Potilaskeskeinen, prospektiivinen, havainnollinen, ei-interventiivinen vaihtotutkimus XYWAV:sta narkolepsiassa

Siirtyminen Xyremistä Xywaviin

Lääke: Siirtyminen Xyremistä Xywaviin

Tämä on yhden ryhmän ei-interventiotutkimus, jossa tarkkaillaan osallistujan siirtymistä Xyremistä Xywaviin. Jazz Pharmaceuticals ei tarjoa osallistujille tutkimustuotetta (IP) tai lääketukea tai pyydettyjä muutoksia heidän lääkkeisiinsä. Xyrem ja Xywav, jotka osallistujat ottavat, toimittaa osallistujan terveydenhuollon tarjoaja.

Osallistujien määrä, joilla on lisääntynyt/pienempi/sama annos siirtymässä Xyremistä Xywaviin

• Ero tavanomaisen Xyremin öisen kokonaisannoksen ja alkuperäisen määrätyn Xywav-kokonaisannoksen välillä.

Xywavin määrättyjen annossäätöjen määrä

Hoitavan lääkärin tekemä annosmuutosten määrä osallistujaa kohden ja osallistujien määrä, jotka ovat tehneet yhden tai useamman annoksen säädön Xywav-hoitojakson aikana (jakso 2–5) (annosmäärä tai ilta-annosten lukumäärä), muutoksen yksityiskohdat, säätämisen syy ja syy Epätasaisesta annostelusta tehdään yhteenveto.

Viimeisen aterian välinen aika suhteessa annokseen

Ensimmäisen annosta edeltävän viimeisen aterian ajoitus ja tyyppi kerätään sekä Daily Diary- että Weekly Lookback of Daily Diary -sovelluksella. Ajoitus kerätään todellisena aikana (TT:MM) Daily Diarysta ja kategorisina tietoina tavanomaisesta tuntimäärästä suhteessa ensimmäiseen annokseen (<0,5 tuntia, ≥0,5 mutta <1 tuntia, ≥1 mutta <1,5 tuntia, ≥1,5 mutta <2 tuntia, ≥2 tuntia) Daily Diaryn viikoittaisesta tarkastelusta. Jotta voidaan arvioida viimeisen aterian ajoitus kaikilla tutkimusjaksoilla, Daily Diary -merkintä muunnetaan kategorisiksi tiedoiksi käyttäen samaa arvoasteikkoa kuin Weekly Lookback of Daily Diary. Viimeisen aterian tyyppi ennen ensimmäistä annosta kerätään kategorisina tietoina (tavallinen ateria, välipala ja juoma). Sekä ensimmäisen annosta edeltävän viimeisen aterian ajoituksen että tyypin osalta kunkin vastauksen saaneiden osallistujien määrä lasketaan yhteen.

Aika saavuttaa vakaa Xywav-annos

Vakaa annos määritellään annokseksi ja hoito-ohjelmaksi, jotka pysyvät muuttumattomina vähintään 2 viikkoa. Vaatimustenmukaisuutta ei oteta huomioon laskettaessa aikaa vakaaseen annokseen. Vakaan annoksen saavuttamiseen kulunut aika esitetään yhteenvetona.

Hoitoon sitoutuneiden osallistujien määrä

Ohitetut annokset kerätään sekä Daily Diary- että Weekly Lookback Daily Diary -päiväkirjan avulla. Ohitetut annokset kerätään päivittäin (kyllä/ei) päiväkirjasta ja viikoittaisena kategoriamuuttujana (0, 1-2, 3-4, 5-6 tai 7 päivää) Päivittäisen päiväkirjan viikoittaisesta katsauksesta. Jotta Xywav-hoitojakson aikana ohitetut annokset voidaan tehdä yhteenvetona, Daily Diary -tiedot muunnetaan kategorisiksi tiedoksi käyttäen samoja luokkia kuin Daily Diaryn viikoittaisessa tarkastelussa. Ohitetut annokset viikossa (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 päivää), yleisin annosmuutos (ei ottanut Xywavia, ohitettiin ensimmäinen annos, jätettiin väliin toinen annos, jätettiin väliin kolmas annos) ja yleisimmät syyt annosmuutoksesta tehdään yhteenveto.

Xywav-hallinnon lopettaneiden osallistujien määrä

Niiden osallistujien määrä, jotka lopettivat Xywav-hoidon Xywav-hoitojakson aikana (jakso 2–5).

Muutos lyhytaikaisessa ja pitkäaikaisessa pahoinvointissa käyttämällä potilaan globaalia muutosvaikutelmaa (PGI-C)

PGI-C on sarja itsetehtäviä kysymyksiä, jotka on suunniteltu mittaamaan interventiota seuraavien oireiden muutoksen merkityksellisyyttä. PGI-C:tä käytetään arvioimaan muutosta liiallisessa päiväuniisuudessa, katapleksiassa sekä lyhyt- ja pitkäaikaisessa pahoinvointissa Xyremistä Xywaviin siirtymisen jälkeen. Se on 7-pisteinen Likert-tyyppinen luokitusasteikko 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = parantunut paljon, 3 = vähän parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin paljon huonompi. Pistemäärä on kunkin vastausvaihtoehdon vastausten summa.

Unimallin ja -laadun muutokset

Unimalli (kuinka kauan yleensä kesti nukahtaa ensimmäisen annoksen jälkeen, kuinka kauan yleensä yöllä oli hereillä) tehdään yhteenveto. Unimalli ja -laatu kerätään sekä Daily Diary- että Weekly Lookback of Daily Diary -sovelluksella. Osallistujien määrä, joka vastaa kunkin unen laatuun (erittäin huono ~ erittäin hyvä) ja levänneenä/virkeänä tuntemus herättäessä päivän (ei ollenkaan levännyt ~ erittäin levännyt) lasketaan yhteen päivä- ja viikkokohtaisesti. Aineiston yhteisanalyysiä varten on tarkoitus yhdistää päivittäin johtamalla vastausten kategorinen esiintymistiheys siten, että se voidaan yhdistää viikkopäiväkirjaan kerättyihin kategorisisiin tietoihin. Tämä mahdollistaa täydellisen analyysin muutoksesta perusjaksosta (Xyrem) Xywav-hoitojaksoon (jakso 2–5) yhteenveto Xywav-hoitojakson (jakso 2–5) aikana kerätyistä viikoittaisista tiedoista käyttäen Weekly Lookback of Daily -toimintoa. Päiväkirja.

Muutos Epworthin uneliaisuusasteikossa (ESS)

ESS on itsetehtävä kyselylomake, jossa on 8 kysymystä (Johns 1991, Johns 1992). Vastaajat arvioivat 4-pisteen asteikolla (0-3) tavanomaista mahdollisuuttaan nukahtaa tai nukahtaa kahdeksassa eri toiminnassa. Useimmat ihmiset osallistuvat näihin toimiin ainakin satunnaisesti, vaikkakaan eivät välttämättä joka päivä. ESS-kokonaispisteet (8 kohteen pistemäärän summa, 0-3) voi vaihdella välillä 0 - 24. Korkeammat ESS-kokonaispisteet liittyvät korkeampaan unettomuuteen jokapäiväisessä elämässä, jota kutsutaan myös "päivän uneliaisuudesta". ESS on validoitu useissa olosuhteissa, mukaan lukien narkolepsia (Johns 1994).

Muutos unikyselyn toiminnallisissa tuloksissa (FOSQ-10) kokonaispistemäärä

FOSQ-10 (Chasens 2009) on itsetehtävä kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan päiväsaikaan uneliaisuuden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 10 osasta, jotka mittaavat osallistujan yleistä tuottavuutta, aktiivisuustasoa, valppautta sekä läheisyyttä ja seksuaalisia suhteita. Jokaisen kohdan osalta osallistujia pyydetään arvioimaan tehtävän suorittamisen vaikeusaste 4-pisteen Likert-asteikolla 1 "Kyllä, äärimmäinen" - 4 "Ei"). FOSQ-10:stä lasketaan kokonaispistemäärä: korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toiminnallista tilaa. FOSQ-10 on alennettu versio alkuperäisestä FOSQ-30:stä. FOSQ-10 testattiin ja todettiin psykometrisesti vahvaksi instrumentiksi, joka toimii samalla tavalla kuin pitkä versio.

Muutos British Columbia Cognitive Complaint Inventory (BC-CCI) kokonaispistemäärässä

BC-CCI kehitettiin mittaamaan kognitiivisia vaivoja henkilöillä, joilla on vakava masennushäiriö (MDD). Se on kuuden kohdan itseraportointimitta, jossa vastaajia pyydetään arvioimaan tiettyihin kognitiivisiin oireisiin liittyviä ongelmia viimeisen 7 päivän aikana. Jokaisen kohteen arvioimiseen käytetään neljän pisteen asteikkoa (0 "Ei ollenkaan" 3 "Erittäin"). Luotu kokonaispistemäärä (vaihtelee 0-18) arvioi muistin, keskittymisen, ajatusten ilmaisemisen, sananhaku- ja ongelmanratkaisun alueita. Korkeammat pisteet osoittavat kognitiivisen heikkenemisen vakavuutta, ja BC-CCI:n kokonaispistemäärälle on neljä vakiintunutta luokitusaluetta: 0 - 4 = "yleensä normaali"; 5 - 8 = "lievät" kognitiiviset vaivat; 9 - 14 = "kohtalaiset" kognitiiviset vaivat; ja 15-18 = "vakavat" kognitiiviset vaivat. Mukana on myös kolme lisäkohtaa, joissa kysytään näiden oireiden vaikutuksesta työhön, ihmissuhteisiin ja sosiaaliseen/virkistystoimintaan, jotta saadaan lisätietoa toimintahäiriön luonteesta.

Katapleksian muutos PGI-c:llä

PGI-C on sarja itsetehtäviä kysymyksiä, jotka on suunniteltu mittaamaan interventiota seuraavien oireiden muutoksen merkityksellisyyttä. PGI-C:tä käytetään arvioimaan muutosta liiallisessa päiväuniisuudessa, katapleksiassa sekä lyhyt- ja pitkäaikaisessa pahoinvointissa Xyremistä Xywaviin siirtymisen jälkeen. Se on 7-pisteinen Likert-tyyppinen luokitusasteikko 1 = erittäin paljon parantunut, 2 = parantunut paljon, 3 = vähän parantunut, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin paljon huonompi. Pistemäärä on kunkin vastausvaihtoehdon vastausten summa.