Az XYWAV betegközpontú, prospektív, megfigyeléses, nem intervenciós váltási vizsgálata narkolepsziában

Átállás Xyremről Xywavra

Drog: Átállás Xyremről Xywavra

Ez egy egycsoportos, beavatkozás nélküli vizsgálat, ahol a résztvevők Xyremről Xywavra való átállását figyelik meg. A Jazz Pharmaceuticals a résztvevőknek nem biztosít vizsgálati terméket (IP) vagy gyógyszertámogatást, illetve a gyógyszereikben kért változtatásokat. A résztvevők által felvett Xyrem-et és Xywav-ot a résztvevő egészségügyi szolgáltatója biztosítja.

A megnövekedett/csökkentett/azonos dózisú Xyremről Xywavra áttérő résztvevők száma

• Különbség a szokásos Xyrem teljes éjszakai adag és az eredetileg előírt teljes éjszakai Xywav adag között.

A Xywav előírt dózismódosításainak száma

Az adagolás módosításainak száma résztvevőnként és azon résztvevők száma, akik egy vagy több adagmódosítást végeztek a Xywav-kezelési időszak alatt (2-5. periódus) kezelőorvos által (adagolási mennyiség vagy az éjszakai adagok száma), a módosítás részletei, a módosítás oka és oka az egyenlőtlen adagolásért összefoglaljuk.

Az utolsó étkezés közötti idő az adagoláshoz viszonyítva

Az első adag előtti utolsó étkezés időpontját és típusát a Napi napló és a Napi napló heti visszatekintése segítségével gyűjtjük össze. Az időzítés a Napi naplóból tényleges időként (ÓÓ:MM) és az első adaghoz viszonyított szokásos óraszám kategorikus adataként kerül gyűjtésre (<0,5 óra, ≥0,5 de <1 óra, ≥1 de <1,5 óra, ≥1,5 óra). de <2 óra, ≥2 óra) a Daily Diary heti visszatekintéséből. Annak érdekében, hogy értékelni lehessen az utolsó étkezés időpontját az összes vizsgálati időszakban, a Napi napló bejegyzést kategorikus adatokká alakítjuk át, ugyanazt az értékskálát használva, mint a Napi napló heti visszatekintése. A rendszer kategorikus adatként gyűjti az első adag előtti utolsó étkezés típusát (rendszeres étkezés, uzsonna és ital). Az első adag előtti utolsó étkezés időzítése és típusa esetén is összegezni kell az egyes válaszadók számát.

Ideje a Xywav stabil dózisának elérésére

Stabil dózisnak azt az adagot és kezelési rendet értjük, amely legalább 2 hétig változatlan marad. A megfelelőséget nem veszik figyelembe a stabil dózis eléréséig eltelt idő levezetésénél. A stabil dózis eléréséhez szükséges idő összegzésre kerül.

A kezelést követő résztvevők száma

A kihagyott adagokat a Napi napló és a Heti visszatekintés napi naplója segítségével gyűjtjük össze. A kihagyott adagokat naponta (igen/nem) a Napinaplóból, heti kategorikus változóként (0, 1-2, 3-4, 5-6 vagy 7 nap) pedig a napi napló heti visszatekintéséből gyűjtjük össze. A Xywav kezelési periódus alatt kihagyott adagok összegzése érdekében a Napi napló adatait kategorikus adatokká alakítják át, ugyanazokat a kategóriákat használva, mint a napi napló heti visszatekintésében. Kihagyott heti adagok (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 nap), a leggyakoribb adagmódosítás (nem vett be Xywav-ot, kihagyta az első adagot, kihagyta a második adagot, kihagyta a harmadik adagot) és a leggyakoribb okok Az adagolás módosítását összefoglaljuk.

A Xywav adminisztrációját felmondó résztvevők száma

Azon résztvevők száma, akik abbahagyták a Xywav-kezelést a Xywav-kezelési időszak alatt (2-5. periódus).

Változás a rövid és hosszú távú hányingerben a betegek globális változási benyomása (PGI-C) alapján

A PGI-C egy önfeldolgozott kérdéssorozat, amely a beavatkozást követő tünetek változásának értelmét méri. A PGI-C a túlzott nappali álmosság, a kataplexia, valamint a rövid és hosszú távú hányinger változásának értékelésére szolgál a Xyremről Xywavra való átállás óta. Ez egy 7 pontos Likert-típusú értékelési skála 1 = nagyon sokat javult, 2 = sokat javult, 3 = minimálisan javult, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan rosszabb, 6 = sokkal rosszabb, 7 = nagyon sokkal rosszabb. A pontszám az egyes válaszlehetőségekre adott válaszok összege.

Változások az alvási mintában és az alvásminőségben

Az alvási mintázat (az első adag után általában mennyi ideig tartott az elalvás, mennyi időt töltött általában ébren az éjszaka folyamán) összegzi. Az alvási mintát és az alvásminőséget a Napi napló és a Napi napló heti visszatekintése is gyűjti. Az alvásminőségre adott válaszok (nagyon rossz ~ nagyon jó) résztvevők számát, valamint azt, hogy ébredéskor mennyire kipihent/kipihent a nap (egyáltalán nem pihent ~ nagyon jól kipihent), napra és hétre összesítjük. Az adatok együttes elemzéséhez az a cél, hogy a napi adatokat a válaszok kategorikus gyakoriságának levezetésével kombináljuk, hogy az összevonható legyen a heti naplóban gyűjtött kategorikus adatokkal. Ez lehetővé teszi az alapidőszakról (Xyrem) a Xywav kezelési időszakra (2-5. periódus) történő változás teljes elemzését a Xywav-kezelési periódus (2-5. periódus) során gyűjtött heti adatok alapján a napi heti visszatekintés segítségével. Napló.

Változás az Epworth álmossági skálában (ESS)

Az ESS egy önkitöltős kérdőív 8 kérdésből (Johns 1991, Johns 1992). A válaszadók egy 4 fokozatú skálán (0-3) értékelik a szokásos esélyeiket, hogy elszundikálnak vagy elalszanak, miközben nyolc különböző tevékenységet végeznek. A legtöbb ember legalább alkalmanként részt vesz ezekben a tevékenységekben, bár nem feltétlenül minden nap. Az ESS összpontszáma (8 elem pontszámának összege, 0-3) 0-tól 24-ig terjedhet. A magasabb ESS összpontszám a mindennapi életben tapasztalható magasabb alvási hajlamhoz kapcsolódik, amelyet „nappali álmosságnak” is neveznek. Az ESS-t számos körülményben validálták, beleértve a narkolepsziát is (Johns 1994).

Változás az alvási kérdőív funkcionális eredményeiben (FOSQ-10) összpontszám

A FOSQ-10 (Chasens 2009) egy önkitöltős kérdőív, amelynek célja a nappali álmosság napi tevékenységre gyakorolt ​​hatásának felmérése. 10 elemből áll, amelyek a résztvevő általános termelékenységét, aktivitási szintjét, éberségét, valamint intimitását és szexuális kapcsolatait mérik. A résztvevőknek minden egyes tételnél értékelniük kell egy tevékenység elvégzésének nehézségi szintjét egy 4 fokozatú Likert-skálán, 1 „Igen, extrém”-től 4 „Nem”-ig. A FOSQ-10-ből összpontszámot számítanak ki: a magasabb pontszám jobb funkcionális állapotot jelez. A FOSQ-10 az eredeti FOSQ-30 csökkentett változata. A FOSQ-10-et tesztelték, és pszichometriailag erős hangszernek találták, amely a hosszú változathoz hasonlóan teljesít.

Változás a British Columbia Cognitive Complaint Inventory (BC-CCI) összpontszámában

A BC-CCI-t a Major Depressiv Disorder (MDD) egyének kognitív panaszainak mérésére fejlesztették ki. Ez egy 6 elemből álló önbevallási mérőszám, amely arra kéri a válaszadókat, hogy értékeljék az elmúlt 7 nap specifikus kognitív tünetekkel kapcsolatos problémáit. Az egyes tételek értékeléséhez négyfokú skálát használnak (0 „Egyáltalán nem” – 3 „Nagyon sok”). A generált összpontszám (0-tól 18-ig terjed) a memória, a koncentráció, a gondolatok kifejezésének nehézségei, a szókeresés és a problémamegoldás területeit értékeli. A magasabb pontszámok a kognitív károsodás súlyosságát jelzik, a BC-CCI összpontszám négy besorolási tartományával: 0-tól 4-ig = "nagyjából normális"; 5-8 = "enyhe" kognitív panaszok; 9-től 14-ig = "közepes fokú" kognitív panaszok; és 15-18 = "súlyos" kognitív panaszok. Három további elem, amelyek arra kérdezik, hogy ezek a tünetek hogyan befolyásolják a munkát, a kapcsolatokat és a szociális/rekreációs tevékenységeket, további információkat nyújtanak a funkcionális károsodás természetéről.

Kataplexia változása PGI-c használatával

A PGI-C egy önfeldolgozott kérdéssorozat, amely a beavatkozást követő tünetek változásának értelmét méri. A PGI-C a túlzott nappali álmosság, a kataplexia, valamint a rövid és hosszú távú hányinger változásának értékelésére szolgál a Xyremről Xywavra való átállás óta. Ez egy 7 pontos Likert-típusú értékelési skála 1 = nagyon sokat javult, 2 = sokat javult, 3 = minimálisan javult, 4 = nincs változás, 5 = minimálisan rosszabb, 6 = sokkal rosszabb, 7 = nagyon sokkal rosszabb. A pontszám az egyes válaszlehetőségekre adott válaszok összege.