患者の目を通してファブリー病治療の選択を理解する
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Minnesota
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Eagan、Minnesota、アメリカ、55121
- Engage Health
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
以下に示す 4 つのグループのそれぞれから 30 人の参加者 (ファブリー病患者またはその親/法定後見人) を最初に募集する目的のあるサンプリング手法が使用されます。
- 移行しなかった従順な変異を持つ ERT ユーザー
- Galafold に切り替えて継続した従順な変異を持つ ERT ユーザー
- 従順な突然変異を伴う治療にナイーブで、ガラフォールドに行き続けた人々
- 従順な突然変異を伴う治療を受けていない、治療を受けたことがない人。
また、2 つのグループのそれぞれから 5 人の患者を募集する試みもあります。
- Galafold を切り替えて中止した従順な突然変異を持つ ERT ユーザー、および
- Galafold を継続して中止した、従順な突然変異を伴う、治療を受けていない患者。
地理的なサンプリングを取得するために、最初の 4 つのグループは、ドイツ、英国、および米国からの代表者を含む 30 人の患者/親または患者の介護者を募集しようとします。
説明
包含基準:
- 参加者は、18 歳以上のファブリー病患者、または 18 歳未満の生きているファブリー病患者の親/法定後見人、または自分で答えることができない 18 歳以上の患者でなければなりません。
- 書面による病気の証明が提供されたファブリー病の確定診断
- -経口療法を受けやすい遺伝子変異が必要です
- ドイツ、英国、または米国の居住者
- ドイツ語または英語で読み書きができ、コミュニケーションがとれること。
- インフォームドコンセントを与えることができる
- -フォローアップの質問（必要な場合）および有害事象に関する情報（必要な場合）を含む、50〜60分の電話インタビューに喜んで参加します。
除外基準:
- 包含基準のいずれかを満たすことができない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ERT ユーザー - Galafold に切り替えていない
切り替えなかった Galafold に適した突然変異を持つ ERT ユーザー
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これは非介入研究です
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ERT ユーザー - 切り替えて Galafold にとどまった
Galafold に切り替えて継続した、Galafold に適した突然変異を持つ ERT ユーザー
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これは非介入研究です
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以前の治療法はありません - Galafold を開始し、継続しました
ガラフォールドに適した突然変異を持った治療を受けていない人で、ガラフォールドにとどまり続けた人
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これは非介入研究です
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以前の治療なし - 現在の治療なし
Galafold に適した突然変異による治療を受けておらず、治療を受けたことがない人。
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これは非介入研究です
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ERT ユーザー - 切り替えおよび廃止された Galafold
従順な変異を持つERTユーザーで、Galafoldに切り替えた後に中止した参加者
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これは非介入研究です
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以前の治療法はありません - Galafold を開始し、中止しました
従順な変異を伴う治療を受けていない参加者は、ガラフォールドを続け、中止しました
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これは非介入研究です
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ファブリー病患者の治療選択と経験にエビデンスと背景を提供するパターンと傾向
時間枠：1～2ヶ月
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統計分析の目標は、ファブリー病の影響を受けた患者と家族の治療選択と経験の証拠と背景の両方を提供するパターンと傾向を明らかにすることです。 すべての調査結果は最終レポートにまとめられますが、上記のように回答者を特定することはありません。 この研究の結論として、研究者はその結果を医学/科学雑誌に発表することがあります。 |
1～2ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Niloofar Nobakht, MD、Ronald Regan UCLA Medical Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AT-NIS-00002
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
各回答者によって提供された仮名化された回答は、研究に参加している他の回答者の回答と組み合わされ、仮名化されたデータベース (Excel 形式) はロックされ、分析のために Engage Health の担当者に提供されます (「研究データ」)。 統計分析の目標は、ファブリー病の影響を受けた患者と家族の治療選択と経験の証拠と背景の両方を提供するパターンと傾向を明らかにすることです。
すべての調査結果は最終レポートにまとめられますが、上記のように回答者を特定することはありません。 この研究の結論として、研究者は医学/科学雑誌に調査結果を発表することがあります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- SAP
- ANALYTIC_CODE
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。