Ориентированное на пациента, проспективное, наблюдательное, неинтервенционное исследование переключения XYWAV при нарколепсии

Переход от Xyrem к Xywav

Лекарство: Переход от Xyrem к Xywav

Это одногрупповое неинтервенционное исследование, в котором будет наблюдаться переход участников с Xyrem на Xywav. Jazz Pharmaceuticals не будет предоставлять участникам исследовательский продукт (IP), поддержку лекарств или запрошенные изменения в их лекарствах. Xyrem и Xywav, которые будут принимать участники, будут предоставлены поставщиком медицинских услуг участника.

Количество участников с увеличенной/пониженной/той же дозой, перешедших с Xyrem на Xywav

• Разница между обычной общей ночной дозой Xyrem и первоначально назначенной общей ночной дозой Xywav.

Количество предписанных корректировок дозы Xywav

Количество корректировок дозы на участников и количество участников с одной или несколькими корректировками дозировки в течение периода лечения Xywav (периоды со 2 по 5) лечащим врачом (количество доз или количество ночных доз), подробности корректировки, причина корректировки и причина для неравного дозирования будут суммированы.

Продолжительность времени между последним приемом пищи относительно дозировки

Время и тип последнего приема пищи перед первой дозой будут собираться с использованием как Ежедневного дневника, так и Еженедельного обзора ежедневного дневника. Время будет собираться как фактическое время (ЧЧ:ММ) из ежедневного дневника и как категориальные данные обычного количества часов относительно первой дозы (<0,5 часа, ≥0,5, но <1 часа, ≥1, но <1,5 часа, ≥1,5). но <2 часов, ≥2 часов) из Еженедельного обзора ежедневного дневника. Чтобы оценить время последнего приема пищи за все периоды исследования, запись Ежедневного дневника будет преобразована в категориальные данные с использованием той же шкалы значений, что и Еженедельный просмотр Ежедневного дневника. Тип последнего приема пищи перед первой дозой будет собираться как категориальные данные (обычный прием пищи, закуска и напиток). Как по времени, так и по типу последнего приема пищи перед первой дозой будет суммировано количество участников с каждым ответом.

Время для достижения стабильной дозы Xywav

Стабильная доза определяется как доза и режим, которые остаются неизменными в течение как минимум 2 недель. Соблюдение режима не учитывается при расчете времени достижения стабильной дозы. Время достижения стабильной дозы будет суммировано.

Количество участников, достигших приверженности лечению

Данные о пропущенных дозах будут собираться как с помощью Ежедневного дневника, так и Ежедневного дневника с обзором за неделю. Пропущенные дозы будут собираться ежедневно (да/нет) из Ежедневного дневника и как еженедельная категориальная переменная (0, 1-2, 3-4, 5-6 или 7 дней) из Еженедельного обзора Ежедневного дневника. Чтобы суммировать пропущенные дозы в течение периода лечения Xywav, данные ежедневного дневника будут преобразованы в категориальные данные с использованием тех же категорий, что и в еженедельном обзоре ежедневного дневника. Пропущенные дозы в неделю (0, 1–2, 3–4, 5–6, 7 дней), наиболее частое изменение дозировки (не принимали Xywav, пропустили первую дозу, пропустили вторую дозу, пропустили третью дозу) и наиболее распространенные причины изменение дозирования будет суммировано.

Количество участников, прекративших прием Xywav

Количество участников, прекративших введение Xywav в течение периода лечения Xywav (периоды со 2 по 5).

Изменение краткосрочной и долгосрочной тошноты с использованием общего впечатления пациента об изменении (PGI-C)

PGI-C представляет собой серию вопросов для самостоятельного заполнения, предназначенных для измерения значимости изменений в симптомах после вмешательства. PGI-C используется для оценки изменений чрезмерной дневной сонливости, катаплексии и кратковременной и длительной тошноты после перехода с Xyrem на Xywav. Это 7-балльная оценочная шкала типа Лайкерта: 1 = значительно улучшилось, 2 = значительно улучшилось, 3 = минимально улучшилось, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже, до 7 = очень значительно хуже. Оценка представляет собой сумму ответов на каждый из вариантов ответа.

Изменения характера и качества сна

Характер сна (сколько времени обычно требуется, чтобы заснуть после первой дозы, как долго обычно бодрствуют в течение ночи) будет резюмирован. Данные о характере и качестве сна будут собираться как с помощью ежедневного дневника, так и с помощью еженедельного обзора ежедневного дневника. Количество участников с каждым ответом на качество сна (очень плохое ~ очень хорошее) и ощущение того, насколько отдохнувшим/свежим после пробуждения в течение дня (совсем не отдохнувшим ~ очень хорошо отдохнувшим), будет суммировано по дням и по неделям. Чтобы проанализировать данные вместе, намерение состоит в том, чтобы объединить ежедневные данные, получив категориальную частоту ответов, чтобы ее можно было объединить с категориальными данными, собранными в еженедельном дневнике. Это позволит провести полный анализ перехода от исходного периода (Xyrem) к периоду лечения Xywav (периоды со 2 по 5) и будет суммироваться для еженедельных данных, собранных в течение периода лечения Xywav (периоды со 2 по 5), с использованием еженедельного обзора ежедневных данных. Дневник.

Изменение шкалы сонливости Эпворта (ESS)

ESS представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, состоящую из 8 вопросов (Johns 1991, Johns 1992). Респонденты оценивают по 4-балльной шкале (0-3) свои обычные шансы задремать или заснуть, занимаясь восемью различными видами деятельности. Большинство людей занимаются этими видами деятельности хотя бы изредка, хотя и не обязательно каждый день. Общий балл ESS (сумма баллов по 8 пунктам, от 0 до 3) может варьироваться от 0 до 24. Более высокие общие баллы ESS связаны с более высокой склонностью ко сну в повседневной жизни, также называемой «дневной сонливостью». ESS была подтверждена при нескольких состояниях, включая нарколепсию (Johns 1994).

Изменение функциональных результатов опросника сна (FOSQ-10), общий балл

FOSQ-10 (Chasens 2009) представляет собой анкету для самостоятельного заполнения, предназначенную для оценки влияния дневной сонливости на повседневную деятельность. Он состоит из 10 пунктов, измеряющих общую продуктивность участника, уровень активности, бдительность, интимность и сексуальные отношения. По каждому пункту участников просят оценить уровень сложности выполнения задания по 4-балльной шкале Лайкерта, от 1 «Да, крайне» до 4 «Нет»). Из FOSQ-10 рассчитывается общий балл: более высокий балл указывает на лучшее функциональное состояние. FOSQ-10 — это уменьшенная версия оригинального FOSQ-30. FOSQ-10 был протестирован и оказался психометрически сильным инструментом, работающим аналогично длинной версии.

Изменение общего балла опросника когнитивных жалоб Британской Колумбии (BC-CCI)

BC-CCI был разработан для измерения когнитивных жалоб у людей с большим депрессивным расстройством (БДР). Это показатель самоотчета из 6 пунктов, в котором респондентов просят оценить проблемы с конкретными когнитивными симптомами за последние 7 дней. Для оценки каждого пункта используется четырехбалльная шкала (от 0 «Нисколько» до 3 «Очень нравится»). Общий балл (в диапазоне от 0 до 18), который генерируется, оценивает области памяти, концентрации, проблемы с выражением мыслей, поиском слов и решением проблем. Более высокие баллы указывают на большую тяжесть когнитивных нарушений с четырьмя установленными классификационными диапазонами для общего балла BC-CCI: от 0 до 4 = «в целом нормально»; от 5 до 8 = «легкие» когнитивные жалобы; от 9 до 14 = «умеренные» когнитивные жалобы; и от 15 до 18 = «тяжелые» когнитивные расстройства. Три дополнительных пункта, которые спрашивают о том, как эти симптомы влияют на работу, отношения и социальную/развлекательную деятельность, также включены, чтобы предоставить дополнительную информацию о характере функциональных нарушений.

Изменение катаплексии с использованием PGI-c

PGI-C представляет собой серию вопросов для самостоятельного заполнения, предназначенных для измерения значимости изменений в симптомах после вмешательства. PGI-C используется для оценки изменений чрезмерной дневной сонливости, катаплексии и кратковременной и длительной тошноты после перехода с Xyrem на Xywav. Это 7-балльная оценочная шкала типа Лайкерта: 1 = значительно улучшилось, 2 = значительно улучшилось, 3 = минимально улучшилось, 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже, до 7 = очень значительно хуже. Оценка представляет собой сумму ответов на каждый из вариантов ответа.