Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forstå Fabrys sygdomsterapivalg gennem patienternes øjne

2. april 2024 opdateret af: Amicus Therapeutics
Formålet med denne undersøgelse er at øge forståelsen omkring de valg, der præsenteres for patienter og familier påvirket af Fabrys sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et tværsnitsstudie udført i ca. 130 personer (eller repræsentative forældre/plejere til patienter), der lever med Fabrys sygdom. Alle undersøgelsesdeltagere vil gennemføre RSVP efterfulgt af et struktureret interview udført af trænede interviewere. Det anslås, at hver respondent vil bruge op til 60 minutter til hele processen; 10 minutter til at fuldføre svaret, inklusive upload af beviset for Fabrys sygdomsdiagnose eller bekræftelse af medlemskab af Fabry-grupper, herunder, men ikke begrænset til: Fabry Support and Information Group, National Fabry Disease Foundation, MPS Society UK, Morbus Fabry Selbsthilfergruppe, Fabry International Network, eller andre, og cirka 50 minutter til at gennemføre interviewet.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

44

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Forenede Stater, 55121
        • Engage Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Der vil blive brugt målrettede prøveudtagningsteknikker, som vil søge at rekruttere 30 deltagere (person med Fabry eller deres forælder/værge) fra hver af de fire grupper, der er nævnt nedenfor:

  1. ERT-brugere med en modtagelig mutation, som ikke skiftede
  2. ERT-brugere med en modtagelig mutation, som skiftede til Galafold og blev ved
  3. De, der er naive til terapi med en medtagelig mutation, som gik på Galafold og blev ved
  4. Dem, der er naive over for terapi med en modtagelig mutation, som aldrig har været i nogen terapi.

Der vil også være et forsøg på at rekruttere 5 patienter fra hver af de to grupper:

  1. ERT-brugere med en modtagelig mutation, som skiftede og afbrød Galafold, og
  2. De, der var naive over for terapi, med en medtagelig mutation, som gik på Galafold og stoppede.

For at få en geografisk stikprøve vil de første fire grupper forsøge at rekruttere 30 patienter/forældre eller pårørende til patienter med repræsentation fra Tyskland, Storbritannien og USA.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være en person med Fabry sygdom, som er 18 år eller ældre eller forælder/værge for en levende person med Fabry sygdom, der er under 18 år eller som er 18 år og ældre, som ikke er i stand til at svare for sig selv.
  • Bekræftet diagnose af Fabrys sygdom med skriftligt bevis for sygdom
  • Skal have en genetisk mutation, der er modtagelig for oral terapi
  • Bosat i Tyskland, Storbritannien eller U.S.A.
  • Kan læse, skrive og kommunikere på tysk eller engelsk.
  • Kan give informeret samtykke
  • Villig til at deltage i et telefoninterview på 50 til 60 minutter, herunder opfølgende spørgsmål (hvis nødvendigt) og information vedrørende uønskede hændelser (hvis nødvendigt).

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at opfylde nogen af ​​inklusionskriterierne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ERT-bruger - skiftede ikke til Galafold
ERT-brugere med mutation modtagelig for Galafold, som ikke skiftede
Andet: Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
ERT Bruger- Skiftet og opholdt sig på Galafold
ERT-brugere med mutationen tilgængelig for Galafold, som skiftede og blev på Galafold
Andet: Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Ingen tidligere terapi - Startede Galafold og blev ved
De, der er naive for terapi med mutationen, der er modtagelig for Galafold, som fortsatte og blev på Galafold
Andet: Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Ingen tidligere terapi - ingen nuværende terapi
Dem, der var naive over for terapi med mutationen, der var modtagelig for Galafold, og som aldrig har været i nogen terapi.
Andet: Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
ERT-brugere- Switched and Discontinued Galafold
Deltagere, der er ERT-brugere med en modtagelig mutation, som skiftede til og senere stoppede Galafold
Andet: Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Ingen tidligere terapi - Startet Galafold og afbrudt
Deltagere, der er naive over for terapi med en modtagelig mutation, gik på Galafold og stoppede
Andet: Dette er en ikke-interventionsundersøgelse
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mønstre og tendenser, der giver evidens og kontekst for behandlingsvalg og -oplevelser for personer med Fabrys sygdom
Tidsramme: 1-2 måneder

Målet med den statistiske analyse er at afdække mønstre og tendenser, der giver både evidens og kontekst for behandlingsvalg og erfaringer hos patienter og familier påvirket af Fabrys sygdom.

Alle resultater vil blive opsummeret i den endelige rapport, som ikke vil identificere nogen respondent som beskrevet ovenfor. Ved afslutningen af ​​denne undersøgelse kan forskerne offentliggøre deres resultater i et medicinsk/videnskabeligt tidsskrift.
1-2 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Samarbejdspartnere

Engage Health Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT-NIS-00002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De pseudonymiserede svar leveret af hver respondent vil blive kombineret med dem fra andre, der deltager i undersøgelsen, og den pseudonymiserede database (Excel-format) vil blive låst og givet til Engage Health-personale til analyse ("Studiedata"). Målet med den statistiske analyse er at afdække mønstre og tendenser, der giver både evidens og kontekst for behandlingsvalg og erfaringer hos patienter og familier påvirket af Fabrys sygdom.

Alle resultater vil blive opsummeret i den endelige rapport, som ikke vil identificere nogen respondent som beskrevet ovenfor. Ved afslutningen af ​​denne undersøgelse kan forskerne offentliggøre deres resultater i et medicinsk/videnskabeligt tidsskrift.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • SAP
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Dette er en ikke-interventionsundersøgelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner