Pacientsky zaměřená, prospektivní, observační, neintervenční přepínací studie XYWAV u narkolepsie

Přechod z Xyrem na Xywav

Lék: Přechod z Xyrem na Xywav

Toto je jednoskupinová neintervenční studie, kde bude sledován přechod účastníků z Xyrem na Xywav. Společnost Jazz Pharmaceuticals účastníkům neposkytne výzkumný produkt (IP) nebo lékovou podporu ani požadované změny jejich medikace. Xyrem a Xywav, které si účastníci vezmou, poskytne poskytovatel zdravotní péče účastníka.

Počet účastníků se zvýšenou/sníženou/stejnou dávkou přecházející z Xyrem na Xywav

• Rozdíl mezi obvyklou celkovou noční dávkou Xyrem a počáteční předepsanou celkovou noční dávkou Xywav.

Počet úprav předepsané dávky Xywav

Počet úprav dávkování na účastníky a počet účastníků s jednou nebo více úpravami dávkování během Období léčby Xywav (období 2 až 5) ošetřujícím lékařem (dávkované množství nebo počet nočních dávek), podrobnosti o úpravě, důvod úpravy a důvod za nerovnoměrné dávkování bude shrnuto.

Doba mezi posledním jídlem vzhledem k dávkování

Čas a typ posledního jídla před první dávkou budou shromažďovány pomocí denního deníku a týdenního zpětného pohledu z denního deníku. Načasování bude shromažďováno jako skutečný čas (HH:MM) z denního deníku a jako kategorická data obvyklého počtu hodin vzhledem k první dávce (<0,5 hodiny, ≥0,5, ale <1 hodina, ≥1, ale <1,5 hodiny, ≥1,5 ale <2 hodiny, ≥2 hodiny) z Týdenního pohledu na Denní deník. Aby bylo možné vyhodnotit načasování posledního jídla ve všech studijních obdobích, bude položka Denního deníku převedena na kategorická data pomocí stejné hodnotové stupnice jako Týdenní zpětný pohled v Denním deníku. Typ posledního jídla před první dávkou bude shromažďován jako kategorická data (běžné jídlo, svačina a nápoj). Pro načasování i typ posledního jídla před první dávkou bude sumarizován počet účastníků s každou odpovědí.

Čas k dosažení stabilní dávky Xywav

Stabilní dávka je definována jako dávka a režim, které zůstávají nezměněny po dobu alespoň 2 týdnů. Shoda se při odvozování doby do ustálení dávky nezohledňuje. Bude shrnuta doba dosažení stabilní dávky.

Počet účastníků, kteří dosáhli dodržování léčby

Vynechané dávky budou shromažďovány pomocí denního deníku i týdenního zpětného denního deníku. Vynechané dávky budou shromažďovány denně (ano/ne) z Denního deníku a jako týdenní kategoriální proměnná (0, 1-2, 3-4, 5-6 nebo 7 dní) z Týdenního pohledu na Denní deník. Aby bylo možné shrnout vynechané dávky během období léčby Xywav, budou data z denního deníku převedena na kategorická data pomocí stejných kategorií jako v týdenním pohledu na denní deník. Vynechané dávky za týden (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dní), nejčastější změna dávkování (neužil Xywav, vynechal první dávku, vynechal druhou dávku, vynechal třetí dávku) a nejčastější důvody bude shrnuta změna dávkování.

Počet účastníků, kteří ukončili administraci Xywav

Počet účastníků, kteří přerušili podávání Xywav během období léčby Xywavem (období 2 až 5).

Změna krátkodobé a dlouhodobé nevolnosti pomocí globálního dojmu změny pacienta (PGI-C)

PGI-C je série samostatně zadaných otázek navržených k měření smysluplnosti změny symptomů po intervenci. PGI-C se používá k posouzení změny nadměrné denní ospalosti, kataplexie a krátkodobé a dlouhodobé nevolnosti od přechodu z Xyrem na Xywav. Jedná se o 7bodovou hodnotící stupnici Likertova typu od 1 = velmi se zlepšilo, 2 = výrazně zlepšilo, 3 = minimálně zlepšilo, 4 = žádná změna, 5 = minimálně zhoršilo, 6 = výrazně zhoršilo, do 7 = velmi výrazně zhoršilo. Skóre je součet odpovědí na každou z možností odpovědí.

Změny ve vzorci a kvalitě spánku

Bude shrnut režim spánku (jak dlouho obvykle trvalo usnout po první dávce, jak dlouho obvykle trávíte v noci vzhůru). Vzorec spánku a jeho kvalita budou shromažďovány pomocí denního deníku a týdenního pohledu na denní deník. Počet účastníků s každou odpovědí na kvalitu spánku (velmi špatná ~ velmi dobrá) a pocit, jak odpočatí/osvěžení po probuzení na daný den (vůbec neodpočinutí ~ velmi dobře odpočatí), budou shrnuty po dnech a týdnech. Aby bylo možné data společně analyzovat, je záměrem zkombinovat denní odvozením kategoriální frekvence odpovědí tak, aby mohla být kombinována s kategorickými daty shromážděnými v týdenním deníku. Což umožní úplnou analýzu změny ze základního období (Xyrem) na období léčby Xywav (období 2 až 5), bude shrnuto pro týdenní data shromážděná během období léčby Xywav (období 2 až 5) pomocí týdenního pohledu na den. Deník.

Změna Epworthské stupnice ospalosti (ESS)

ESS je samoobslužný dotazník s 8 otázkami (Johns 1991, Johns 1992). Respondenti hodnotí na 4bodové škále (0-3) své obvyklé šance, že si zdřímnou nebo usnou, když se zabývají osmi různými činnostmi. Většina lidí se těmto činnostem věnuje alespoň příležitostně, i když ne nutně každý den. Celkové skóre ESS (součet skóre 8 položek, 0-3) se může pohybovat od 0 do 24. Vyšší celkové skóre ESS souvisí s vyšší náchylností ke spánku v každodenním životě, označované také jako „denní ospalost“. ESS byl ověřen v několika podmínkách, včetně narkolepsie (Johns 1994).

Změna v celkovém skóre funkčních výsledků dotazníku spánku (FOSQ-10).

FOSQ-10 (Chasens 2009) je dotazník, který si sami vyplníte a který má zhodnotit dopad denní ospalosti na aktivity každodenního života. Skládá se z 10 položek, které měří celkovou produktivitu účastníka, úroveň aktivity, bdělost, intimitu a sexuální vztahy. U každé položky jsou účastníci požádáni, aby ohodnotili úroveň obtížnosti dokončení aktivity na 4bodové Likertově škále, od 1 „Ano, extrémní“ do 4 „Ne“). Z FOSQ-10 se vypočítá celkové skóre: vyšší skóre znamená lepší funkční stav. FOSQ-10 je zmenšená verze původního FOSQ-30. FOSQ-10 byl testován a bylo zjištěno, že je psychometricky silným nástrojem, který funguje podobně jako dlouhá verze.

Změna celkového skóre v inventáři kognitivních stížností Britské Kolumbie (BC-CCI).

BC-CCI byl vyvinut k měření kognitivních potíží u jedinců s velkou depresivní poruchou (MDD). Jedná se o 6-položkové self-report měření, které žádá respondenty, aby ohodnotili problémy se specifickými kognitivními symptomy za posledních 7 dní. K hodnocení každé položky se používá čtyřbodová stupnice (0 „vůbec ne“ až 3 „velmi mnoho“). Celkové skóre (v rozmezí od 0 do 18), které je vygenerováno, hodnotí oblasti paměti, koncentrace, problémy s vyjadřováním myšlenek, hledání slov a řešení problémů. Vyšší skóre indikují větší závažnost kognitivní poruchy, se čtyřmi zavedenými klasifikačními rozsahy pro celkové skóre BC-CCI: 0 až 4 = „všeobecně normální“; 5 až 8 = "mírné" kognitivní potíže; 9 až 14 = "střední" kognitivní potíže; a 15 až 18 = "závažné" kognitivní potíže. Tři další položky, které se ptají na to, jak tyto příznaky ovlivňují práci, vztahy a sociální/rekreační aktivity, jsou také zahrnuty, aby poskytly další informace o povaze funkčního poškození.

Změna kataplexie pomocí PGI-c

PGI-C je série samostatně zadaných otázek navržených k měření smysluplnosti změny symptomů po intervenci. PGI-C se používá k posouzení změny nadměrné denní ospalosti, kataplexie a krátkodobé a dlouhodobé nevolnosti od přechodu z Xyrem na Xywav. Jedná se o 7bodovou hodnotící stupnici Likertova typu od 1 = velmi se zlepšilo, 2 = výrazně zlepšilo, 3 = minimálně zlepšilo, 4 = žádná změna, 5 = minimálně zhoršilo, 6 = výrazně zhoršilo, do 7 = velmi výrazně zhoršilo. Skóre je součet odpovědí na každou z možností odpovědí.