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Therapiemöglichkeiten bei Morbus Fabry mit den Augen der Patienten verstehen

2. April 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics
Ziel dieser Studie ist es, das Verständnis für die Wahlmöglichkeiten von Patienten und Familien, die von Morbus Fabry betroffen sind, zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies wird eine Querschnittsstudie sein, die an ungefähr 130 Personen (oder repräsentativen Eltern/Betreuern von Patienten) durchgeführt wird, die mit Morbus Fabry leben. Alle Studienteilnehmer werden das RSVP ausfüllen, gefolgt von einem strukturierten Interview, das von geschulten Interviewern durchgeführt wird. Es wird geschätzt, dass jeder Befragte bis zu 60 Minuten für den gesamten Prozess benötigt; 10 Minuten zum Ausfüllen der RSVP, einschließlich Hochladen des Nachweises der Fabry-Krankheitsdiagnose oder Überprüfung der Mitgliedschaft bei Fabry-Gruppen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Fabry Support and Information Group, National Fabry Disease Foundation, MPS Society UK, Morbus Fabry Selbsthilfegruppe, Fabry International Network, oder andere, und ungefähr 50 Minuten, um das Interview abzuschließen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Es werden gezielte Stichprobentechniken verwendet, die darauf abzielen, zunächst 30 Teilnehmer (Person mit Fabry oder deren Eltern/Erziehungsberechtigten) aus jeder der vier unten aufgeführten Gruppen zu rekrutieren:

  1. ERT-Benutzer mit einer zugänglichen Mutation, die nicht gewechselt haben
  2. ERT-Benutzer mit einer zugänglichen Mutation, die zu Galafold wechselten und dort blieben
  3. Diejenigen, die für eine Therapie mit einer zugänglichen Mutation naiv waren, die auf Galafold gingen und dabei blieben
  4. Diejenigen, die mit einer zugänglichen Mutation therapienaiv sind und noch nie eine Therapie erhalten haben.

Es wird auch versucht, 5 Patienten aus jeder der beiden Gruppen zu rekrutieren:

  1. ERT-Benutzer mit einer zugänglichen Mutation, die Galafold gewechselt und eingestellt haben, und
  2. Diejenigen, die therapienaiv sind, mit einer zugänglichen Mutation, die auf Galafold gingen und abbrachen.

Um eine geografische Stichprobe zu erhalten, werden die ersten vier Gruppen versuchen, 30 Patienten/Eltern oder Betreuer von Patienten mit Vertretern aus Deutschland, Großbritannien und den USA zu rekrutieren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss eine Person mit Morbus Fabry sein, die 18 Jahre oder älter ist, oder ein Elternteil/Erziehungsberechtigter einer lebenden Person mit Morbus Fabry, die jünger als 18 Jahre ist oder die 18 Jahre und älter ist und nicht in der Lage ist, für sich selbst zu antworten.
  • Bestätigte Diagnose von Morbus Fabry mit schriftlichem Krankheitsnachweis
  • Muss eine genetische Mutation haben, die für eine orale Therapie geeignet ist
  • Wohnsitz in Deutschland, Großbritannien oder den USA
  • Kann auf Deutsch oder Englisch lesen, schreiben und kommunizieren.
  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu erteilen
  • Bereitschaft zur Teilnahme an einem 50- bis 60-minütigen Telefoninterview, einschließlich Folgefragen (falls erforderlich) und Informationen zu unerwünschten Ereignissen (falls erforderlich).

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, eines der Einschlusskriterien zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
ERT-Benutzer – hat nicht zu Galafold gewechselt
ERT-Benutzer mit einer für Galafold zugänglichen Mutation, die nicht gewechselt haben
Sonstiges: Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
ERT User- Switched und Stayed auf Galafold
ERT-Benutzer mit der für Galafold zugänglichen Mutation, die zu Galafold gewechselt sind und dort geblieben sind
Sonstiges: Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Keine vorherige Therapie – Begonnen mit Galafold und geblieben
Diejenigen, die für eine Therapie mit der für Galafold zugänglichen Mutation naiv waren, gingen weiter und blieben auf Galafold
Sonstiges: Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Keine vorherige Therapie – keine aktuelle Therapie
Diejenigen, die gegenüber einer Therapie mit der für Galafold zugänglichen Mutation naiv waren und noch nie eine Therapie erhalten haben.
Sonstiges: Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
ERT-Benutzer – Gewechselte und eingestellte Galafold
Teilnehmer, bei denen es sich um ERT-Anwender mit einer zugänglichen Mutation handelt, die zu Galafold gewechselt sind und diese später eingestellt haben
Sonstiges: Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Keine vorherige Therapie – mit Galafold begonnen und abgebrochen
Teilnehmer, die für eine Therapie mit einer zugänglichen Mutation naiv waren, gingen auf Galafold und brachen die Behandlung ab
Sonstiges: Dies ist eine nicht-interventionelle Studie
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Muster und Trends, die Beweise und Kontext für die Behandlungsoptionen und Erfahrungen von Menschen mit Fabry-Krankheit liefern
Zeitfenster: 1-2 Monate

Das Ziel der statistischen Analyse ist es, Muster und Trends aufzudecken, die sowohl Beweise als auch Kontext für die Behandlungsentscheidungen und Erfahrungen von Patienten und Familien liefern, die von Morbus Fabry betroffen sind.

Alle Ergebnisse werden im Abschlussbericht zusammengefasst, der wie oben beschrieben keinen Befragten identifiziert. Nach Abschluss dieser Studie können die Forscher ihre Ergebnisse in einer medizinischen/wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlichen.
1-2 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Mitarbeiter

Engage Health Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT-NIS-00002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die pseudonymisierten Antworten jedes Befragten werden mit denen anderer Studienteilnehmer kombiniert und die pseudonymisierte Datenbank (Excel-Format) wird gesperrt und dem Personal von Engage Health zur Analyse zur Verfügung gestellt („Studiendaten“). Das Ziel der statistischen Analyse ist es, Muster und Trends aufzudecken, die sowohl Beweise als auch Kontext für die Behandlungsentscheidungen und Erfahrungen von Patienten und Familien liefern, die von Morbus Fabry betroffen sind.

Alle Ergebnisse werden im Abschlussbericht zusammengefasst, der wie oben beschrieben keinen Befragten identifiziert. Nach Abschluss dieser Studie können die Forscher ihre Ergebnisse in einer medizinischen/wissenschaftlichen Zeitschrift veröffentlichen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • SAFT
  • ANALYTIC_CODE

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Dies ist eine nicht-interventionelle Studie

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