Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zrozumienie wyborów terapii choroby Fabry'ego oczami pacjentów

2 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics
Celem tego badania jest zwiększenie zrozumienia wyborów przedstawionych pacjentom i rodzinom dotkniętym chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to badanie przekrojowe przeprowadzone na około 130 osobach (lub reprezentatywnych rodzicach/opiekunach pacjentów) żyjących z chorobą Fabry'ego. Wszyscy uczestnicy badania wypełnią formularz RSVP, po którym nastąpi ustrukturyzowana rozmowa przeprowadzona przez przeszkolonych ankieterów. Szacuje się, że każdy respondent będzie potrzebował na cały proces do 60 minut; 10 minut na wypełnienie RSVP, w tym przesłanie dowodu diagnozy choroby Fabry'ego lub zweryfikowanie członkostwa w grupach Fabry, w tym między innymi: Fabry Support and Information Group, National Fabry Disease Foundation, MPS Society UK, Morbus Fabry Selbsthilfergruppe, Fabry International Network, lub innych oraz około 50 minut na ukończenie wywiadu.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Eagan, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55121
        • Engage Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Zostaną zastosowane techniki celowego doboru próby, które będą miały na celu wstępną rekrutację 30 uczestników (osoby z Fabrym lub ich rodzicem/opiekunem prawnym) z każdej z czterech grup wymienionych poniżej:

  1. Użytkownicy ERT z podatną mutacją, którzy się nie przełączyli
  2. Użytkownicy ERT z podatną mutacją, którzy przeszli na Galafold i pozostali
  3. Osoby naiwne wobec terapii z podatną mutacją, które przeszły na Galafold i zostały
  4. Osoby naiwne wobec terapii z podatną mutacją, które nigdy nie były na żadnej terapii.

Podjęta zostanie również próba rekrutacji po 5 pacjentów z każdej z dwóch grup:

  1. Użytkownicy ERT z podatną mutacją, którzy zmienili Galafold i zaprzestali jego stosowania, oraz
  2. Osoby naiwne wobec terapii, z podatną mutacją, które przeszły na Galafold i przerwały leczenie.

Aby pobrać próbkę geograficzną, pierwsze cztery grupy spróbują zrekrutować 30 pacjentów/rodziców lub opiekunów pacjentów z reprezentacją z Niemiec, Wielkiej Brytanii i USA.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnikiem musi być osoba z chorobą Fabry'ego, która ukończyła 18 lat lub rodzic/opiekun prawny żyjącej osoby z chorobą Fabry'ego, która nie ukończyła 18 lat lub ukończyła 18 lat i nie jest w stanie samodzielnie odpowiedzieć.
  • Potwierdzona diagnoza choroby Fabry'ego z pisemnym dowodem choroby
  • Musi mieć mutację genetyczną, która jest podatna na terapię doustną
  • Mieszkaniec Niemiec, Wielkiej Brytanii lub USA
  • Potrafi czytać, pisać i komunikować się w języku niemieckim lub angielskim.
  • Potrafi udzielić świadomej zgody
  • Gotowość do wzięcia udziału w trwającej od 50 do 60 minut rozmowie telefonicznej, w tym pytań uzupełniających (w razie potrzeby) i informacji dotyczących zdarzeń niepożądanych (w razie potrzeby).

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność spełnienia któregokolwiek z kryteriów włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Użytkownik ERT – nie przełączył się na Galafold
Użytkownicy ERT z mutacją podatną na Galafold, którzy nie przełączyli się
Inny: Jest to badanie nieinterwencyjne
Jest to badanie nieinterwencyjne
Użytkownik ERT został przełączony i pozostał w Galafold
Użytkownicy ERT z mutacją podatną na Galafold, którzy zmienili i pozostali na Galafold
Inny: Jest to badanie nieinterwencyjne
Jest to badanie nieinterwencyjne
Brak wcześniejszej terapii - rozpoczął Galafold i pozostał
Osoby naiwne na terapię z mutacją podatną na Galafold, który kontynuował i pozostał na Galafold
Inny: Jest to badanie nieinterwencyjne
Jest to badanie nieinterwencyjne
Brak wcześniejszej terapii – brak aktualnej terapii
Ci, którzy byli naiwni w terapii z mutacją podatną na Galafold i nigdy nie byli na żadnej terapii.
Inny: Jest to badanie nieinterwencyjne
Jest to badanie nieinterwencyjne
Użytkownicy ERT — zmienieni i wycofani Galafold
Uczestnicy, którzy są użytkownikami ERT z podatną mutacją, którzy przeszli na Galafold, a później zaprzestali jego stosowania
Inny: Jest to badanie nieinterwencyjne
Jest to badanie nieinterwencyjne
Brak wcześniejszej terapii - rozpoczęto Galafold i przerwano
Uczestnicy, którzy nie byli wcześniej leczeni z podatną mutacją, przyjmowali Galafold i przerywali leczenie
Inny: Jest to badanie nieinterwencyjne
Jest to badanie nieinterwencyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzorce i trendy, które dostarczają dowodów i kontekstu dla wyborów terapeutycznych i doświadczeń osób z chorobą Fabry'ego
Ramy czasowe: 1-2 miesiące

Celem analizy statystycznej jest odkrycie wzorców i trendów, które dostarczają zarówno dowodów, jak i kontekstu dla wyborów terapeutycznych i doświadczeń pacjentów i rodzin dotkniętych chorobą Fabry'ego.

Wszystkie ustalenia zostaną podsumowane w raporcie końcowym, w którym nie zostanie zidentyfikowany żaden respondent, jak opisano powyżej. Na zakończenie tego badania naukowcy mogą opublikować swoje odkrycia w czasopiśmie medycznym/naukowym.
1-2 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Współpracownicy

Engage Health Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Niloofar Nobakht, MD, Ronald Regan UCLA Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT-NIS-00002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Pseudonimizowane odpowiedzi udzielone przez każdego respondenta zostaną połączone z odpowiedziami innych osób biorących udział w badaniu, a spseudonimizowana baza danych (w formacie Excel) zostanie zablokowana i przekazana personelowi Engage Health do analizy („Dane badania”). Celem analizy statystycznej jest odkrycie wzorców i trendów, które dostarczają zarówno dowodów, jak i kontekstu dla wyborów terapeutycznych i doświadczeń pacjentów i rodzin dotkniętych chorobą Fabry'ego.

Wszystkie ustalenia zostaną podsumowane w raporcie końcowym, w którym nie zostanie zidentyfikowany żaden respondent, jak opisano powyżej. Na zakończenie tego badania naukowcy mogą opublikować swoje odkrycia w czasopiśmie medycznym/naukowym.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • SOK ROŚLINNY
  • ANALITYCZNY_KOD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Jest to badanie nieinterwencyjne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj