En patientcentrerad, prospektiv, observationell, icke-interventionell switchstudie av XYWAV vid narkolepsi

Övergång från Xyrem till Xywav

Läkemedel: Övergång från Xyrem till Xywav

Detta är en icke-interventionsstudie i en grupp där deltagarnas övergång från Xyrem till Xywav kommer att observeras. Undersökningsprodukt (IP) eller läkemedelsstöd eller begärda ändringar av deras medicinering kommer inte att tillhandahållas deltagarna av Jazz Pharmaceuticals. Xyrem och Xywav som deltagarna tar kommer att tillhandahållas av deltagarens vårdgivare.

Antal deltagare med ökad/minskad/samma dosövergång från Xyrem till Xywav

• Skillnad mellan vanlig total nattdos av Xyrem och initial ordinerad total nattlig Xywav-dos.

Antal föreskrivna dosjusteringar av Xywav

Antalet dosjusteringar per deltagare och antal deltagare med en eller flera dosjusteringar under Xywav-behandlingsperioden (period 2 till 5) av behandlande läkare (doseringsmängd eller antal nattliga doser), detaljer om justering, anledning till justering och orsak för ojämn dosering kommer att sammanfattas.

Tiden mellan den sista måltiden i förhållande till dosering

Tidpunkt och typ av sista måltid före den första dosen kommer att samlas in med hjälp av både Daglig dagbok och veckovis tillbakablick av daglig dagbok. Tidpunkten kommer att samlas in som faktisk tid (HH:MM) från Daily Diary och som kategorisk data för det vanliga antalet timmar i förhållande till första dosen (<0,5 timmar, ≥0,5 men <1 timmar, ≥1 men <1,5 timmar, ≥1,5 timmar men <2 timmar, ≥2 timmar) från Weekly Lookback of Daily Diary. För att utvärdera tidpunkten för den sista måltiden under alla studieperioder, kommer den dagliga dagboken att omvandlas till kategorisk data med samma värdeskala som Weekly Lookback of Daily Diary. Typen av sista måltid före den första dosen kommer att samlas in som kategoridata (vanlig måltid, mellanmål och dryck). För både tidpunkt och typ av sista måltid före den första dosen kommer antalet deltagare med varje svar att sammanfattas.

Dags att uppnå en stabil dos av Xywav

Stabil dos definieras som den dos och regim som förblir oförändrade i minst 2 veckor. Överensstämmelse beaktas inte vid härledningen av tiden till stabil dos. Tiden för att uppnå stabil dos kommer att sammanfattas.

Antal deltagare som uppnår behandlingsföljsamhet

Överhoppade doser kommer att samlas in med både den dagliga dagboken och den veckovisa dagboken. Överhoppade doser kommer att samlas in dagligen (ja/nej) från den dagliga dagboken och som en veckovis kategorisk variabel (0, 1-2, 3-4, 5-6 eller 7 dagar) från den veckovisa tillbakablicken av den dagliga dagboken. För att sammanfatta överhoppade doser under Xywav-behandlingsperioden kommer data från Daglig dagbok att konverteras till kategoriska data med samma kategorier som i den veckovisa tillbakablicken av daglig dagbok. Överhoppade doser per vecka (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dagar), vanligaste dosändringen (tog inte Xywav, hoppade över första dosen, hoppade över andra dosen, hoppade över tredje dosen) och vanligaste orsakerna till dosändring kommer att sammanfattas.

Antal deltagare som avbröt Xywav-administrationen

Antalet deltagare som avbröt Xywav-administrationen under Xywav-behandlingsperioden (period 2 till 5).

Förändring i kortvarigt och långvarigt illamående med patientens globala intryck av förändring (PGI-C)

PGI-C är en serie självadministrativa frågor utformade för att mäta betydelsen av förändringar i symtom efter en intervention. PGI-C används för att bedöma förändringen i överdriven sömnighet under dagtid, kataplexi och kort- och långvarigt illamående sedan övergången från Xyrem till Xywav. Det är en 7-punkts betygsskala av Likert-typ från 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket sämre, till 7 = mycket mycket sämre. Poängen är summan av svar på vart och ett av svarsalternativen.

Förändringar i sömnmönster och kvalitet

Sömnmönster (hur lång tid det vanligtvis tog att somna efter den första dosen, hur lång tid vanligtvis tillbringade vaken under natten) kommer att sammanfattas. Sömnmönster och kvalitet kommer att samlas in med hjälp av både Daily Diary och Weekly Lookback of Daily Diary. Antalet deltagare med varje svar på sömnkvalitet (mycket dålig ~ mycket bra) och känsla för hur utvilad/utvilad när du vaknat för dagen (inte alls utvilad ~ mycket väl utvilad) kommer att sammanfattas per dag och vecka. För att analysera data tillsammans är avsikten att kombinera det dagliga genom att härleda den kategoriska frekvensen för svaren så att den kan kombineras med den kategoriska data som samlas in i veckodagboken. Vilket kommer att möjliggöra en fullständig analys av förändringen från baslinjeperioden (Xyrem) till Xywav-behandlingsperioden (period 2 till 5) kommer att sammanfattas för veckodata som samlats in under Xywav-behandlingsperioden (period 2 till 5) med hjälp av veckovis tillbakablick av dagligen Dagbok.

Förändring i Epworth Sleepiness Scale (ESS)

ESS är ett självadministrativt frågeformulär med 8 frågor (Johns 1991, Johns 1992). Respondenterna bedömer på en 4-gradig skala (0-3) sina vanliga chanser att somna eller somna medan de är engagerade i åtta olika aktiviteter. De flesta människor ägnar sig åt dessa aktiviteter åtminstone ibland, men inte nödvändigtvis varje dag. ESS totalpoäng (summan av 8 objektpoäng, 0-3) kan variera från 0 till 24. Högre ESS-totalpoäng är associerade med högre sömnbenägenhet i det dagliga livet, även kallad "sömnighet under dagtid". ESS har validerats under flera tillstånd, inklusive narkolepsi (Johns 1994).

Förändring i funktionella resultat av sömn frågeformulär (FOSQ-10) Totalt resultat

FOSQ-10 (Chasens 2009) är ett självadministrativt frågeformulär utformat för att bedöma effekten av sömnighet under dagtid på aktiviteter i det dagliga livet. Den består av 10 poster som mäter deltagarens allmänna produktivitet, aktivitetsnivå, vaksamhet samt intimitet och sexuella relationer. För varje objekt ombeds deltagarna att betygsätta svårighetsgraden för att genomföra en aktivitet på en 4-gradig Likert-skala, från 1 "Ja, extremt" till 4 "Nej"). Från FOSQ-10 beräknas en totalpoäng: en högre poäng indikerar bättre funktionsstatus. FOSQ-10 är en reducerad version av den ursprungliga FOSQ-30. FOSQ-10 testades och visade sig vara ett psykometriskt starkt instrument som presterar på samma sätt som den långa versionen.

Förändring i British Columbia Cognitive Complaint Inventory (BC-CCI) totalpoäng

BC-CCI utvecklades för att mäta kognitiva besvär hos individer med egentlig depression (MDD). Det är en självrapporteringsåtgärd med 6 punkter som ber respondenterna att betygsätta problem med specifika kognitiva symtom under de senaste 7 dagarna. En fyragradig skala (0 "Inte alls" till 3 "Väldigt mycket") används för att betygsätta varje objekt. Den totala poängen (spänner från 0 till 18) som genereras bedömer domäner av minne, koncentration, problem med att uttrycka tankar, ordsökning och problemlösning. Högre poäng indikerar större svårighetsgrad av kognitiv funktionsnedsättning, med fyra etablerade klassificeringsintervall för BC-CCI totalpoäng: 0 till 4 = "i stort sett normal"; 5 till 8 = "lindriga" kognitiva besvär; 9 till 14 = "måttliga" kognitiva besvär; och 15 till 18 = "allvarliga" kognitiva besvär. Tre ytterligare poster som frågar om hur dessa symtom påverkar arbete, relationer och sociala/fritidsaktiviteter ingår också för att ge ytterligare information om karaktären av funktionsnedsättning.

Förändring i Cataplexy med PGI-c

PGI-C är en serie självadministrativa frågor utformade för att mäta betydelsen av förändringar i symtom efter en intervention. PGI-C används för att bedöma förändringen i överdriven sömnighet under dagtid, kataplexi och kort- och långvarigt illamående sedan övergången från Xyrem till Xywav. Det är en 7-punkts betygsskala av Likert-typ från 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket sämre, till 7 = mycket mycket sämre. Poängen är summan av svar på vart och ett av svarsalternativen.