Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szélütés megelőzése sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőtteknél (SPIYA)

2026. szeptember 4. frissítette: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

A sarlósejtes betegség (SCD) a leggyakoribb genetikai betegség, amely körülbelül 25 millió embert érint világszerte. Évente hozzávetőlegesen 150 000 nigériai gyermek születik sarlósejtes betegségben (SCD), így ez az ország a világon a legnagyobb sarlósejtes betegséggel terhelt gyermek. Az SCA-ban szenvedő gyermekek gondozásában elért közelmúltbeli fejlesztések a gyermekek túlélési esélyeinek javulását eredményezték mind a magas, mind az alacsony erőforrás-igényű környezetben. Azonban az SCD több szövődménye azoknál, akik túlélik a felnőttkort. A csendes agyi infarktus (SCI) és a stroke az SCD legpusztítóbb szövődményei közé tartozik, amelyek a gyermekek 40%-át, illetve 10%-át érintik.

Ennek a tanulmánynak az általános célja, hogy a vizsgáló sikeres kapacitásépítési erőfeszítéseit az Észak-Nigériában (Kano) élő SCD-ben szenvedő gyermekek neurológiai megbetegedésének felmérésében kiterjessze az ugyanabban a régióban élő SCD-s fiatal felnőttekre. Az SCD-ben szenvedő felnőttek körülbelül 50%-a Nigériában él. Az SCD afrikai nagy prevalenciája ellenére a neurológiai megbetegedések nem jól jellemezhetők, ami korlátozza a primer és másodlagos stroke prevenciós stratégiák lehetőségeit. A sarlósejtes vérszegénységben (SCA) – a betegség legsúlyosabb formájában – szenvedő fiatal felnőttek legalább 50%-a szenved SCI-ben, és becslések szerint 10%-uk lesz stroke-ban, a nagy erőforrásokat igénylő körülmények között végzett vizsgálatok alapján. Nagy erőforrás-igényű környezetben az SCA-ban szenvedő gyermekek kóros koponyán keresztüli Doppler (TCD) sebességének szűrése, rendszeres vérátömlesztéssel párosítva, 92%-kal csökkentette a stroke relatív kockázatát. E hatékony stratégia ellenére a rendszeres vértranszfúziós terápia nem tűnik fenntarthatónak a szubszaharai Afrikában a hiány és a transzfúzióval átvihető fertőzések kockázata miatt. Ezenkívül hiányoznak a bizonyítékokon alapuló stroke-megelőzési stratégiák az SCA-ban szenvedő fiatal felnőtteknél, akár a magas jövedelmű, akár az alacsony erőforrásokkal rendelkező környezetben. A fentiek alapján a kutatók a neurológiai sérülések (nyilvános stroke, tranziens ischaemiás rohamok és csendes agyi infarktusok) prevalenciájának meghatározását javasolják a 16-25 éves átmeneti életkorú fiatal felnőtteknél. A vizsgálók először értékelik a stroke hagyományos kockázati tényezőit az általános populációban, hogy megállapítsák, szükséges-e más megelőzési stratégia a neurológiai sérülések előfordulásának csökkentése érdekében ebben a magas kockázatú populációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az Investigator globális hipotézise, ​​amelyet végül egy NIH által finanszírozott, III. fázisú kontrollos vizsgálatban kell tesztelni, az, hogy a hidroxi-karbamid fix, mérsékelt, 20 mg/kg-os dózisban biztonságos és hatékony a primer és másodlagos stroke megelőzésére SCA-ban szenvedő fiatal felnőtteknél. A globális hipotézis tesztelése előtt a nyomozóknak egy multidiszciplináris csoportot kell kidolgozniuk, amely orvosi ellátást nyújt SCD-ben szenvedő fiatal felnőttek számára, és meg kell határoznia a neurológiai megbetegedések klinikai epidemiológiáját ebben a különálló korcsoportban. A folyamatban lévő, NINDS által finanszírozott primer stroke prevenciós vizsgálatok meglévő kutatási platformjaira építve Nigériában, a nyomozók egyedülálló helyzetben vannak ahhoz, hogy kiterjesszék a stroke felmérését és kezelését a következő korcsoportra, az SCA-ban szenvedő fiatal felnőttekre.

A projekt közvetlen céljai a következők: 1) a neurológiai megbetegedések prevalenciájának becslése SCA-ban szenvedő fiatal felnőtteknél (R21 kérelem az NIH-hoz); 2) a fiatal felnőttek leendő kohorszának felállítása a neurológiai megbetegedések előfordulásának meghatározására, és 3) a fix, mérsékelt dózisú hidroxi-karbamid terápia biztonságosságának és megvalósíthatóságának meghatározása a további neurológiai betegségek megelőzésére Nigériában SCA-ban szenvedő fiatal felnőtteknél.

A jelenlegi gyermekgyógyászati ​​primer és másodlagos stroke prevenciós vizsgálatok (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) vezetése Nigériában hasonló hatékony stratégiát fog alkalmazni, amelyet a vizsgáló korábbi gyermekgyógyászati ​​NINDS-R21 és jelenlegi gyermekgyógyászati ​​NINDS-R01 vizsgálata során használtak a neurológiai és incidencia prevalenciájának becslésére. morbiditás SCA-ban szenvedő fiatal felnőtteknél. Az SCA-ban szenvedő fiatal felnőtteknél eltérőek a stroke kockázati tényezői, mint a 16 év alatti SCA-ban szenvedő gyermekeknél, beleértve a stroke kockázati tényezőit az általános populációban, ami életkor- és betegség-specifikus bizonyítékokon alapuló kezelést igényel az elsődleges és másodlagos stroke-megelőzésben. stratégiákat.

a nyomozók 250, 16 és 25 év közötti SCA-val rendelkező résztvevő felvételét javasolják. A nyomozók úgy vélik, hogy ez a mintanagyság elegendő a stroke és az SCI prevalenciájának becsléséhez. Ezt a csoportot 12-18 hónapig követik, hogy meghatározzák a stroke és az SCI rövid távú előfordulását. A nyomozók nem kívánják ezeknek a neurológiai sérüléseknek a pontos előfordulási gyakoriságát kiszámítani a nyomon követés rövid időtartama miatt.

SCI-s, stroke-ban és emelkedett TCD-mérésekben szenvedő fiatal felnőttek számára (a kóros ≥200 cm/s gyermekkori küszöb alapján a középső agyi artériában vagy a carotis belső részének terminális részében) a vizsgálók kezdetben rendszeres vérátömlesztési terápiát kínálnak standard ellátásként. . Ha visszautasítják, a nyomozók 20 mg/ttkg/nap hidroxi-karbamid adagot ajánlanak fel legalább egy éves kezelésre. A hidroxi-karbamidot havi ellenőrzés mellett ingyenesen biztosítjuk.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

250

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Nigéria
      • Kano, Nigéria
        • Aminu Kano Teaching Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Összesen 250, sarlósejtes vérszegénységben szenvedő, 16 és 25 év közötti résztvevő Nigéria északi részén él, akiket a kanói Aminu Kano Oktatókórházban ápolnak.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Hemoglobin S-S vagy Sβ0 talaszémiában szenvedő betegek, akiket hemoglobin elektroforézis vagy nagy teljesítményű folyadékkromatográfia (HPLC) igazolt;
  2. A résztvevő 16 és 25 év közötti;
  3. A 18 év feletti résztvevők tájékozott beleegyezése, valamint a szülő vagy törvényes gyám tájékozott hozzájárulása, valamint a 18 évnél fiatalabb résztvevők hozzájárulása (az értékelés a 26. születésnapig történhet);
  4. A résztvevő az egészségügyi központtól egy órás autóútra tartózkodik, hogy megkönnyítse a heti telefonhívásokat a tervezett havi klinikai látogatások között;
  5. A résztvevő hajlandó beiratkozni és követni a vizsgálat idejére.

Kizárási kritériumok:

  1. Fiatal felnőttek, akiknek olyan társbetegségei vannak, amelyek hatással lehetnek a neurológiai állapotra, például epilepsziában;
  2. Klinikai vizsgálatokba bevont fiatal felnőttek a belépéskor;
  3. Beültetett defibrillátorral vagy bizonyos más beültetett elektronikus vagy fémes eszközzel rendelkező résztvevők, amelyek ellenjavallt MRI-vizsgálatra;
  4. Fiatal felnőttek ismert HIV-diagnózissal;
  5. Bármilyen egyéb állapot vagy krónikus betegség, amely a webhely vezető kutatója (PI) véleménye szerint meggondolatlanná vagy nem biztonságossá teszi a részvételt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő résztvevők neurológiai morbiditással azonosítottak
  1. A szűrési eljárások sikeres befejezése 1.) Az agyi véráramlási sebesség, amely nagyobb vagy azzal egyenlő 180 cm/sec kétszer vagy 2-nél mérve.
  2. Az agyi infarktusokat mutató MRI (csendes agyi infarktus -kísérlet (SIT) kritériumok alapján) neurológiai hiányokkal a szokásos neurológiai vizsgálat során;
  3. A résztvevők (> 18 év) vagy a szülő/törvényes gyámok tájékozott beleegyezése a résztvevők számára (<18 év) és a résztvevő hozzájárulása;
  4. A hidroxi -karbamid -kezelés elfogadása egy évre, mint szokásos gondozás. Egy éves terápia után a résztvevőnek lehetősége van folytatni a terápiát nyomon követési látogatásokkal, hogy figyelemmel kísérje az ápolási szolgáltatójával való betartást.
Drog: Hidroxi-karbamid terápia standard ellátás szerint
Mérsékelt adag 20 mg/ttkg/nap
Más nevek:
  • Hydrea
A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő résztvevők neurológiai morbiditás nélkül azonosítottak
  1. A szűrési eljárások sikeres befejezése, amelyek az agyi véráramlási sebességet tartalmazzák, és a középső agyi artériában kevesebb vagy egyenlő vagy azzal egyenértékűek;
  2. Normál MRI és MRA;
  3. Nincs fókuszos neurológiai hiány a szokásos neurológiai vizsgálat során;
  4. A résztvevők (> 18 év), vagy a szülő/törvényes gyámok tájékozott beleegyezése a résztvevők számára (<18 év) és a résztvevő hozzájárulása;
  5. Legalább egy évig a vizsgálatban követni kell a megállapodást.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neurológiai morbiditás prevalenciája sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőtteknél neurológiai vizsgálatok és MRA/MRI
Időkeret: 1 év
A neurológiai megbetegedések prevalenciájának becslése, beleértve az SCI-ket, a stroke-okat és az agyi vasculopathiát.
1 év
A neurológiai megbetegedések prevalenciája sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőtteknél Transcranialis Doppler (TCD) méréssel
Időkeret: 2 év
A kóros TCD sebességű (> 200 cm/s) betegek százalékos aránya
2 év
A stroke hagyományos rizikófaktorai
Időkeret: 2 év
Szűrjük a résztvevőket a stroke hagyományos rizikófaktoraira is (hipertónia, dohányzás, cukorbetegség, elhízás, vesebetegség, kardiomiopátia, pitvarfibrilláció).
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A neurológiai morbiditás hosszú távú előfordulása sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőtteknél
Időkeret: 10 év
Ebből a célból ismételt mágneses rezonancia képalkotással és mágneses rezonancia angiográfiával (MRI/MRA), valamint transcranialis Doppler (TCD) és neurológiai mérésekkel meghatározzuk a kezdeti és visszatérő infarktusok hosszú távú előfordulási arányát sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőtteknél. vizsgálatok ~ 1-1,5 év, legalább 10 évig az alapállapot-értékelések után.
10 év
Előzetes adatok a hidroxi-karbamid-terápia biztonságosságáról és megvalósíthatóságáról sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőtteknél
Időkeret: 2 év
A sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatal felnőttek neurológiai morbiditásának fix, mérsékelt dózisú (~ 20 mg/ttkg/nap) hidroxi-karbamidos kezelésének biztonságossági és megvalósíthatósági tanulmányának elkészítéséhez szükséges előzetes adatok összegyűjtése.
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vanderbilt University Medical Center

Együttműködők

Aminu Kano Teaching Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. május 17.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 17.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 4.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 190203

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel