblik på dagligt Dagbog.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Ændring i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
ESS er et selvadministreret spørgeskema med 8 spørgsmål (Johns 1991, Johns 1992).
Respondenter vurderer på en 4-trins skala (0-3) deres sædvanlige chancer for at døse ned eller falde i søvn, mens de er engageret i otte forskellige aktiviteter.
De fleste mennesker engagerer sig i disse aktiviteter i det mindste lejlighedsvis, men ikke nødvendigvis hver dag.
Den samlede ESS-score (summen af 8 elementscore, 0-3) kan variere fra 0 til 24.
Højere ESS-totalscore er forbundet med højere søvntilbøjelighed i dagligdagen, også kaldet "søvnighed i dagtimerne".
ESS er blevet valideret under flere forhold, herunder narkolepsi (Johns 1994).
|
Baseline til 21 uger
|
|
Ændring i funktionelle resultater af søvnspørgeskema (FOSQ-10) Samlet score
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
FOSQ-10 (Chasens 2009) er et selvadministreret spørgeskema designet til at vurdere virkningen af søvnighed i dagtimerne på dagligdagens aktiviteter.
Den består af 10 punkter, der måler deltagerens generelle produktivitet, aktivitetsniveau, årvågenhed og intimitet og seksuelle forhold.
For hvert punkt bliver deltagerne bedt om at vurdere sværhedsgraden ved at gennemføre en aktivitet på en 4-punkts Likert-skala, fra 1 "Ja, ekstrem" til 4 "Nej").
Fra FOSQ-10 beregnes en samlet score: en højere score indikerer bedre funktionsstatus.
FOSQ-10 er en reduceret version af den originale FOSQ-30.
FOSQ-10 blev testet og viste sig at være et psykometrisk stærkt instrument, der præsterer på samme måde som den lange version.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Ændring i British Columbia Cognitive Complaint Inventory (BC-CCI) Total Score
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
BC-CCI blev udviklet til at måle kognitive lidelser hos personer med svær depressiv lidelse (MDD).
Det er en selvrapportering på 6 punkter, der beder respondenterne om at vurdere problemer med specifikke kognitive symptomer i løbet af de seneste 7 dage.
En firepunktsskala (0 "Slet ikke" til 3 "Meget meget") bruges til at vurdere hvert element.
Den samlede score (spænder fra 0 til 18), der genereres, vurderer domæner af hukommelse, koncentration, problemer med at udtrykke tanker, ordfinding og problemløsning.
Højere score indikerer større sværhedsgrad af kognitiv svækkelse med fire etablerede klassifikationsintervaller for BC-CCI totalscore: 0 til 4 = "stort set normal"; 5 til 8 = "milde" kognitive klager; 9 til 14 = "moderat" kognitive klager; og 15 til 18 = "alvorlige" kognitive klager.
Tre yderligere punkter, der spørger om, hvordan disse symptomer påvirker arbejde, relationer og sociale/rekreative aktiviteter, er også inkluderet for at give yderligere information om karakteren af funktionsnedsættelse.
|
Baseline til 21 uger
|
|
Ændring i Cataplexy ved hjælp af PGI-c
Tidsramme: Baseline til 21 uger
|
PGI-C er en række selvadministrerede spørgsmål designet til at måle meningsfuldheden af ændringer i symptomer efter en intervention.
PGI-C bruges til at vurdere ændringen i overdreven søvnighed i dagtimerne, katapleksi og kort- og langvarig kvalme siden overgangen fra Xyrem til Xywav.
Det er en 7-punkts vurderingsskala af Likert-typen fra 1 = meget forbedret, 2 = meget forbedret, 3 = minimalt forbedret, 4 = ingen ændring, 5 = minimalt dårligere, 6 = meget dårligere, til 7 = meget dårligere.
Scoren er summen af svar på hvert af svarvalgene.
|
Baseline til 21 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. april 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. februar 2022
Studieafslutning (Faktiske)
24. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. marts 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
16. marts 2021
Først opslået (Faktiske)
18. marts 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. juni 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. juni 2022
Sidst verificeret
1. juni 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- JZP258-402
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Overgang fra Xyrem til Xywav
-
Oregon Social Learning CenterNational Institute on Drug Abuse (NIDA); Eunice Kennedy Shriver National...Afsluttet
-
Oregon Social Learning CenterU.S. Department of EducationAfsluttetSkoleberedskabForenede Stater
-
Stanford UniversityAvadelRekruttering