Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pochopení možností léčby Fabryho choroby očima pacientů

2. dubna 2024 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Cílem této studie je zvýšit porozumění ohledně možností nabízených pacientům a rodinám postiženým Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Půjde o průřezovou studii provedenou u přibližně 130 jedinců (nebo zástupců rodičů/pečovatelů pacientů) žijících s Fabryho chorobou. Všichni účastníci studie vyplní RSVP, po kterém bude následovat strukturovaný rozhovor vedený vyškolenými tazateli. Odhaduje se, že každý respondent bude potřebovat na celý proces až 60 minut; 10 minut na dokončení RSVP včetně nahrání dokladu o diagnóze Fabryho choroby nebo ověření členství ve skupinách Fabryho, mimo jiné: Fabry Support and Information Group, National Fabry Disease Foundation, MPS Society UK, Morbus Fabry Selbsthilfergruppe, Fabry International Network, nebo jiné a přibližně 50 minut na dokončení rozhovoru.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

44

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Spojené státy, 55121
        • Engage Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Budou použity účelové techniky vzorkování, které se budou snažit nejprve naverbovat 30 účastníků (osoba s Fabrym nebo jejich rodič/zákonný zástupce) z každé ze čtyř skupin uvedených níže:

  1. Uživatelé ERT s přístupnou mutací, kteří nepřešli
  2. Uživatelé ERT s vhodnou mutací, kteří přešli na Galafold a zůstali zapnuti
  3. Ti naivní na terapii s přístupnou mutací, kteří šli na Galafold a zůstali
  4. Ti naivní na terapii s přístupnou mutací, kteří nikdy na žádné terapii nebyli.

Dojde také k pokusu získat 5 pacientů z každé ze dvou skupin:

  1. Uživatelé ERT s vhodnou mutací, kteří přešli a přestali používat Galafold, a
  2. Ti naivní na terapii s vhodnou mutací, kteří šli na Galafold a přestali.

Za účelem získání geografického vzorku se první čtyři skupiny pokusí získat 30 pacientů/rodičů nebo pečovatelů pacientů se zastoupením z Německa, Spojeného království a USA.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem musí být osoba s Fabryho chorobou, která je starší 18 let nebo rodič/zákonný zástupce žijící osoby s Fabryho chorobou, která je mladší 18 let nebo která je starší 18 let a není schopna sama odpovídat.
  • Potvrzená diagnóza Fabryho choroby s předloženým písemným dokladem o nemoci
  • Musí mít genetickou mutaci, která je vhodná pro perorální terapii
  • Obyvatel Německa, Spojeného království nebo USA
  • Umí číst, psát a komunikovat v němčině nebo angličtině.
  • Umět udělit informovaný souhlas
  • Ochota zúčastnit se 50 až 60minutového telefonického rozhovoru, včetně doplňujících otázek (v případě potřeby) a informací o nežádoucích příhodách (v případě potřeby).

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost splnit žádné z kritérií pro zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Uživatel ERT – nepřepnul na Galafold
Uživatelé ERT s mutací přístupnou Galafoldovi, kteří nepřešli
Jiný: Jedná se o neintervenční studii
Jedná se o neintervenční studii
Uživatel ERT přešel a zůstal na Galafold
Uživatelé ERT s mutací přístupnou Galafoldovi, kteří přešli a zůstali na Galafoldu
Jiný: Jedná se o neintervenční studii
Jedná se o neintervenční studii
Žádná předchozí terapie – zahájeno Galafold a zůstalo zapnuté
Ti naivní vůči terapii s mutací přístupnou Galafoldu, kteří pokračovali a zůstali na Galafoldu
Jiný: Jedná se o neintervenční studii
Jedná se o neintervenční studii
Žádná předchozí terapie – žádná současná terapie
Ti, kteří byli naivní vůči terapii mutací přístupnou Galafoldovi a nikdy na žádné terapii nebyli.
Jiný: Jedná se o neintervenční studii
Jedná se o neintervenční studii
Uživatelé ERT – přepnutý a ukončený Galafold
Účastníci, kteří jsou uživateli ERT s vhodnou mutací, kteří přešli na Galafold a později jej přestali používat
Jiný: Jedná se o neintervenční studii
Jedná se o neintervenční studii
Žádná předchozí terapie – zahájeno Galafold a ukončeno
Účastníci, kteří jsou naivní vůči terapii s vhodnou mutací, šli na Galafold a přestali
Jiný: Jedná se o neintervenční studii
Jedná se o neintervenční studii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzorce a trendy, které poskytují důkazy a kontext pro výběr léčby a zkušenosti pacientů s Fabryho chorobou
Časové okno: 1-2 měsíce

Cílem statistické analýzy je odhalit vzorce a trendy, které poskytují důkazy a kontext pro volbu léčby a zkušenosti pacientů a rodin postižených Fabryho chorobou.

Všechna zjištění budou shrnuta v závěrečné zprávě, která nebude identifikovat žádného respondenta, jak je popsáno výše. Na závěr této studie mohou vědci publikovat svá zjištění v lékařském / vědeckém časopise.
1-2 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Spolupracovníci

Engage Health Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT-NIS-00002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Pseudonymizované odpovědi poskytnuté každým respondentem budou zkombinovány s odpověďmi ostatních účastníků studie a pseudonymizovaná databáze (formát Excel) bude uzamčena a poskytnuta personálu Engage Health k analýze („údaje ze studie“). Cílem statistické analýzy je odhalit vzorce a trendy, které poskytují důkazy a kontext pro volbu léčby a zkušenosti pacientů a rodin postižených Fabryho chorobou.

Všechna zjištění budou shrnuta v závěrečné zprávě, která nebude identifikovat žádného respondenta, jak je popsáno výše. Na závěr této studie mohou vědci publikovat svá zjištění v lékařském/vědeckém časopise.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • MÍZA
  • ANALYTIC_CODE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Jedná se o neintervenční studii

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit