Forstå Fabrys sykdomsterapivalg gjennom pasientens øyne
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Eagan, Minnesota, Forente stater, 55121
- Engage Health
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Målrettede prøvetakingsteknikker vil bli brukt som vil søke å rekruttere 30 deltakere (person med Fabry eller deres forelder/verge) fra hver av de fire gruppene nevnt nedenfor:
- ERT-brukere med en mottagelig mutasjon, som ikke byttet
- ERT-brukere med en mottagelig mutasjon, som byttet til Galafold og ble på
- De som er naive til terapi med en mottagelig mutasjon, som gikk på Galafold og ble på
- De som er naive til terapi med en mottagelig mutasjon, som aldri har vært på noen terapi.
Det vil også være et forsøk på å rekruttere 5 pasienter fra hver av de to gruppene:
- ERT-brukere med en mottagelig mutasjon, som byttet og avbrøt Galafold, og
- De som var naive for terapi, med en mottagelig mutasjon, som gikk på Galafold og sluttet.
For å få et geografisk utvalg, vil de fire første gruppene forsøke å rekruttere 30 pasienter/foreldre eller omsorgspersoner til pasienter med representasjon fra Tyskland, Storbritannia og USA.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltaker må være en person med Fabrys sykdom som er 18 år eller eldre eller forelder/verge til en levende person med Fabrys sykdom som er under 18 år eller som er 18 år og eldre som ikke er i stand til å svare for seg selv.
- Bekreftet diagnose av Fabrys sykdom med skriftlig bevis på sykdom
- Må ha en genetisk mutasjon som er mottakelig for oral terapi
- Bosatt i Tyskland, Storbritannia eller U.S.A.
- Kunne lese, skrive og kommunisere på tysk eller engelsk.
- Kunne gi informert samtykke
- Villig til å delta i et 50 til 60-minutters telefonintervju, inkludert oppfølgingsspørsmål (hvis nødvendig) og informasjon om uønskede hendelser (hvis nødvendig).
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å oppfylle noen av inklusjonskriteriene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ERT-bruker- Byttet ikke til Galafold
ERT-brukere med mutasjon mottagelig for Galafold som ikke byttet
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie
|
|
ERT-bruker- Byttet og ble på Galafold
ERT-brukere med mutasjonen tilgjengelig for Galafold som byttet og ble på Galafold
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie
|
|
Ingen tidligere terapi - Startet Galafold og ble på
De som er naive for terapi med mutasjonen som er mottagelig for Galafold som fortsatte og ble på Galafold
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie
|
|
Ingen tidligere terapi - ingen nåværende terapi
De som var naive for terapi med mutasjonen som er mottagelig for Galafold og aldri har vært på noen terapi.
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie
|
|
ERT-brukere- Byttet og utgått Galafold
Deltakere som er ERT-brukere med en mottagelig mutasjon som byttet til og senere avsluttet Galafold
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie
|
|
Ingen tidligere terapi - Startet Galafold og avbrutt
Deltakere som er naive for terapi med en mottagelig mutasjon, gikk på Galafold og sluttet
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mønstre og trender som gir bevis og kontekst for behandlingsvalgene og opplevelsene til de med Fabrys sykdom
Tidsramme: 1-2 måneder
|
Målet med den statistiske analysen er å avdekke mønstre og trender som gir både bevis og kontekst for behandlingsvalgene og opplevelsene til pasienter og familier påvirket av Fabrys sykdom. Alle funn vil bli oppsummert i sluttrapporten, som ikke vil identifisere noen respondent som beskrevet ovenfor. Ved avslutningen av denne studien kan forskerne publisere funnene sine i et medisinsk/vitenskapelig tidsskrift. |
1-2 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- AT-NIS-00002
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
De pseudonymiserte svarene gitt av hver respondent vil bli kombinert med svarene til andre som deltar i studien, og den pseudonymiserte databasen (Excel-format) vil bli låst og gitt til Engage Health-personell for analyse ("Studiedata"). Målet med den statistiske analysen er å avdekke mønstre og trender som gir både bevis og kontekst for behandlingsvalgene og opplevelsene til pasienter og familier påvirket av Fabrys sykdom.
Alle funn vil bli oppsummert i sluttrapporten, som ikke vil identifisere noen respondent som beskrevet ovenfor. Ved avslutningen av denne studien kan forskerne publisere funnene sine i et medisinsk/vitenskapelig tidsskrift.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- SEVJE
- ANALYTIC_CODE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .