鎌状赤血球貧血の若年成人における脳卒中予防 (SPIYA)

最終的に NIH が資金を提供する第 III 相対照試験で検証される治験責任医師の世界的な仮説は、20 mg/kg の中等度固定用量のヒドロキシ尿素は、若年成人の SCA の一次および二次脳卒中予防に安全かつ有効であるというものです。 この世界的な仮説を検証する前に、治験責任医師は、SCD の若年成人に医療を提供する学際的なチームを編成し、この異なる年齢層における神経疾患の臨床疫学を確立する必要があります。 ナイジェリアで進行中の NINDS が資金を提供する一次脳卒中予防試験の既存の研究プラットフォームに基づいて、治験責任医師は脳卒中の評価と治療を次の連続する年齢層である SCA の若年成人にまで拡大する独自の立場にあります。

このプロジェクトの当面の目標は次のとおりです。 2) 若年成人の前向きコホートを確立して、神経学的罹患率の発生率を決定すること、および 3) ナイジェリアの SCA を有する若年成人におけるさらなる神経学的疾患の予防のための固定用量のヒドロキシ尿素療法の安全性と実現可能性を決定すること。

ナイジェリアにおける現在の小児科の一次および二次脳卒中予防試験 (NCT01801423、NCT02560935、NCT02675790) のリーダーは、治験責任医師の以前の小児科 NINDS-R21 および現在の小児科 NINDS-R01 で使用された同様の効果的な戦略を適用して、神経学的脳卒中の有病率と発生率を推定します。 SCAの若年成人の罹患率。 SCA の若年成人は、SCA の 16 歳未満の子供とは異なる脳卒中危険因子を持っています。これには、一般集団に見られる脳卒中の危険因子が含まれ、一次および二次脳卒中予防のための年齢および疾患固有のエビデンスに基づく管理が必要になります。戦略。

治験責任医師は、16 ～ 25 歳の SCA を持つ 250 人の参加者を登録することを提案しています。 治験責任医師は、このサンプルサイズは、脳卒中および SCI の有病率を推定するのに十分であると考えています。 このコホートを 12 ～ 18 か月間追跡して、脳卒中および SCI の短期発生率を判定します。 追跡期間が短いため、治験責任医師はこれらの神経損傷の正確な発生率を計算するつもりはありません。

SCI、脳卒中、およびTCD測定値の上昇（中大脳動脈または内頸動脈の終末部分の200cm / s以上の異常の小児閾値に基づく）を有する若年成人の場合、治験責任医師は最初に標準治療として定期的な輸血療法を提供します. 彼らが拒否した場合、治験責任医師は、少なくとも 1 年間の治療のために 20 mg/kg/日の用量のヒドロキシ尿素を提供します。 ヒドロキシ尿素は、毎月のフォローアップで無料で提供されます。