Slagforebygging hos unge voksne med sigdcelleanemi (SPIYA)

Etterforskerens globale hypotese, som skal testes til slutt i en NIH-finansiert fase III kontrollert studie, er at hydroksyurea ved en fast moderat dose på 20 mg/kg er trygt og effektivt for primær og sekundær slagforebygging hos unge voksne med SCA. Før de tester denne globale hypotesen, må etterforskerne utvikle et tverrfaglig team som gir medisinsk behandling for unge voksne med SCD og etablere den kliniske epidemiologien av nevrologisk sykelighet i denne distinkte aldersgruppen. Ved å bygge på de eksisterende forskningsplattformene for pågående NINDS-finansierte primære hjerneslagforebyggende studier i Nigeria, er etterforskerne unikt posisjonert for å utvide hjerneslagvurderingen og behandlingen til den neste sekvensielle aldersgruppen, unge voksne med SCA.

De umiddelbare målene for dette prosjektet er 1) å estimere prevalensen av nevrologisk sykelighet hos unge voksne med SCA (R21 søknad til NIH); 2) å etablere en potensiell kohort av unge voksne for å bestemme forekomsten av nevrologisk sykelighet, og 3) å bestemme sikkerheten og gjennomførbarheten av fast moderat dose av hydroksyureaterapi for forebygging av ytterligere nevrologisk sykdom hos unge voksne med SCA i Nigeria.

Ledelsen for de nåværende pediatriske primære og sekundære hjerneslagforebyggende forsøkene (NCT01801423, NCT02560935, NCT02675790) i Nigeria vil bruke en lignende effektiv strategi som ble brukt i etterforskerens tidligere pediatriske NINDS-R21 og nåværende pediatriske NINDS-R01 for å estimere forekomsten av nevrologiske pasienter. sykelighet hos unge voksne med SCA. Unge voksne med SCA har andre hjerneslagrisikofaktorer enn barn under 16 år med SCA, inkludert risikofaktorer for hjerneslag sett i den generelle befolkningen som resulterer i behov for alder og sykdomsspesifikk evidensbasert behandling for primær og sekundær slagforebygging strategier.

Etterforskerne foreslår å registrere 250 deltakere med SCA mellom 16-25 år. Etterforskerne mener denne prøvestørrelsen er tilstrekkelig til å estimere prevalensen av hjerneslag og SCI. Denne kohorten vil bli fulgt i 12-18 måneder for å bestemme korttidsforekomsten av hjerneslag og SCI. Etterforskerne har ikke til hensikt å beregne en nøyaktig forekomst av disse nevrologiske skadene på grunn av den korte varigheten av oppfølgingen.

For unge voksne med SCI, slag og forhøyede TCD-målinger (basert på pediatrisk terskel på unormal ≥200 cm/s i den midtre cerebrale arterie eller terminal del av den indre halspulsåren) vil etterforskerne i utgangspunktet tilby vanlig blodtransfusjonsbehandling som standardbehandling . Hvis de nekter, vil etterforskerne tilby en dose på 20 mg/kg/dag hydroksyurea i minst ett års behandling. Hydroksyureaet vil bli levert gratis med månedlig oppfølging.