Forebyggelse af slagtilfælde hos unge voksne med seglcelleanæmi (SPIYA)

Investigators globale hypotese, som til sidst skal testes i et NIH-finansieret fase III kontrolleret forsøg, er, at hydroxyurinstof i en fast moderat dosis på 20 mg/kg er sikkert og effektivt til primær og sekundær forebyggelse af slagtilfælde hos unge voksne med SCA. Forud for afprøvning af denne globale hypotese skal efterforskerne udvikle et tværfagligt team, der yder medicinsk behandling til unge voksne med SCD og etablere den kliniske epidemiologi af neurologisk morbiditet i denne særlige aldersgruppe. Med udgangspunkt i de eksisterende forskningsplatforme for igangværende NINDS-finansierede forsøg med primær slagtilfældeforebyggelse i Nigeria, er efterforskerne unikt positioneret til at udvide deres slagtilfældevurdering og behandling til den næste sekventielle aldersgruppe, unge voksne med SCA.

De umiddelbare mål for dette projekt er 1) at estimere prævalensen af ​​neurologisk morbiditet hos unge voksne med SCA (R21 ansøgning til NIH); 2) at etablere en prospektiv kohorte af unge voksne til at bestemme forekomsten af ​​neurologisk morbiditet, og 3) at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​fast moderat dosis af hydroxyurinstofterapi til forebyggelse af yderligere neurologisk sygdom hos unge voksne med SCA i Nigeria.

Ledelsen af ​​de nuværende pædiatriske primære og sekundære forsøg med forebyggelse af slagtilfælde (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) i Nigeria vil anvende en lignende effektiv strategi, der blev brugt i Investigator's tidligere pædiatriske NINDS-R21 og nuværende pædiatriske NINDS-R01 for at estimere forekomsten af ​​neurologiske sygdomme morbiditet hos unge voksne med SCA. Unge voksne med SCA har andre slagtilfælderisikofaktorer end børn under 16 år med SCA, herunder risikofaktorer for slagtilfælde set i den generelle befolkning, hvilket resulterer i behovet for alders- og sygdomsspecifik evidensbaseret behandling til primær og sekundær slagtilfældeforebyggelse strategier.

Efterforskerne foreslår at tilmelde 250 deltagere med SCA mellem 16-25 år. Efterforskerne mener, at denne stikprøvestørrelse er tilstrækkelig til at estimere prævalensen af ​​slagtilfælde og SCI. Denne kohorte vil blive fulgt i 12-18 måneder for at bestemme den kortsigtede forekomst af slagtilfælde og SCI. Efterforskerne har ikke til hensigt at beregne en præcis forekomst af disse neurologiske skader på grund af den korte varighed af opfølgningen.

For unge voksne med SCI'er, slagtilfælde og forhøjede TCD-målinger (baseret på den pædiatriske tærskel på unormal ≥200 cm/s i den midterste cerebrale arterie eller den terminale del af den indre carotis) vil efterforskerne i første omgang tilbyde regelmæssig blodtransfusionsbehandling som standardbehandling . Hvis de nægter, vil efterforskerne tilbyde en dosis på 20 mg/kg/dag hydroxyurinstof i mindst et års behandling. Hydroxyurinstoffet vil blive leveret gratis med månedlig opfølgning.