通过患者的眼睛了解法布里病治疗选择
2024年4月2日 更新者：Amicus Therapeutics
本研究的目的是增加对提供给受法布里病影响的患者和家庭的选择的理解。
研究概览
详细说明
这将是一项横断面研究，对大约 130 名法布里病患者（或患者的代表父母/看护人）进行。
所有研究参与者都将完成 RSVP，然后由训练有素的面试官进行结构化面试。
预计每位受访者整个过程最多需要60分钟； 10 分钟完成 RSVP，包括上传法布里病诊断证明或验证法布里团体的成员资格，包括但不限于：法布里支持和信息小组、国家法布里疾病基金会、英国 MPS 协会、Morbus Fabry Selbsthilfergruppe、法布里国际网络、或其他人，大约 50 分钟即可完成访谈。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
44
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Minnesota
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Eagan、Minnesota、美国、55121
- Engage Health
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
将使用有目的的抽样技术，最初将寻求从以下四个组中的每组中招募 30 名参与者（有法布里的人或其父母/法定监护人）：
- 具有可控突变的 ERT 用户，他们没有转换
- 具有可控突变的 ERT 用户，他们切换到 Galafold 并继续使用
- 那些天真地接受可控突变治疗的人，他们继续使用 Galafold 并继续使用
- 那些从未接受过任何治疗的适合突变治疗的天真者。
还将尝试从两组中各招募 5 名患者：
- 具有可控突变的 ERT 用户，他们转换并停用了 Galafold，以及
- 那些天真接受治疗的人，有一个可以接受的突变，他们继续使用 Galafold 并停止使用。
为了进行地理抽样，前四个小组将尝试招募 30 名来自德国、英国和美国的患者/患者父母或护理人员。
描述
纳入标准：
- 参与者必须是年满 18 岁的法布里病患者或未满 18 岁或年满 18 岁且无法自行回答的在世法布里病患者的父母/法定监护人。
- 确诊法布里病并提供书面疾病证明
- 必须具有适合口服治疗的基因突变
- 德国、英国或美国的居民
- 能够用德语或英语阅读、写作和交流。
- 能够给予知情同意
- 愿意参加 50 到 60 分钟的电话采访，包括后续问题（如有必要）和有关不良事件的信息（如有必要）。
排除标准：
- 无法满足任何纳入标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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ERT 用户 - 没有切换到 Galafold
具有适合 Galafold 的突变但未转换的 ERT 用户
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这是一项非干预性研究
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ERT 用户 - 切换并留在 Galafold
具有适合 Galafold 的突变的 ERT 用户切换并留在 Galafold
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这是一项非干预性研究
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没有以前的治疗-开始使用 Galafold 并继续使用
那些天真地接受适合 Galafold 的突变治疗的人继续并留在 Galafold
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这是一项非干预性研究
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没有以前的治疗-没有当前的治疗
那些天真地接受了适合 Galafold 的突变治疗并且从未接受过任何治疗的人。
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这是一项非干预性研究
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ERT 用户 - 切换和停产 Galafold
具有可控突变的 ERT 用户转而使用 Galafold 但后来停用的参与者
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这是一项非干预性研究
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没有以前的治疗 - 开始使用 Galafold 并停产
未接受过适合突变治疗的参与者继续使用 Galafold，然后停药
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这是一项非干预性研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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为法布里病患者的治疗选择和经验提供证据和背景的模式和趋势
大体时间：1-2个月
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统计分析的目标是揭示模式和趋势，为受法布里病影响的患者和家庭的治疗选择和经历提供证据和背景。 所有调查结果将在最终报告中进行总结，该报告将不会指明上述任何受访者的身份。 在这项研究结束时，研究人员可能会在医学/科学期刊上发表他们的发现。 |
1-2个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Niloofar Nobakht, MD、Ronald Regan UCLA Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年3月1日
初级完成 (实际的)
2023年11月1日
研究完成 (实际的)
2023年11月1日
研究注册日期
首次提交
2021年3月16日
首先提交符合 QC 标准的
2021年3月16日
首次发布 (实际的)
2021年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月2日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AT-NIS-00002
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
每个受访者提供的假名答案将与其他参与研究的人的答案相结合，假名数据库（Excel 格式）将被锁定并提供给 Engage Health 人员进行分析（“研究数据”）。 统计分析的目标是揭示模式和趋势，为受法布里病影响的患者和家庭的治疗选择和经历提供证据和背景。
所有调查结果将在最终报告中进行总结，其中不会指明上述任何受访者的身份。 在这项研究结束时，研究人员可能会在医学/科学期刊上发表他们的发现。
IPD 共享支持信息类型
- 树液
- 分析代码
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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