XYWAV 在发作性睡病中的一项以患者为中心、前瞻性、观察性、非干预性开关研究
2022年6月27日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
发作性睡病患者在现实世界中服用 Oxybate 的过渡经历 (TENOR)：一项以患者为中心、前瞻性、观察性、非干预性研究，用于评估从 Xyrem 转换为 Xywav 治疗发作性睡病患者的给药方案
JZP258-402 以患者为中心、前瞻性、观察性、非干预性研究设计的基本原理是评估嗜睡症参与者接受羟丁酸治疗的过渡经历，并检查在现实世界中从 Xyrem 过渡到 Xywav 的影响环境。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
110
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Jazz Pharmaceuticals Clinical Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
诊断为 1 型或 2 型发作性睡病的 18 岁及以上男性或女性。
使用有效的 Xyrem 处方至少连续 2 个月进行稳定治疗。
描述
纳入标准：
- 男性或女性，年满 18 岁或以上
- 医生对 1 型或 2 型发作性睡病的诊断
- 至少连续 2 个月采用稳定治疗方案的 Xyrem 有效处方
- 在接下来或过去 7 天内从 Xyrem 过渡到 Xywav（从第一剂 Xywav 开始 - 7 天或 + 7 天）
- 能够阅读和理解英语
- 能够使用具有互联网连接的计算机/智能手机
- 目前不是 Jazz Pharmaceuticals 员工或 Jazz 员工的直系亲属
- 愿意并能够遵守学习计划
- 愿意并能够提供电子书面知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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从 Xyrem 到 Xywav 的过渡
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这是一项单组非干预性研究，将观察参与者从 Xyrem 到 Xywav 的转变。
Jazz Pharmaceuticals 不会向参与者提供研究产品 (IP) 或药物支持或要求的药物变更。
参与者服用的 Xyrem 和 Xywav 将由参与者的医疗保健提供者提供。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从 Xyrem 到 Xywav 的剂量增加/减少/相同的参与者人数
大体时间：基线至 21 周
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• 通常的Xyrem 每晚总剂量与最初规定的每晚Xywav 总剂量之间的差异。
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基线至 21 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Xywav 的处方剂量调整数
大体时间：基线至 21 周
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治疗医师在 Xywav 治疗期间（第 2 至 5 期）进行一次或多次剂量调整的每位参与者的剂量调整次数和一次或多次剂量调整的参与者人数（剂量或每晚剂量）、调整详情、调整原因和原因将总结不均等剂量。
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基线至 21 周
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最后一餐与给药之间的持续时间
大体时间：基线至 21 周
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将使用 Daily Diary 和 Daily Diary 的每周回顾收集第一次给药前最后一餐的时间和类型。
时间将从 Daily Diary 收集为实际时间 (HH:MM) 和相对于首次剂量的通常小时数的分类数据（<0.5 小时，≥0.5 但 <1 小时，≥1 但 <1.5 小时，≥1.5 but <2 hours, ≥2 hours) from Weekly Lookback of Daily Diary。
为了评估所有研究期间最后一餐的时间，每日日记条目将使用与每日日记的每周回顾相同的值标度转换为分类数据。
第一次给药前最后一餐的类型将作为分类数据（常规膳食、零食和饮料）收集。
对于第一次给药前最后一餐的时间和类型，将总结每个反应的参与者人数。
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基线至 21 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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是时候达到稳定剂量的 Xywav
大体时间：基线至 21 周
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稳定剂量定义为至少 2 周内保持不变的剂量和方案。
在推导达到稳定剂量的时间时不考虑依从性。
将总结达到稳定剂量的时间。
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基线至 21 周
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达到治疗依从性的参与者人数
大体时间：基线至 21 周
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将使用每日日记和每周回顾每日日记收集跳过的剂量。
跳过的剂量将每天（是/否）从每日日记中收集，并作为每周分类变量（0、1-2、3-4、5-6 或 7 天）从每日日记的每周回顾中收集。
为了总结 Xywav 治疗期间的跳过剂量，每日日记数据将使用与每日日记的每周回顾中相同的类别转换为分类数据。
每周跳过剂量（0、1-2、3-4、5-6、7 天）、最常见的剂量变化（未服用 Xywav、跳过第一剂、跳过第二剂、跳过第三剂）和最常见的原因剂量变化将被总结。
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基线至 21 周
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停止使用 Xywav 管理的参与者人数
大体时间：基线至 21 周
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在 Xywav 治疗期间（第 2 至 5 期）停止使用 Xywav 的参与者人数。
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基线至 21 周
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使用患者对变化的总体印象 (PGI-C) 改变短期和长期恶心
大体时间：基线至 21 周
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PGI-C 是一系列自测问题，旨在衡量干预后症状变化的意义。
PGI-C 用于评估自从 Xyrem 过渡到 Xywav 以来白天过度嗜睡、猝倒以及短期和长期恶心的变化。
这是一个 7 点李克特式评分量表，从 1 = 非常大的改善，2 = 大的改善，3 = 改善很小，4 = 没有变化，5 = 稍微变差，6 = 变差很多，到 7 = 变差很多。
分数是对每个答案选项的响应总和。
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基线至 21 周
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睡眠模式和质量的变化
大体时间：基线至 21 周
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将总结睡眠模式（第一次服药后通常需要多长时间才能入睡，夜间通常需要多长时间才能清醒）。
睡眠模式和质量将使用每日日记和每日日记的每周回顾来收集。
将按天和按周总结对睡眠质量（非常差 ~ 非常好）和当天醒来时对休息/精神焕发程度（完全没有休息 ~ 非常好）的每个反应的参与者人数。
为了一起分析数据，目的是通过导出响应的分类频率来合并每日数据，以便它可以与每周日志中收集的分类数据相结合。
这将允许对从基线期（Xyrem）到 Xywav 治疗期（第 2 至第 5 期）的变化进行全面分析，将使用每日的每周回顾总结 Xywav 治疗期（第 2 至第 5 期）期间收集的每周数据日记。
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基线至 21 周
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Epworth 嗜睡量表 (ESS) 的变化
大体时间：基线至 21 周
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ESS 是一份包含 8 个问题的自填问卷（Johns 1991，Johns 1992）。
受访者以 4 分制 (0-3) 对他们在从事八种不同活动时通常打瞌睡或入睡的几率进行评分。
大多数人至少偶尔会参与这些活动，但不一定每天都参与。
ESS 总分（8 个项目分数的总和，0-3）可以在 0 到 24 之间。
较高的 ESS 总分与日常生活中较高的睡眠倾向相关，也称为“白天嗜睡”。
ESS 已在多种情况下得到验证，包括发作性睡病 (Johns 1994)。
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基线至 21 周
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睡眠问卷功能结果的变化 (FOSQ-10) 总分
大体时间：基线至 21 周
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FOSQ-10 (Chasens 2009) 是一种自我管理的问卷，旨在评估白天嗜睡对日常生活活动的影响。
它包含 10 个项目，用于衡量参与者的一般生产力、活动水平、警惕性以及亲密关系和性关系。
对于每个项目，要求参与者根据 4 分李克特量表对完成活动的难度级别进行评分，从 1“是，极端”到 4“否”）。
从 FOSQ-10 计算总分：分数越高表示功能状态越好。
FOSQ-10 是原始 FOSQ-30 的缩减版本。
FOSQ-10 经过测试，发现它是一种心理测量学上强大的工具，其性能与长版本相似。
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基线至 21 周
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不列颠哥伦比亚省认知投诉量表 (BC-CCI) 总分的变化
大体时间：基线至 21 周
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BC-CCI 的开发是为了衡量患有严重抑郁症 (MDD) 的人的认知抱怨。
这是一项包含 6 项的自我报告措施，要求受访者对过去 7 天内具有特定认知症状的问题进行评分。
使用四点量表（0“完全没有”到 3“非常多”）对每个项目进行评分。
生成的总分（范围从 0 到 18）评估记忆力、注意力、表达思想的困难、找词和解决问题的领域。
分数越高表明认知障碍越严重，BC-CCI 总分有四个既定的分类范围：0 到 4 =“大致正常”； 5 到 8 =“轻度”认知抱怨； 9 到 14 =“中度”认知投诉； 15 到 18 =“严重”的认知抱怨。
还包括三个额外的项目，询问这些症状如何影响工作、人际关系和社交/娱乐活动，以提供有关功能障碍性质的更多信息。
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基线至 21 周
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使用 PGI-c 改变猝倒症
大体时间：基线至 21 周
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PGI-C 是一系列自测问题，旨在衡量干预后症状变化的意义。
PGI-C 用于评估自从 Xyrem 过渡到 Xywav 以来白天过度嗜睡、猝倒以及短期和长期恶心的变化。
这是一个 7 点李克特式评分量表，从 1 = 非常大的改善，2 = 大的改善，3 = 改善很小，4 = 没有变化，5 = 稍微变差，6 = 变差很多，到 7 = 变差很多。
分数是对每个答案选项的响应总和。
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基线至 21 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年4月9日
初级完成 (实际的)
2022年2月24日
研究完成 (实际的)
2022年2月24日
研究注册日期
首次提交
2021年3月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月16日
首次发布 (实际的)
2021年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月27日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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