Un estudio de cambio no intervencionista, prospectivo, observacional y centrado en el paciente de XYWAV en la narcolepsia

Transición de Xyrem a Xywav

Droga: Transición de Xyrem a Xywav

Este es un estudio no intervencionista de un solo grupo en el que se observará la transición de los participantes de Xyrem a Xywav. Jazz Pharmaceuticals no proporcionará a los participantes ningún producto en investigación (IP) o apoyo para medicamentos ni cambios solicitados en sus medicamentos. El proveedor de atención médica del participante proporcionará el Xyrem y el Xywav que tomarán los participantes.

Número de participantes con aumento/disminución/misma dosis en transición de Xyrem a Xywav

• Diferencia entre la dosis nocturna total habitual de Xyrem y la dosis nocturna total prescrita inicial de Xywav.

Número de ajustes de dosis prescritos de Xywav

El número de ajustes de dosis por participante y el número de participantes con uno o más ajustes de dosis durante el Período de tratamiento con Xywav (Período 2 a 5) por médico tratante (cantidad de dosis o número de dosis nocturnas), detalles del ajuste, motivo del ajuste y motivo para la dosificación desigual se resumirá.

Duración del tiempo entre la última comida en relación con la dosificación

La hora y el tipo de la última comida antes de la primera dosis se recopilarán mediante Daily Diary y Weekly Lookback of Daily Diary. El tiempo se recopilará como tiempo real (HH:MM) del diario diario y como datos categóricos del número habitual de horas en relación con la primera dosis (<0,5 horas, ≥0,5 pero <1 hora, ≥1 pero <1,5 horas, ≥1,5 pero <2 horas, ≥2 horas) de Weekly Lookback of Daily Diary. Para evaluar el momento de la última comida en todos los períodos de estudio, la entrada del Diario diario se convertirá en datos categóricos utilizando la misma escala de valores que la Vista retrospectiva semanal del Diario diario. El tipo de última comida antes de la primera dosis se recopilará como datos categóricos (comida normal, refrigerio y bebida). Tanto para el momento como para el tipo de última comida antes de la primera dosis, se resumirá el número de participantes con cada respuesta.

Es hora de lograr una dosis estable de Xywav

La dosis estable se define como la dosis y el régimen que permanecen sin cambios durante al menos 2 semanas. El cumplimiento no se considera en la derivación del tiempo hasta la dosis estable. Se resumirá el tiempo para lograr una dosis estable.

Número de participantes que lograron la adherencia al tratamiento

Las dosis omitidas se recopilarán mediante el Diario diario y el Diario diario de revisión semanal. Las dosis omitidas se recopilarán diariamente (sí/no) del diario y como una variable categórica semanal (0, 1-2, 3-4, 5-6 o 7 días) del Weekly Lookback of Daily Diary. Para resumir las dosis omitidas durante el Período de tratamiento con Xywav, los datos del Diario diario se convertirán en datos categóricos utilizando las mismas categorías que en la Vista retrospectiva semanal del Diario diario. Dosis omitidas por semana (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 días), cambio de dosis más común (no tomó Xywav, omitió la primera dosis, omitió la segunda dosis, omitió la tercera dosis) y las razones más comunes para se resumirá el cambio de dosificación.

Número de participantes que interrumpieron la administración de Xywav

El número de participantes que descontinuaron la administración de Xywav durante el Período de tratamiento con Xywav (Período 2 a 5).

Cambio en las náuseas a corto y largo plazo utilizando la impresión global del cambio del paciente (PGI-C)

El PGI-C es una serie de preguntas autoadministradas diseñadas para medir la importancia del cambio en los síntomas después de una intervención. El PGI-C se usa para evaluar el cambio en la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía y las náuseas a corto y largo plazo desde la transición de Xyrem a Xywav. Es una escala de calificación tipo Likert de 7 puntos de 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor, a 7 = mucho peor. La puntuación es la suma de las respuestas a cada una de las opciones de respuesta.

Cambios en el patrón y la calidad del sueño

Se resumirá el patrón de sueño (cuánto tiempo suele tardar en quedarse dormido después de la primera dosis, cuánto tiempo suele pasar despierto durante la noche). El patrón y la calidad del sueño se recopilarán mediante Daily Diary y Weekly Lookback of Daily Diary. El número de participantes con cada respuesta a la calidad del sueño (muy mala ~ muy buena) y la sensación de estar descansados/refrescados al despertarse para el día (nada descansados ​​~ muy bien descansados) se resumirán por día y por semana. Para analizar los datos juntos, la intención es combinar el diario derivando la frecuencia categórica de las respuestas para que pueda combinarse con los datos categóricos recopilados en el diario semanal. Lo que permitirá un análisis completo del cambio desde el período de referencia (Xyrem) al período de tratamiento Xywav (período 2 a 5) se resumirá para los datos semanales recopilados durante el período de tratamiento Xywav (período 2 a 5) utilizando la revisión semanal de datos diarios. Diario.

Cambio en la escala de somnolencia de Epworth (ESS)

El ESS es un cuestionario autoadministrado con 8 preguntas (Johns 1991, Johns 1992). Los encuestados califican en una escala de 4 puntos (0-3) sus posibilidades habituales de quedarse dormidos mientras realizan ocho actividades diferentes. La mayoría de las personas se involucran en esas actividades al menos ocasionalmente, aunque no necesariamente todos los días. La puntuación total de ESS (la suma de las puntuaciones de 8 ítems, 0-3) puede oscilar entre 0 y 24. Las puntuaciones totales más altas de la ESS se asocian con una mayor propensión al sueño en la vida diaria, también conocida como "somnolencia diurna". El ESS ha sido validado en varias condiciones, incluida la narcolepsia (Johns 1994).

Cambio en los resultados funcionales del cuestionario del sueño (FOSQ-10) Puntaje total

El FOSQ-10 (Chasens 2009) es un cuestionario autoadministrado diseñado para evaluar el impacto de la somnolencia diurna en las actividades cotidianas. Consta de 10 ítems que miden la productividad general, el nivel de actividad, la vigilancia, la intimidad y las relaciones sexuales del participante. Para cada elemento, se pide a los participantes que califiquen el nivel de dificultad para completar una actividad en una escala Likert de 4 puntos, desde 1 "Sí, extremo" hasta 4 "No"). A partir del FOSQ-10 se calcula una puntuación total: una puntuación más alta indica un mejor estado funcional. El FOSQ-10 es una versión reducida del FOSQ-30 original. El FOSQ-10 fue probado y se encontró que es un instrumento psicométricamente fuerte que funciona de manera similar a la versión larga.

Cambio en la puntuación total del Inventario de Quejas Cognitivas de Columbia Británica (BC-CCI)

El BC-CCI se desarrolló para medir las quejas cognitivas en personas con trastorno depresivo mayor (MDD). Es una medida de autoinforme de 6 ítems que pide a los encuestados que califiquen problemas con síntomas cognitivos específicos durante los últimos 7 días. Se utiliza una escala de cuatro puntos (0 "Nada" a 3 "Mucho") para calificar cada elemento. La puntuación total (rango de 0 a 18) que se genera evalúa los dominios de la memoria, la concentración, la dificultad para expresar pensamientos, la búsqueda de palabras y la resolución de problemas. Las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad del deterioro cognitivo, con cuatro rangos de clasificación establecidos para la puntuación total del BC-CCI: 0 a 4 = "generalmente normal"; 5 a 8 = quejas cognitivas "leves"; 9 a 14 = quejas cognitivas "moderadas"; y 15 a 18 = quejas cognitivas "severas". También se incluyen tres elementos adicionales que preguntan cómo estos síntomas afectan el trabajo, las relaciones y las actividades sociales/recreativas para proporcionar más información sobre la naturaleza del deterioro funcional.

Cambio en Cataplejía usando PGI-c

El PGI-C es una serie de preguntas autoadministradas diseñadas para medir la importancia del cambio en los síntomas después de una intervención. El PGI-C se usa para evaluar el cambio en la somnolencia diurna excesiva, la cataplejía y las náuseas a corto y largo plazo desde la transición de Xyrem a Xywav. Es una escala de calificación tipo Likert de 7 puntos de 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor, 6 = mucho peor, a 7 = mucho peor. La puntuación es la suma de las respuestas a cada una de las opciones de respuesta.