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환자의 눈을 통한 파브리병 치료 선택의 이해

2024년 4월 2일 업데이트: Amicus Therapeutics
이 연구의 목적은 파브리병의 영향을 받는 환자와 가족에게 제시된 선택에 대한 이해를 높이는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 파브리병을 앓고 있는 약 130명의 개인(또는 환자의 대표적인 부모/보호자)에서 수행되는 단면 연구입니다. 모든 연구 참가자는 RSVP를 완료한 후 숙련된 면접관이 실시하는 구조화된 인터뷰를 진행합니다. 각 응답자는 전체 프로세스에 최대 60분이 소요될 것으로 예상됩니다. 파브리병 진단 증명 업로드 또는 Fabry 지원 및 정보 그룹, 국립 파브리병 재단, MPS Society UK, Morbus Fabry Selbsthilfergruppe, Fabry International Network, 또는 기타, 인터뷰를 완료하는 데 약 50분이 소요됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

44

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, 미국, 55121
        • Engage Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

의도적인 샘플링 기술을 사용하여 아래에 명시된 각 그룹에서 30명의 참가자(Fabry가 있는 사람 또는 부모/법적 보호자)를 초기에 모집합니다.

  1. 전환하지 않은 순응성 돌연변이가 있는 ERT 사용자
  2. Galafold로 전환하고 계속 유지한 적응형 돌연변이가 있는 ERT 사용자
  3. 순진한 돌연변이 치료에 익숙하지 않고 Galafold를 사용하고 계속 유지한 사람들
  4. 순응성 돌연변이가 있는 치료에 순진하고 어떤 치료도 받은 적이 없는 사람.

또한 두 그룹 각각에서 5명의 환자를 모집하려는 시도가 있을 것입니다.

  1. Galafold를 전환하고 중단한 적응형 돌연변이가 있는 ERT 사용자
  2. Galafold에 갔다가 중단한 순진한 돌연변이를 가진 치료에 순진한 사람들.

지리적 샘플링을 얻기 위해 처음 4개 그룹은 독일, 영국 및 미국에서 대표하는 환자/부모 또는 환자 보호자 30명을 모집하려고 합니다.

설명

포함 기준:

  • 참가자는 18세 이상의 파브리병 환자 또는 18세 미만 또는 스스로 답변할 수 없는 18세 이상의 살아있는 파브리병 환자의 부모/법적 보호자여야 합니다.
  • 질병에 대한 서면 증빙 자료를 제공하여 파브리병 진단 확인
  • 경구 치료가 가능한 유전적 돌연변이가 있어야 합니다.
  • 독일, 영국 또는 미국 거주자
  • 독일어 또는 영어로 읽고 쓰고 의사소통할 수 있습니다.
  • 정보에 입각한 동의를 부여할 수 있음
  • 후속 질문(필요한 경우) 및 부작용에 대한 정보(필요한 경우)를 포함하여 50~60분 전화 인터뷰에 참여할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 포함 기준을 충족할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
ERT 사용자 - Galafold로 전환하지 않음
전환하지 않은 Galafold에 적합한 돌연변이가 있는 ERT 사용자
다른: 비간섭 연구입니다.
비간섭 연구입니다.
ERT 사용자 - Galafold에서 전환 및 유지
Galafold로 전환하여 유지한 Galafold에 적합한 돌연변이가 있는 ERT 사용자
다른: 비간섭 연구입니다.
비간섭 연구입니다.
이전 치료 없음- Galafold 시작 및 유지
Galafold에 계속해서 머물렀던 Galafold에 순응하는 돌연변이로 치료에 순진한 사람들
다른: 비간섭 연구입니다.
비간섭 연구입니다.
이전 요법 없음 - 현재 요법 없음
Galafold에 순응하는 돌연변이를 가진 치료에 순진하고 어떤 치료도 받은 적이 없는 사람들.
다른: 비간섭 연구입니다.
비간섭 연구입니다.
ERT 사용자 - 전환 및 중단된 Galafold
Galafold로 전환했다가 나중에 중단한 순응성 돌연변이가 있는 ERT 사용자 참가자
다른: 비간섭 연구입니다.
비간섭 연구입니다.
이전 요법 없음- Galafold 시작 및 중단
순응성 돌연변이가 있는 치료에 순진하지 않고 Galafold를 사용하고 중단한 참가자
다른: 비간섭 연구입니다.
비간섭 연구입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파브리병 환자의 치료 선택과 경험에 대한 증거와 맥락을 제공하는 패턴과 추세
기간: 1~2개월

통계 분석의 목표는 파브리병의 영향을 받은 환자와 가족의 치료 선택과 경험에 대한 증거와 맥락을 모두 제공하는 패턴과 추세를 밝히는 것입니다.

모든 결과는 최종 보고서에 요약되며 위에서 설명한 대로 응답자를 식별하지 않습니다. 이 연구가 끝나면 연구자들은 연구 결과를 의학/과학 저널에 발표할 수 있습니다.
1~2개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

협력자

Engage Health Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2023년 11월 1일

연구 완료 (실제)

2023년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 16일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT-NIS-00002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

각 응답자가 제공한 가명 답변은 연구에 참여하는 다른 사람의 답변과 결합되며 가명 데이터베이스(Excel 형식)는 잠기고 분석을 위해 Engage Health 담당자에게 제공됩니다("연구 데이터"). 통계 분석의 목표는 파브리병의 영향을 받은 환자와 가족의 치료 선택과 경험에 대한 증거와 맥락을 모두 제공하는 패턴과 추세를 밝히는 것입니다.

모든 결과는 최종 보고서에 요약되며 위에서 설명한 대로 응답자를 식별하지 않습니다. 이 연구가 끝나면 연구자들은 연구 결과를 의학/과학 저널에 발표할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 수액
  • ANALYTIC_CODE

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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