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Schlaganfallprävention bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie (SPIYA)

28. Juli 2023 aktualisiert von: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist die häufigste genetische Erkrankung, von der weltweit etwa 25 Millionen Menschen betroffen sind. Ungefähr 150.000 nigerianische Kinder werden jedes Jahr mit Sichelzellenanämie (SCD) geboren, was es zum Land mit der größten SCD-Last der Welt macht. Jüngste Fortschritte in der Versorgung von Kindern mit SCA haben zu einer verbesserten Überlebensrate von Kindern sowohl in Umgebungen mit hohen als auch mit geringen Ressourcen geführt. Allerdings werden mehr Komplikationen von SCD bei denen beobachtet, die bis ins Erwachsenenalter überleben. Stille Hirninfarkte (SCI) und Schlaganfälle gehören zu den verheerendsten Komplikationen von SCD, von denen 40 % bzw. 10 % der Kinder betroffen sind.

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die erfolgreichen Bemühungen des Ermittlers zum Aufbau von Kapazitäten bei der Bewertung der neurologischen Morbidität bei Kindern mit SCD, die im Norden Nigerias (Kano) leben, auf junge Erwachsene mit SCD auszudehnen, die in derselben Region leben. Etwa 50 % aller Erwachsenen mit SCD leben in Nigeria. Trotz der hohen Prävalenz von SCD in Afrika ist die neurologische Morbidität nicht gut charakterisiert, was die Möglichkeiten für Strategien zur primären und sekundären Schlaganfallprävention einschränkt. Mindestens 50 % der jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie (SCA), der schwersten Form der Krankheit, werden SCIs haben und schätzungsweise 10 % werden Schlaganfälle erleiden, basierend auf Studien in High-Ressource-Umgebungen. In ressourcenintensiven Umgebungen hat das Screening auf abnormale transkranielle Doppler (TCD)-Geschwindigkeiten bei Kindern mit SCA in Verbindung mit regelmäßigen Bluttransfusionen zu einer 92 %igen Verringerung des relativen Risikos für Schlaganfälle geführt. Trotz dieser effektiven Strategie scheint eine regelmäßige Bluttransfusionstherapie in Subsahara-Afrika aufgrund von Engpässen und dem Risiko von transmissiblen Infektionen nicht nachhaltig zu sein. Darüber hinaus mangelt es an evidenzbasierten Schlaganfallpräventionsstrategien bei jungen Erwachsenen mit SCA, entweder in einkommensstarken oder in ressourcenarmen Umgebungen. Auf der Grundlage des Vorstehenden schlagen die Forscher vor, die Prävalenz neurologischer Verletzungen (offensichtlicher Schlaganfall, vorübergehende ischämische Attacken und stille Hirninfarkte) bei jungen Erwachsenen im Übergangsalter von 16 bis 25 Jahren zu bestimmen. Die Ermittler werden auch zum ersten Mal konventionelle Risikofaktoren für Schlaganfälle in der Allgemeinbevölkerung bewerten, um festzustellen, ob eine andere Präventionsstrategie erforderlich ist, um das Auftreten von neurologischen Verletzungen in dieser Hochrisikopopulation zu reduzieren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die allgemeine Hypothese des Forschers, die schließlich in einer NIH-finanzierten kontrollierten Phase-III-Studie getestet werden soll, lautet, dass Hydroxyharnstoff in einer festen moderaten Dosis von 20 mg/kg sicher und wirksam zur primären und sekundären Schlaganfallprävention bei jungen Erwachsenen mit SCA ist. Vor dem Testen dieser globalen Hypothese müssen die Forscher ein multidisziplinäres Team aufbauen, das junge Erwachsene mit SCD medizinisch versorgt und die klinische Epidemiologie der neurologischen Morbidität in dieser unterschiedlichen Altersgruppe etabliert. Aufbauend auf den bestehenden Forschungsplattformen laufender NINDS-finanzierter primärer Schlaganfallpräventionsstudien in Nigeria sind die Forscher einzigartig positioniert, um ihre Schlaganfallbewertung und -behandlung auf die nächstfolgende Altersgruppe, junge Erwachsene mit SCA, auszudehnen.

Die unmittelbaren Ziele dieses Projekts sind 1) die Prävalenz neurologischer Morbidität bei jungen Erwachsenen mit SCA abzuschätzen (R21-Antrag an NIH); 2) um eine prospektive Kohorte junger Erwachsener einzurichten, um die Inzidenz neurologischer Morbidität zu bestimmen, und 3) um die Sicherheit und Durchführbarkeit einer Hydroxyharnstoff-Therapie mit fester moderater Dosis zur Prävention weiterer neurologischer Erkrankungen bei jungen Erwachsenen mit SCA in Nigeria zu bestimmen.

Die Leitung der aktuellen pädiatrischen primären und sekundären Schlaganfallpräventionsstudien (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) in Nigeria wird eine ähnliche effektive Strategie anwenden, die in der früheren pädiatrischen NINDS-R21 und der aktuellen pädiatrischen NINDS-R01 des Ermittlers verwendet wurde, um die Prävalenz und Inzidenz von neurologischen Erkrankungen abzuschätzen Morbidität bei jungen Erwachsenen mit SCA. Junge Erwachsene mit SCA haben andere Schlaganfall-Risikofaktoren als Kinder unter 16 Jahren mit SCA, einschließlich Risikofaktoren für Schlaganfälle, die in der Allgemeinbevölkerung beobachtet werden, was die Notwendigkeit eines alters- und krankheitsspezifischen evidenzbasierten Managements zur primären und sekundären Schlaganfallprävention erforderlich macht Strategien.

Die Forscher schlagen vor, 250 Teilnehmer mit SCA im Alter zwischen 16 und 25 Jahren aufzunehmen. Die Ermittler glauben, dass diese Stichprobengröße ausreicht, um die Prävalenz von Schlaganfall und SCI abzuschätzen. Diese Kohorte wird 12-18 Monate lang beobachtet, um die kurzfristige Inzidenz von Schlaganfällen und SCI zu bestimmen. Die Ermittler beabsichtigen aufgrund der kurzen Dauer der Nachsorge nicht, eine genaue Inzidenz dieser neurologischen Verletzungen zu berechnen.

Für junge Erwachsene mit Rückenmarksverletzungen, Schlaganfällen und erhöhten TCD-Werten (basierend auf der pädiatrischen Schwelle von abnormalen ≥200 cm/s in der mittleren Hirnarterie oder dem Endabschnitt der inneren Halsschlagader) werden die Ermittler zunächst eine regelmäßige Bluttransfusionstherapie als Standardversorgung anbieten . Wenn sie sich weigern, werden die Ermittler eine Dosis von 20 mg/kg/Tag Hydroxyharnstoff für mindestens ein Therapiejahr anbieten. Der Hydroxyharnstoff wird bei monatlicher Nachsorge kostenlos zur Verfügung gestellt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

250

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Nigeria
      • Kano, Nigeria
        • Aminu Kano Teaching Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 26 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Insgesamt 250 Teilnehmer mit Sichelzellenanämie im Alter zwischen 16 und 25 Jahren, die in Nordnigeria leben, werden im Aminu Kano Teaching Hospital in Kano, Nigeria, behandelt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit Hämoglobin-S-S- oder Sβ0-Thalassämie, bestätigt durch Hämoglobin-Elektrophorese oder Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC);
  2. Der Teilnehmer ist zwischen 16 und 25 Jahre alt;
  3. Einverständniserklärung von Teilnehmern über 18 Jahren und Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung von Teilnehmern < 18 Jahren (Beurteilung kann bis zum 26. Geburtstag erfolgen);
  4. Der Teilnehmer wohnt innerhalb einer Autostunde vom medizinischen Zentrum, um wöchentliche Telefongespräche zwischen den geplanten monatlichen Klinikbesuchen zu ermöglichen;
  5. Der Teilnehmer ist bereit, sich für die Dauer der Studie einschreiben und begleiten zu lassen.

Ausschlusskriterien:

  1. Junge Erwachsene mit Komorbiditäten, die sich auf den neurologischen Status auswirken können, wie z. B. Epilepsie;
  2. Junge Erwachsene, die bei der Einreise in klinische Studien aufgenommen wurden;
  3. Teilnehmer mit einem implantierten Defibrillator oder bestimmten anderen implantierten elektronischen oder metallischen Geräten, die für MRT kontraindiziert sind;
  4. Junge Erwachsene mit bekannter HIV-Diagnose;
  5. Jede andere Erkrankung oder chronische Krankheit, die nach Meinung des Hauptprüfarztes (PI) des Standorts die Teilnahme nicht ratsam oder unsicher macht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit Sichelzellenanämie identifiziert mit neurologischer Morbidität
  1. Erfolgreicher Abschluss von Screeningverfahren einschließlich 1.) zerebraler Blutflussgeschwindigkeit größer oder gleich 200 cm/sec zweimal gemessen oder 2.) mindestens eine Messung größer oder gleich 220 cm/sec in der A. cerebri media oder 3. ) Zwei TCD-Messungen über 190 cm/sec innerhalb eines dreimonatigen Intervalls;
  2. MRT, die Hirninfarkte mit oder ohne (basierend auf den Kriterien des Silent Cerebral Infarct Trial (SIT)) neurologischen Defiziten bei einer neurologischen Standarduntersuchung zeigt;
  3. Einverständniserklärung eines Teilnehmers (> 18 Jahre) oder Eltern/Erziehungsberechtigten für Teilnehmer (< 18 Jahre) und Zustimmung des Teilnehmers abgeschlossen;
  4. Akzeptanz der Hydroxyurea-Therapie für ein Jahr als Standardversorgung. Nach einem Jahr Therapie hat der Teilnehmer die Möglichkeit, die Therapie mit Folgebesuchen fortzusetzen, um die Einhaltung der Therapie bei seinem Betreuer zu überwachen.
Arzneimittel: Hydroxyurea-Therapie gemäß Standardversorgung
Moderate Dosis von 20 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • Hydrea
Teilnehmer mit Sichelzellenanämie wurden als ohne neurologische Morbidität identifiziert
  1. Erfolgreicher Abschluss von Screening-Verfahren, einschließlich einer zerebralen Blutflussgeschwindigkeit von weniger als oder gleich 199 cm/s in der mittleren Hirnarterie;
  2. Normales MRT und MRA;
  3. Kein fokales neurologisches Defizit bei der neurologischen Standarduntersuchung;
  4. Einverständniserklärung eines Teilnehmers (> 18 Jahre) oder eines Elternteils/Erziehungsberechtigten für Teilnehmer (< 18 Jahre) und Zustimmung des Teilnehmers;
  5. Einzuhaltende Vereinbarung für mindestens ein Jahr im Studium.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Prävalenz neurologischer Morbidität bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie neurologische Untersuchungen und MRA/MRT
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Prävalenz neurologischer Morbidität abzuschätzen, einschließlich SCIs, Schlaganfällen und zerebraler Vaskulopathie.
1 Jahr
Die Prävalenz neurologischer Morbidität bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie unter Verwendung der transkraniellen Doppler (TCD)-Messung
Zeitfenster: 2 Jahre
Prozentsatz der Patienten mit abnormaler TCD-Geschwindigkeit (> 200 cm/s)
2 Jahre
Konventionelle Risikofaktoren für einen Schlaganfall
Zeitfenster: 2 Jahre
Wir werden die Teilnehmer auch auf herkömmliche Risikofaktoren für einen Schlaganfall (Bluthochdruck, Rauchen, Diabetes, Fettleibigkeit, Nierenerkrankungen, Kardiomyopathie und Vorhofflimmern) untersuchen.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langfristige Inzidenz neurologischer Morbidität bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie
Zeitfenster: 10 Jahre
Dazu werden wir die langfristigen Inzidenzraten von initialen und rezidivierenden Infarkten bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie mit wiederholter Magnetresonanztomographie und Magnetresonanzangiographie (MRT/MRA), transkraniellen Doppler (TCD)-Messungen und neurologischen Untersuchungen bestimmen Prüfungen ~ 1 bis 1,5 Jahre für mindestens 10 Jahre nach Basisbewertungen.
10 Jahre
Vorläufige Daten zur Sicherheit und Durchführbarkeit der Hydroxyurea-Therapie bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie
Zeitfenster: 2 Jahre
Erhebung der vorläufigen Daten, die für die Einrichtung einer Sicherheits- und Durchführbarkeitsstudie für die Behandlung von neurologischer Morbidität bei jungen Erwachsenen mit Sichelzellenanämie mit Hydroxyharnstoff in fester moderater Dosis (~ 20 mg/kg/Tag) erforderlich sind.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Mitarbeiter

Aminu Kano Teaching Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 190203

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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