Понимание выбора терапии болезни Фабри глазами пациентов
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Соединенные Штаты, 55121
- Engage Health
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Будут использоваться методы целенаправленной выборки, которые будут стремиться первоначально набрать 30 участников (человек с Фабри или их родитель/законный опекун) из каждой из четырех групп, указанных ниже:
- Пользователи ERT с поддающейся мутацией, которые не переключились
- Пользователи ERT с поддающейся мутацией, которые перешли на Galafold и остались
- Те, кто не лечился от поддающейся лечению мутации, кто пошел на Галафолд и остался
- Наивные пациенты с поддающейся лечению мутацией, которые никогда не проходили никакой терапии.
Также будет предпринята попытка набрать по 5 пациентов из каждой из двух групп:
- Пользователи ERT с поддающейся лечению мутацией, которые перешли на Galafold и прекратили его прием, и
- Наивные пациенты с поддающейся лечению мутацией, которые продолжали прием Галафолда и прекратили его.
Чтобы получить географическую выборку, первые четыре группы попытаются набрать 30 пациентов/родителей или лиц, осуществляющих уход за пациентами, с представителями из Германии, Великобритании и США.
Описание
Критерии включения:
- Участник должен быть лицом с болезнью Фабри в возрасте 18 лет или старше или родителем/законным опекуном живого лица с болезнью Фабри в возрасте до 18 лет или в возрасте 18 лет и старше, которые не могут отвечать за себя.
- Подтвержденный диагноз болезни Фабри с письменным подтверждением болезни
- Должен иметь генетическую мутацию, поддающуюся пероральной терапии.
- Резидент Германии, Великобритании или США.
- Способен читать, писать и общаться на немецком или английском языках.
- Возможность дать информированное согласие
- Готов принять участие в 50–60-минутном телефонном интервью, включая дополнительные вопросы (при необходимости) и информацию о нежелательных явлениях (при необходимости).
Критерий исключения:
- Неспособность соответствовать любому из критериев включения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пользователь ERT — не переключился на Galafold
Пользователи ERT с мутацией, поддающейся Galafold, которые не переключились
|
Это неинтервенционное исследование
|
|
Пользователь ERT — переключился и остался на Galafold
Пользователи ERT с мутацией, поддающейся Galafold, которые перешли и остались на Galafold
|
Это неинтервенционное исследование
|
|
Предыдущая терапия не проводилась — начал Галафолд и продолжил
Наивные пациенты с мутацией, поддающейся лечению Галафолдом, которые продолжили и остались на Галафолде.
|
Это неинтервенционное исследование
|
|
Нет предыдущей терапии - нет текущей терапии
Те, кто был наивен в лечении мутации, поддающейся лечению Галафолдом, и никогда не проходил никакой терапии.
|
Это неинтервенционное исследование
|
|
Пользователи ERT — переключенные и прекращенные Galafold
Участники, которые являются пользователями ERT с поддающейся лечению мутацией, которые перешли на Galafold, а затем прекратили его
|
Это неинтервенционное исследование
|
|
Без предшествующей терапии – начат прием Галафолда и прекращен
Участники, которые не получали терапии с поддающейся лечению мутацией, продолжали прием Галафолда и прекратили его.
|
Это неинтервенционное исследование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Модели и тенденции, которые предоставляют доказательства и контекст для выбора лечения и опыта людей с болезнью Фабри
Временное ограничение: 1-2 месяца
|
Цель статистического анализа состоит в том, чтобы выявить закономерности и тенденции, которые обеспечивают как доказательства, так и контекст для выбора лечения и опыта пациентов и их семей, затронутых болезнью Фабри. Все результаты будут обобщены в итоговом отчете, в котором не будет указан ни один респондент, как описано выше. По завершении этого исследования исследователи могут опубликовать свои выводы в медицинском/научном журнале. |
1-2 месяца
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- AT-NIS-00002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Псевдонимизированные ответы, предоставленные каждым респондентом, будут объединены с ответами других участников исследования, а псевдонимизированная база данных (в формате Excel) будет заблокирована и предоставлена персоналу Engage Health для анализа («Данные исследования»). Цель статистического анализа состоит в том, чтобы выявить закономерности и тенденции, которые обеспечивают как доказательства, так и контекст для выбора лечения и опыта пациентов и их семей, затронутых болезнью Фабри.
Все результаты будут обобщены в итоговом отчете, в котором не будет указан ни один респондент, как описано выше. По завершении этого исследования исследователи могут опубликовать свои выводы в медицинском/научном журнале.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- САП
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .