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Prevención de accidentes cerebrovasculares en adultos jóvenes con anemia de células falciformes (SPIYA)

28 de julio de 2023 actualizado por: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

La enfermedad de células falciformes (ECF) es la enfermedad genética más común y afecta a unos 25 millones de personas en todo el mundo. Aproximadamente 150.000 niños nigerianos nacen cada año con enfermedad de células falciformes (SCD), lo que lo convierte en el país con la mayor carga de SCD en el mundo. Los avances recientes en la atención de niños con SCA se han traducido en una mejor supervivencia de los niños en entornos de recursos altos y bajos. Sin embargo, se observan más complicaciones de SCD en aquellos que sobreviven hasta la edad adulta. Los infartos cerebrales silenciosos (LME) y los accidentes cerebrovasculares se encuentran entre las complicaciones más devastadoras de la MSC y afectan al 40 % y al 10 % de los niños, respectivamente.

El objetivo general de este estudio es extender el exitoso esfuerzo de creación de capacidad del investigador en la evaluación de la morbilidad neurológica en niños con SCD que viven en el norte de Nigeria (Kano) a adultos jóvenes con SCD que viven en la misma región. Alrededor del 50% de todos los adultos con SCD viven en Nigeria. A pesar de la alta prevalencia de SCD en África, la morbilidad neurológica no está bien caracterizada, lo que limita las oportunidades para las estrategias de prevención primaria y secundaria de accidentes cerebrovasculares. Al menos el 50 % de los adultos jóvenes con anemia de células falciformes (SCA), la forma más grave de la enfermedad, tendrá SCI y aproximadamente el 10 % sufrirá accidentes cerebrovasculares, según estudios en entornos de altos recursos. En entornos de altos recursos, la detección de velocidades anormales de Doppler transcraneal (TCD) en niños con SCA, junto con transfusiones de sangre regulares, ha resultado en una reducción del 92% del riesgo relativo de accidentes cerebrovasculares. A pesar de esta estrategia eficaz, la terapia regular de transfusión de sangre no parece sostenible en el África subsahariana debido a la escasez y al riesgo de infecciones transmisibles por transfusión. Además, hay una falta de estrategias de prevención de accidentes cerebrovasculares basadas en evidencia en adultos jóvenes con SCA, ya sea en entornos de altos ingresos o de bajos recursos. Con base en lo anterior, los investigadores proponen determinar la prevalencia de lesión neurológica (accidente cerebrovascular manifiesto, ataques isquémicos transitorios e infartos cerebrales silenciosos) en adultos jóvenes en la edad de transición de 16 a 25 años. Los investigadores también, por primera vez, evaluarán los factores de riesgo convencionales de accidente cerebrovascular en la población general para determinar si se requiere una estrategia de prevención diferente para reducir la incidencia de lesión neurológica en esta población de alto riesgo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La hipótesis global del investigador, que finalmente se evaluará en un ensayo controlado de fase III financiado por los NIH, es que la hidroxiurea en una dosis moderada fija de 20 mg/kg es segura y eficaz para la prevención primaria y secundaria de accidentes cerebrovasculares en adultos jóvenes con SCA. Antes de probar esta hipótesis global, los investigadores deben desarrollar un equipo multidisciplinario que brinde atención médica a adultos jóvenes con SCD y establecer la epidemiología clínica de la morbilidad neurológica en este grupo de edad específico. Sobre la base de las plataformas de investigación existentes de los ensayos de prevención primaria de accidentes cerebrovasculares en curso financiados por NINDS en Nigeria, los investigadores están en una posición única para ampliar su evaluación y tratamiento de accidentes cerebrovasculares al siguiente grupo de edad secuencial, adultos jóvenes con SCA.

Los objetivos inmediatos de este proyecto son 1) estimar la prevalencia de morbilidad neurológica en adultos jóvenes con SCA (aplicación R21 a NIH); 2) establecer una cohorte prospectiva de adultos jóvenes para determinar la incidencia de morbilidad neurológica, y 3) determinar la seguridad y viabilidad de una dosis moderada fija de terapia con hidroxiurea para la prevención de enfermedades neurológicas adicionales en adultos jóvenes con SCA en Nigeria.

El liderazgo de los ensayos pediátricos actuales de prevención primaria y secundaria de accidentes cerebrovasculares (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) en Nigeria aplicará una estrategia efectiva similar a la utilizada en el NINDS-R21 pediátrico anterior del investigador y el NINDS-R01 pediátrico actual para estimar la prevalencia y la incidencia de trastornos neurológicos. morbilidad en adultos jóvenes con SCA. Los adultos jóvenes con SCA tienen diferentes factores de riesgo de accidente cerebrovascular que los niños menores de 16 años con SCA, incluidos los factores de riesgo de accidente cerebrovascular que se observan en la población general, lo que genera la necesidad de un tratamiento basado en evidencia específico para la edad y la enfermedad para la prevención primaria y secundaria del accidente cerebrovascular. estrategias.

los investigadores proponen inscribir a 250 participantes con SCA entre 16 y 25 años de edad. Los investigadores creen que este tamaño de muestra es suficiente para estimar la prevalencia de accidente cerebrovascular y SCI. Se hará un seguimiento de esta cohorte durante 12 a 18 meses para determinar la incidencia a corto plazo de accidentes cerebrovasculares y SCI. Los investigadores no pretenden calcular una incidencia precisa de estas lesiones neurológicas debido a la corta duración del seguimiento.

Para adultos jóvenes con SCI, accidentes cerebrovasculares y mediciones elevadas de TCD (basado en el umbral pediátrico de ≥200 cm/s anormales en la arteria cerebral media o la porción terminal de la carótida interna), los investigadores ofrecerán inicialmente una terapia de transfusión de sangre regular como atención estándar. . Si se niegan, los investigadores ofrecerán una dosis de 20 mg/kg/día de hidroxiurea durante al menos un año de terapia. La hidroxiurea se suministrará de forma gratuita con seguimiento mensual.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

250

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Nigeria
      • Kano, Nigeria
        • Aminu Kano Teaching Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 26 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Un total de 250 participantes con anemia de células falciformes de entre 16 y 25 años de edad que vivían en el norte de Nigeria y recibían atención en el Hospital Universitario Aminu Kano en Kano, Nigeria.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con talasemia de hemoglobina S-S o Sβ0 confirmada por electroforesis de hemoglobina o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC);
  2. El participante tiene entre 16 y 25 años de edad;
  3. Consentimiento informado de los participantes mayores de 18 años, y consentimiento informado de un padre o tutor legal y asentimiento de los participantes menores de 18 años (la evaluación puede realizarse hasta los 26 años);
  4. El participante reside dentro de una hora de distancia en automóvil desde el centro médico para facilitar las llamadas telefónicas semanales entre las visitas clínicas mensuales programadas;
  5. El participante está dispuesto a ser inscrito y seguido durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Adultos jóvenes con comorbilidades que pueden tener un impacto en el estado neurológico, como la epilepsia;
  2. Adultos jóvenes inscritos en ensayos clínicos al ingresar;
  3. Participantes con un desfibrilador implantado o ciertos otros dispositivos metálicos o electrónicos implantados contraindicados para MRI;
  4. Adultos jóvenes con diagnóstico conocido de VIH;
  5. Cualquier otra condición o enfermedad crónica, que a juicio del Investigador Principal (PI) del sitio haga desaconsejable o insegura la participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Participantes con anemia de células falciformes identificados con morbilidad neurológica
  1. Finalización exitosa de los procedimientos de detección que incluyen 1.) Velocidad del flujo sanguíneo cerebral mayor o igual a 200 cm/seg medida dos veces o 2.) Al menos una medición mayor o igual a 220 cm/seg en la arteria cerebral media o 3. ) Dos mediciones de TCD por encima de 190 cm/s en un intervalo de tres meses;
  2. Resonancia magnética que muestra infartos cerebrales con o sin (según los criterios del Silent Cerebral Infarct Trial (SIT)) déficits neurológicos en el examen neurológico estándar;
  3. Consentimiento informado de un participante (> 18 años) o padre/tutor legal para los participantes (< 18 años) y asentimiento del participante completado;
  4. Aceptación de la terapia con hidroxiurea durante un año como atención estándar. Después de un año de terapia, el participante tendrá la opción de continuar la terapia con visitas de seguimiento para controlar el cumplimiento de la terapia con su proveedor de atención.
Droga: Terapia con hidroxiurea según atención estándar
Dosis moderada de 20 mg/kg/día
Otros nombres:
  • Hidra
Participantes con anemia de células falciformes identificados como sin morbilidad neurológica
  1. Finalización exitosa de los procedimientos de detección, incluida la velocidad del flujo sanguíneo cerebral menor o igual a 199 cm/seg en la arteria cerebral media;
  2. RM y ARM normales;
  3. Sin déficit neurológico focal en el examen neurológico estándar;
  4. Consentimiento informado de un participante (> 18 años), o padre/tutor legal de los participantes (< 18 años) y asentimiento del participante;
  5. Acuerdo a seguir durante al menos un año en el estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La prevalencia de la morbilidad neurológica en adultos jóvenes con anemia de células falciformes exámenes neurológicos y MRA/MRI
Periodo de tiempo: 1 año
Estimar la prevalencia de morbilidad neurológica, incluidas LME, accidentes cerebrovasculares y vasculopatía cerebral.
1 año
La prevalencia de la morbilidad neurológica en adultos jóvenes con anemia de células falciformes utilizando la medición Doppler transcraneal (TCD)
Periodo de tiempo: 2 años
Porcentaje de pacientes con velocidad TCD anormal (> 200 cm/s)
2 años
Factores de riesgo convencionales de accidente cerebrovascular
Periodo de tiempo: 2 años
También evaluaremos a los participantes en busca de factores de riesgo convencionales de accidente cerebrovascular (hipertensión, tabaquismo, diabetes, obesidad, enfermedad renal, cardiomiopatía y fibrilación auricular).
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia a largo plazo de morbilidad neurológica en adultos jóvenes con anemia de células falciformes
Periodo de tiempo: 10 años
Para este propósito, determinaremos las tasas de incidencia a largo plazo de infartos iniciales y recurrentes en adultos jóvenes con anemia de células falciformes con imágenes de resonancia magnética repetidas y angiografía por resonancia magnética (IRM/ARM) y mediciones de Doppler transcraneal (TCD) y neurológicos. Exámenes ~ 1 a 1,5 años durante al menos 10 años después de las evaluaciones de referencia.
10 años
Datos preliminares de seguridad y viabilidad de la terapia con hidroxiurea en adultos jóvenes con anemia de células falciformes
Periodo de tiempo: 2 años
Recolectar los datos preliminares necesarios para establecer un estudio de seguridad y factibilidad para el tratamiento con dosis moderadas fijas de hidroxiurea (~ 20 mg/kg/día) de la morbilidad neurológica en adultos jóvenes con anemia de células falciformes.
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vanderbilt University Medical Center

Colaboradores

Aminu Kano Teaching Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de mayo de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de agosto de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 190203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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